Tổng Quan Về Hiệu Lực, An Toàn và Chi Phí Của Thuốc Denosumab Trong Dự Phòng Biến Cố Liên Quan Đến Xương Ở Bệnh Nhân Đa U Tủy Xương

• Tác giả: Trần Hải Linh
• Người hướng dẫn: TS. Phạm Nữ Hạnh Vân
• Trường học: Trường Đại Học Dược Hà Nội
• Chuyên ngành: Dược sĩ
• Đề tài: Hiệu Quả và An Toàn của Denosumab trong Dự Phòng Biến Cố Liên Quan Đến Xương ở Bệnh Nhân Đa U Tủy Xương
• Loại tài liệu: khóa luận tốt nghiệp
• Năm xuất bản: 2024
• Địa điểm: Hà Nội

• LỜI CẢM ƠN
• 1. CHƯƠNG 1: TỔNG QUAN
• 1.1. Bệnh lý đa u tủy xương
• 1.2. Định nghĩa, tiêu chuẩn chẩn đoán và giai đoạn bệnh
• 1.3. Biến cố liên quan đến xương ở bệnh nhân đa u tủy xương
• 1.4. Dịch tễ học. Gánh nặng bệnh tật
• 1.5. Hướng dẫn điều trị các biến cố liên quan đến xương
• 1.6. Các nhóm thuốc điều trị dự phòng biến cố liên quan đến xương
• 2. CHƯƠNG 2: ĐỐI TƯỢNG VÀ PHƯƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU
• 2.1. Tổng quan hệ thống về hiệu lực, an toàn của denosumab trong dự phòng biến cố liên quan đến xương trên bệnh nhân đa u tủy xương
• 2.2. Đối tượng nghiên cứu
• 2.3. Phương pháp nghiên cứu
• 2.4. Tổng quan hệ thống về chi phí – hiệu quả của denosumab trong dự phòng biến cố liên quan đến xương trên bệnh nhân đa u tủy xương
• 2.5. Đối tượng nghiên cứu
• 2.6. Phương pháp nghiên cứu
• 3. CHƯƠNG 3: KẾT QUẢ NGHIÊN CỨU VÀ BÀN LUẬN
• 3.1. Kết quả nghiên cứu
• 3.2. Tổng quan hệ thống về hiệu lực, an toàn của denosumab trong dự phòng biến cố liên quan đến xương ở bệnh nhân đa u tủy xương
• 3.3. Tổng quan hệ thống về chi phí – hiệu quả của denosumab trong dự phòng biến cố liên quan đến xương ở bệnh nhân đa u tủy xương
• 3.4. Tổng quan về hiệu lực, tính an toàn của denosumab trong dự phòng biến cố liên quan đến xương trên bệnh nhân đa u tủy xương
• 3.5. Tổng quan về chi phí – hiệu quả của denosumab trong dự phòng biến cố liên quan đến xương trên bệnh nhân đa u tủy xương
• 3.6. Ưu điểm và hạn chế của đề tài
• KẾT LUẬN VÀ ĐỀ XUẤT
• DANH MỤC TÀI LIỆU THAM KHẢO
• PHỤ LỤC
• DANH MỤC KÝ HIỆU, CHỮ VIẾT TẮT
• DANH MỤC CÁC BẢNG
• DANH MỤC HÌNH VẼ, SƠ ĐỒ, ĐỒ THỊ

I. Tổng Quan Về Hiệu Quả và An Toàn của Denosumab

Denosumab là một loại thuốc được sử dụng để dự phòng các biến cố liên quan đến xương ở bệnh nhân đa u tủy xương. Nghiên cứu cho thấy thuốc này có hiệu quả cao trong việc giảm thiểu các biến cố như gãy xương và chèn ép tủy sống. Bài viết này sẽ tổng quan về hiệu quả và an toàn của denosumab, đồng thời phân tích các nghiên cứu hiện có để cung cấp cái nhìn sâu sắc về tác dụng của thuốc.

1.1. Định Nghĩa và Tác Dụng Của Denosumab

Denosumab là một kháng thể đơn dòng, hoạt động bằng cách ức chế RANKL, một yếu tố quan trọng trong quá trình hủy xương. Điều này giúp ngăn ngừa các biến cố liên quan đến xương ở bệnh nhân đa u tủy xương.

