Tổng quan luận án

Thuốc tác động lên hệ miễn dịch giữ vai trò thiết yếu trong y học hiện đại, bao gồm cả nhóm kích thích miễn dịch nhằm tăng cường sức đề kháng trước các tác nhân virus nguy hiểm (HIV, viêm gan B, viêm phổi, lao, cúm) và nhóm ức chế miễn dịch dùng để chống đào thải cơ quan ghép (gan, thận, da, xương) cũng như điều trị bệnh tự miễn (nhược cơ, lupus ban đỏ, thấp khớp, tiểu đường). Phần lớn các loại thuốc ức chế miễn dịch lâm sàng hiện nay, điển hình là cyclosporin A, đều phải nhập khẩu với giá thành rất cao và đi kèm nhiều tác dụng phụ nghiêm trọng đối với gan, thận, hệ thần kinh và đường tiêu hóa. Việc tìm kiếm các hợp chất có nguồn gốc tự nhiên hoặc dẫn xuất tổng hợp sở hữu hiệu lực điều hòa miễn dịch tương đương nhưng giảm thiểu độc tính là yêu cầu cấp thiết.

Khoảng trống nghiên cứu được luận án chỉ ra xuất phát từ phát hiện ban đầu của nhóm nghiên cứu GS. Trần Văn Sung: hai hợp chất auronol glucoside là alphitonin-4-O-β-D-glucopyranoside (TAT6) và maesopsin-4-O-β-D-glucopyranoside (TAT2) phân lập từ lá cây Chay Bắc Bộ (Artocarpus tonkinensis A. Chev. ex Gagnep.) có hoạt tính ức chế miễn dịch mạnh nhưng không gây tác dụng phụ độc hại. Tuy nhiên, auronol và auronol glucoside là những nhóm chất rất hiếm gặp, hàm lượng tự nhiên rất thấp, khó khai thác trên quy mô lớn, và các quy trình tổng hợp hóa học công bố trên thế giới còn phân tán, hiệu suất thấp và khó lặp lại. Đồng thời, cấu trúc gắn nhóm nitrile (-CN)—vốn có phân tử lượng nhỏ, khả năng tạo liên kết hydro cao và khả năng thấm qua màng tế bào tốt—được xem là giải pháp tiềm năng để thay thế phần đường nhằm nâng cao hoạt tính dược lý của khung auronol.

Luận án thực hiện đề tài: “Nghiên cứu tổng hợp và khảo sát hoạt tính sinh học của alphitonin, maesopsin và một số dẫn xuất của chúng”. Các nhiệm vụ nghiên cứu cụ thể được đánh số theo văn bản bao gồm:

  1. Phân lập 2 hợp chất alphitonin-4-O-β-D-glucoside (TAT6) và maesopsin-4-O-β-D-glucoside (TAT2) từ lá cây Chay Bắc Bộ (Artocarpus tonkinensis A. Chev. ex Gagnep.).
  2. Nghiên cứu tổng hợp các auronol là alphitonin và maesopsin và một số dẫn xuất nitrile của chúng.
  3. Nghiên cứu phản ứng glucoside hóa tổng hợp alphitonin-4-O-β-D-glucoside.
  4. Khảo sát hoạt tính kích thích tế bào lympho và hoạt tính độc tế bào của các sản phẩm tổng hợp được.

Đối tượng nghiên cứu của luận án là lá cây Chay Bắc Bộ (Artocarpus tonkinensis), rễ Thổ phục linh (Smilax glabra Wall ex Roxb.), các hợp chất auronol (alphitonin, maesopsin), dẫn xuất glycoside (TAT2, TAT6) cùng các dẫn xuất thế nitrile và các tiền chất tổng hợp hữu cơ.

Phạm vi nghiên cứu được xác định:

  • Không gian: Các thực nghiệm phân lập, tổng hợp hóa học và phân tích cấu trúc được triển khai tại Viện Hóa sinh biển thuộc Viện Hàn lâm Khoa học và Công nghệ Việt Nam, phối hợp với Học viện Khoa học và Công nghệ cùng Trường Đại học Quy Nhơn; mẫu rễ Thổ phục linh được thu thập và khảo sát hàm lượng tại 8 tỉnh miền Bắc Việt Nam.
  • Thời gian và nguồn lực: Đề tài nhận kinh phí tài trợ từ Quỹ Phát triển Khoa học và Công nghệ Quốc gia (Nafosted), mã số đề tài 104.
  • Nội dung: Tinh chế hóa học, phân tích cấu trúc phổ nghiệm (NMR, MS, IR), khảo sát điều kiện phản ứng hữu cơ và thử nghiệm hoạt tính sinh học in vitro (kích thích tế bào lympho, độc tế bào trên 4 dòng tế bào ung thư người và 1 dòng tế bào thường).