1.2. Tình Hình Sử Dụng Denosumab Trên Thế Giới

Denosumab đã được FDA phê duyệt cho việc dự phòng biến cố liên quan đến xương ở bệnh nhân đa u tủy xương. Nhiều nghiên cứu đã chỉ ra rằng thuốc này có hiệu quả tương đương hoặc tốt hơn so với zoledronic acid.

II. Vấn Đề và Thách Thức Trong Điều Trị Đa U Tủy Xương

Bệnh nhân đa u tủy xương thường gặp phải nhiều biến cố liên quan đến xương, gây ảnh hưởng nghiêm trọng đến chất lượng cuộc sống. Việc điều trị các biến cố này là một thách thức lớn trong lâm sàng. Các phương pháp điều trị hiện tại như bisphosphonates có nhiều hạn chế, bao gồm độc tính trên thận và yêu cầu phải truyền tĩnh mạch.

2.1. Biến Cố Liên Quan Đến Xương Ở Bệnh Nhân Đa U Tủy Xương

Các biến cố liên quan đến xương bao gồm gãy xương bệnh lý, chèn ép tủy sống và cần bức xạ đến xương. Những biến cố này làm giảm chất lượng cuộc sống và tăng nguy cơ tử vong.

2.2. Hạn Chế Của Các Phương Pháp Điều Trị Hiện Tại

Các phương pháp điều trị như zoledronic acid có thể gây độc tính trên thận và yêu cầu bệnh nhân phải đến bệnh viện để truyền tĩnh mạch, điều này gây khó khăn cho nhiều bệnh nhân.

III. Phương Pháp Nghiên Cứu Hiệu Quả Của Denosumab

Nghiên cứu về hiệu quả của denosumab thường sử dụng các phương pháp phân tích gộp để đánh giá tác dụng của thuốc. Các nghiên cứu này cho thấy denosumab có hiệu quả trong việc giảm tỷ lệ biến cố liên quan đến xương và cải thiện chất lượng sống cho bệnh nhân.

3.1. Phân Tích Gộp Về Hiệu Quả Của Denosumab

Nghiên cứu của Chatziravdeli V cho thấy denosumab không thua kém zoledronic acid trong việc cải thiện tỷ lệ sống sót toàn bộ và giảm biến cố liên quan đến xương.

3.2. Đánh Giá An Toàn Của Denosumab

Nghiên cứu cho thấy tỷ lệ gặp hoại tử xương hàm ở nhóm điều trị bằng denosumab tương tự như nhóm zoledronic acid, nhưng tỷ lệ độc tính trên thận thấp hơn.

IV. Ứng Dụng Thực Tiễn Của Denosumab Trong Điều Trị

Denosumab đã được áp dụng rộng rãi trong điều trị dự phòng biến cố liên quan đến xương ở bệnh nhân đa u tủy xương. Việc sử dụng thuốc này không chỉ giúp giảm thiểu biến cố mà còn cải thiện chất lượng cuộc sống cho bệnh nhân.

4.1. Kết Quả Nghiên Cứu Về Chi Phí Hiệu Quả

Nghiên cứu của Ford J cho thấy denosumab đạt chi phí hiệu quả so với zoledronic acid, đặc biệt khi bệnh nhân được tiếp cận với chương trình giảm giá thuốc.

4.2. Tác Động Đến Chất Lượng Cuộc Sống

Việc sử dụng denosumab giúp bệnh nhân giảm thiểu các biến cố liên quan đến xương, từ đó cải thiện chất lượng cuộc sống và giảm gánh nặng cho hệ thống y tế.

V. Kết Luận Về Tương Lai Của Denosumab Trong Điều Trị

Denosumab có tiềm năng lớn trong việc cải thiện điều trị cho bệnh nhân đa u tủy xương. Các nghiên cứu tiếp theo cần được thực hiện để xác định rõ hơn về hiệu quả và an toàn của thuốc trong bối cảnh lâm sàng tại Việt Nam.

5.1. Hướng Nghiên Cứu Tương Lai

Cần có thêm các nghiên cứu lâm sàng để đánh giá hiệu quả dài hạn của denosumab và khả năng áp dụng trong điều trị đa u tủy xương tại Việt Nam.

5.2. Đề Xuất Chính Sách Y Tế

Cần xem xét đưa denosumab vào danh mục thuốc được bảo hiểm y tế chi trả để giúp bệnh nhân dễ dàng tiếp cận và hưởng lợi từ thuốc.