Tổng quan tài liệu và vị trí của luận án

Luận án đã hệ thống hóa các công trình nghiên cứu trong và ngoài nước về cấu trúc, hoạt tính sinh học và phương pháp điều chế các phân nhóm flavonoid, đặc biệt tập trung vào aurone và auronol:

  • Về cấu trúc flavonoid và glycoside: Phân tích khung carbon C6-C3-C6, các phân nhóm major flavonoid, isoflavonoid, neoflavonoid, minor flavonoid và cấu trúc dị vòng furanone năm cạnh đặc trưng của aurone. Khảo sát dạng liên kết của các gốc đường pyranose (D-glucose, L-rhamnose, D-galactose, L-arabinose, D-xylose) gắn tại C-3, C-7, C-6 hoặc C-8.
  • Về hoạt tính sinh học của aurone và auronol:
    • Boumendjel A. và cộng sự nghiên cứu ái lực liên kết với miền NBD2 của protein P-glycoprotein (Pgp), chỉ ra 4-hydroxy-6-methoxyaurone có $K_D = 1,32\ \mu\text{M}$ và 4,6-dimethoxyaurone có $K_D = 7,0\ \mu\text{M}$; khi thế 4'-bromo, ái lực tăng 8,8 lần ($K_D = 0,15\ \mu\text{M}$) và thể hiện độc tính trên tế bào K562 tương đương cyclosporine A.
    • Các công trình về ức chế Cyclin-Dependent Kinases (CDK) chứng minh dẫn xuất aurone mimic gắn nhóm $-\text{SO}2\text{NH}2$ có khả năng ức chế mạnh CDK1 ($\text{IC}{50} = 0,009\ \mu\text{M}$) và CDK2 ($\text{IC}{50} = 0,03\ \mu\text{M}$).
    • Jacobson K. A. và cộng sự xác định ái lực liên kết với thụ thể adenosine, trong đó hispidol là chất đối kháng chọn lọc thụ thể $\text{A}_1$ ($K_i = 0,352\ \mu\text{M}$).
    • Huang nghiên cứu hoạt tính phân cắt sợi DNA và độc tế bào từ hợp chất hamiltrone phân lập từ Uvaria hamiltonii.
    • Huimin Cheng và cộng sự ghi nhận dẫn xuất 5-hydroxy và 5-acetoxyaurone mang nhóm N-ethyl hóa ở vị trí 4' ức chế tăng sinh tế bào nội mô mạch rốn người HUVEC với $\text{IC}_{50}$ đạt 0,23–0,25 $\mu\text{M}$.
    • Kinghorn cùng Somepalli Venkateswarlu chứng minh khả năng dập tắt gốc tự do DPPH và superoxide của sulfuretin, sulfurein, disulfuretin và các polyhydroxyaurone, vượt trội hơn vitamin C từ 100 đến 150 lần.
    • Kayser O., Souard, Bandgar B. P., Lin C. F., Haudecoeur R., Okombi S., Song M. Y. công bố hoạt tính kháng ký sinh trùng Leishmania và Plasmodium falciparum, kháng khuẩn, kháng nấm, chống viêm qua ức chế NO và $\text{PGE}_2$, ức chế neuraminidase của virus cúm (H1N1, H3N2), ức chế RNA polymerase RdRp của virus viêm gan C, ức chế enzyme tyrosinase và hỗ trợ điều trị tiểu đường type 2.
    • Về tác động miễn dịch, GS. Trần Văn Sung và cộng sự lần đầu tiên công bố TAT2 và TAT6 từ Artocarpus tonkinensis có khả năng ức chế miễn dịch với tỷ lệ ức chế đạt 99,6% và 99,3% ở nồng độ 1,25 mg/mL.
  • Về phương pháp tổng hợp aurone và auronol: Luận án phân tích các phản ứng kinh điển gồm phản ứng Houben - Hoesch, Friedel - Crafts, Claisen - Schmidt; các quy trình đóng vòng chalcone bằng $\text{Hg(OAc)}_2$, $\text{Tl(NO}_3\text{)}_3$ (TTN), n-tetrabutylammonium tribromide (TBATB) của Gopal Bose; phương pháp xúc tác hạt nhựa Amberlite IR-120 của Hai Chen và xúc tác $\text{Ba(OH)}_2$ của Suresh Kumar. Về tổng hợp auronol, tác giả điểm lại phương pháp khử flavonol bằng $\text{Na/NH}_3$ của I. Sweeny, phương pháp đồng phân hóa taxifolin trong nước của Kiehlmann và Li (hiệu suất 78%), phương pháp oxy hóa - khử của Reik Löser, và quy trình tổng hợp toàn phần dimethylethermaesopsin của Srikrishna và Mathews.

Khoảng trống nghiên cứu được lựa chọn giải quyết: Chưa có nghiên cứu nào xây dựng hoàn chỉnh chuỗi chuyển hóa từ nguồn nguyên liệu tự nhiên sẵn có trong nước thành auronol alphitonin với hiệu suất cao; thiếu vắng quy trình tổng hợp toàn phần ổn định cho hệ khung auronol từ tiền chất polyphenol đơn giản; và chưa từng có công trình nghiên cứu tổng hợp các dẫn xuất gắn nhóm nitrile của auronol và auronol glucoside nhằm định hướng cải thiện tính thấm tế bào và khảo sát hoạt tính điều hòa miễn dịch, độc tế bào.

Nhóm tác giả / Công trình Đối tượng / Hợp chất khảo sát Phát hiện / Thông số kỹ thuật tiêu biểu
Boumendjel A. và cộng sự Dẫn xuất aurone, chalcone, flavone Ái lực liên kết NBD2 của Pgp; dẫn xuất 4'-Br đạt $K_D = 0,15\ \mu\text{M}$
Jacobson K. A. và cộng sự Sulfuretin, aureusidin, hispidol Liên kết thụ thể adenosine $\text{A}_1$, hispidol đạt $K_i = 0,352\ \mu\text{M}$
Huimin Cheng và cộng sự 5-hydroxy, 5-acetoxyaurone Ức chế tế bào nội mô HUVEC, dẫn xuất N-ethyl có $\text{IC}_{50} = 0,23\text{--}0,25\ \mu\text{M}$
Somepalli Venkateswarlu Polyhydroxyaurone Bắt gốc superoxide mạnh hơn vitamin C từ 100–150 lần
Kiehlmann và Li Taxifolin $\rightarrow$ Alphitonin Đồng phân hóa trong nước ở nhiệt độ cao, hiệu suất 78%
GS. Trần Văn Sung và cộng sự TAT2, TAT6 từ A. tonkinensis Ức chế miễn dịch 99,6% và 99,3% ở nồng độ 1,25 mg/mL

Cơ sở lý thuyết và phương pháp nghiên cứu

Luận án dựa trên cơ sở lý thuyết hóa học hữu cơ thực nghiệm và hóa dược học:

  • Khung lý thuyết: Khung cấu trúc C6-C3-C6 của nhóm flavonoid với dị vòng furanone năm cạnh (aurone) và dạng hydrat hóa 2-benzyl-2-hydroxybenzofuran-3(2H)-one (auronol); nguyên lý hoạt động của nhóm nitrile (-CN) trong thiết kế thuốc với khả năng tạo liên kết hydro với protein, mô phỏng sinh học và thay thế nhóm glucoside; hóa học phản ứng ngưng tụ Houben - Hoesch, phản ứng Claisen - Schmidt, phản ứng bảo vệ/khử bảo vệ nhóm hydroxyl (MOMCl, Bn, Ac, MEM), phản ứng oxy hóa silyl enol ether và phản ứng glucosyl hóa Koenigs - Knorr.
  • Phương pháp phân lập và tinh chế:
    • Phương pháp chiết ngấm kiệt và chiết phân bố lỏng - lỏng với dung môi n-butanol.
    • Sắc ký cột pha thường (Silica gel 60, kích thước hạt 0,040–0,063 mm), sắc ký rây phân tử (Sephadex LH-20), sắc ký lớp mỏng phân tích và điều chế (TLC).
    • Sắc ký lỏng hiệu năng cao (HPLC) phục vụ kiểm tra độ tinh khiết và tách phân đoạn.
    • Triển khai quy trình phân lập quy mô bán pilot 10 kg dược liệu/mẻ đối với lá cây Chay Bắc Bộ và rễ Thổ phục linh.
  • Phương pháp tổng hợp hóa học:
    • Bán tổng hợp alphitonin: Thủy phân chiết tách astilbin từ rễ Thổ phục linh thành taxifolin, tiếp tục thực hiện phản ứng đồng phân hóa nhiệt trong môi trường nước.
    • Điều chế maesopsin: Cắt liên kết glycoside của TAT2 bằng phản ứng thủy phân acid.
    • Tổng hợp toàn phần: Điều chế tiền chất benzofuranone qua phản ứng Houben - Hoesch giữa phloroglucinol/resorcinol với chloroacetonitrile, bảo vệ nhóm phenolic, ngưng tụ aldol với dẫn xuất benzaldehyde tạo aurone, khử liên kết đôi tạo dihydroaurone, chuyển hóa thành trimethylsilyl enol ether và oxy hóa tạo khung auronol.
    • Tổng hợp dẫn xuất nitrile: Tiến hành phản ứng O-alkyl hóa khung auronol và auronol glucoside với các tác nhân haloalkyl nitrile (như bromoacetonitrile) có mặt xúc tác base.
    • Tổng hợp glucoside: Phản ứng glucosyl hóa alphitonin với dẫn xuất bromo-glucose được bảo vệ acetyl, tiếp nối bằng phản ứng khử acetyl.
  • Phương pháp xác định cấu trúc hóa học:
    • Phổ cộng hưởng từ hạt nhân một chiều và hai chiều: $^1\text{H-NMR}$, $^{13}\text{C-NMR}$, DEPT, $^1\text{H--}^1\text{H COSY}$, HSQC, HMBC đo trên các máy quang phổ hiện đại sử dụng dung môi pha đo $\text{DMSO-}d_6$, $\text{CD}_3\text{OD}$, $\text{CDCl}_3$ hoặc $\text{acetone-}d_6$.
    • Phổ khối lượng ion hóa phun mù điện tử (ESI-MS).
    • Phổ hồng ngoại biến đổi Fourier (FT-IR).
  • Phương pháp đánh giá hoạt tính sinh học in vitro:
    • Hoạt tính kích thích tế bào lympho: Đánh giá khả năng tăng sinh tế bào lympho in vitro dưới tác động của các hợp chất thử nghiệm so sánh với mẫu chứng.
    • Hoạt tính độc tế bào: Xác định giá trị $\text{IC}_{50}$ bằng phương pháp thử độc tính tế bào trên dòng tế bào phôi chuột bình thường NIH/3T3 và 4 dòng tế bào ung thư người gồm ung thư vú (MCF-7), ung thư phổi (LU-1), ung thư biểu mô cổ tử cung/vòm họng (KB) và ung thư biểu mô tế bào gan (HepG2).

Nội dung chính theo từng chương

Mở đầu

Trình bày cơ sở khoa học, tầm quan trọng của các thuốc điều hòa hệ miễn dịch, thực trạng phụ thuộc vào nguồn thuốc ngoại nhập đắt đỏ và độc tính của cyclosporin A. Đặt vấn đề nghiên cứu từ phát hiện về hai auronol glucoside TAT2 và TAT6 từ cây Chay Bắc Bộ, phân tích tiềm năng của nhóm nitrile trong việc mô phỏng và thay thế phần đường, từ đó xác lập mục tiêu, đối tượng và 4 nhiệm vụ khoa học cốt lõi của đề tài.

Chương 1: Tổng quan

Chương 1 tổng thuật sâu sắc toàn bộ cơ sở lý thuyết và các nghiên cứu liên quan đến đề tài. Tác giả trình bày chi tiết định nghĩa, phân loại và sinh tổng hợp của flavonoid, phân tích cấu tạo hóa học của major flavonoid, isoflavonoid, neoflavonoid, minor flavonoid và flavonoid glycoside. Đi sâu vào phân nhóm aurone và auronol, văn bản chỉ rõ dạng đồng phân hình học (Z) và (E) của aurone, trong đó đồng phân (Z) chiếm ưu thế bền vững trong tự nhiên. Hoạt tính sinh học của hệ chất này được phân tích toàn diện qua 10 khía cạnh: kháng đa thuốc qua P-glycoprotein, ức chế enzyme CDK điều hòa chu kỳ tế bào, tương tác thụ thể adenosine, phân cắt DNA, ức chế tạo mạch khối u HUVEC, dập tắt gốc tự do chống oxy hóa, kháng ký sinh trùng Leishmania và Plasmodium, kháng khuẩn - kháng nấm - chống viêm, ức chế virus cúm và viêm gan C, ức chế tyrosinase điều trị bệnh về da, và kiểm soát chuyển hóa trong bệnh tiểu đường type 2. Phần tổng hợp hữu cơ tổng kết cặn kẽ các con đường tạo benzofuran-3(2H)-one qua phản ứng Houben - Hoesch, Friedel - Crafts, các phương pháp ngưng tụ với benzaldehyde, các chiến lược bảo vệ nhóm hydroxyl (MOM, MEM, methyl, benzyl), phương pháp đóng vòng chalcone nhờ muối thủy ngân, thallium nitrate, muối TBATB, xúc tác dị thể Amberlite IR-120 hay $\text{Ba(OH)}_2$. Cuối cùng, chương điểm lại các quy trình tổng hợp auronol của Sweeny, Kiehlmann, Löser, Srikrishna và các nguyên lý cơ bản của phản ứng glycosyl hóa (Michael, Fischer, Koenigs - Knorr) cùng ứng dụng hóa dược của nhóm chức nitrile.

Chương 2: Đối tượng, mục tiêu và phương pháp nghiên cứu

Nội dung chương trình bày chi tiết thông số thực nghiệm, nguồn gốc hóa chất, dung môi, dược liệu và trang thiết bị. Luận án mô tả cụ thể:

  • Quy trình phân lập TAT2 (chất 116) và TAT6 (chất 125) từ dịch chiết n-butanol của lá cây Chay Bắc Bộ ở quy mô 10 kg nguyên liệu/mẻ qua các hệ dung môi sắc ký cột.
  • Quy trình điều chế maesopsin (98) bằng thủy phân cắt mạch đường của hợp chất TAT2.
  • Phương pháp khảo sát hàm lượng astilbin trong rễ Thổ phục linh thu hái tại 8 tỉnh phía Bắc Việt Nam; quy trình chiết ngấm kiệt và kết tinh astilbin (94) ở quy mô 10 kg dược liệu/mẻ; phản ứng thủy phân astilbin trong môi trường acid thu taxifolin (81); phản ứng đồng phân hóa taxifolin thành alphitonin (82) trong nước đun hồi lưu.
  • Quy trình tổng hợp toàn phần auronol đi từ polyphenol qua các chất trung gian benzofuranone (5b), alkyl hóa tạo dẫn xuất bảo vệ (18), ngưng tụ tạo aurone (chất 55, 56, 90, 117, 118, 119, 120), chuyển hóa thành dihydroaurone, tạo dẫn xuất trimethylsilyl enol ether (121, 92) và oxy hóa thành auronol (122, 93).
  • Thực nghiệm phản ứng glucosyl hóa alphitonin với tetra-O-acetyl-α-D-glucopyranosyl bromide có mặt muối bạc xúc tác tạo dẫn xuất tetra-acetyl (124) và deacetyl hóa bằng sodium methoxide thu TAT6 (125).
  • Các bước tổng hợp dẫn xuất mang một nhóm nitrile (126, 127), hai nhóm nitrile (128, 129) từ maesopsin và alphitonin, cùng dẫn xuất nitrile của TAT2 (chất 130).
  • Phương pháp thử nghiệm sinh học in vitro xác định độc tế bào trên 5 dòng tế bào (MCF-7, LU-1, KB, HepG2, NIH/3T3) và thử nghiệm kích thích tăng sinh tế bào lympho.

Chương 3: Kết quả và thảo luận

Chương 3 trình bày các kết quả thực nghiệm với hệ thống bảng số liệu, phổ nghiệm và luận giải chi tiết:

  • Phân lập và điều chế auronol tự nhiên: Tách thành công TAT2 (116) và TAT6 (125) từ lá Chay Bắc Bộ. Phổ cộng hưởng từ hạt nhân xác nhận cấu trúc: TAT2 có cấu trúc maesopsin mang một gốc glucopyranoside tại C-4; TAT6 có thêm một nhóm OH tại vòng B (khung alphitonin). Thủy phân acid TAT2 thu được maesopsin (98) với cấu trúc aglycone hoàn chỉnh.
  • Bán tổng hợp alphitonin (82) từ rễ Thổ phục linh: Kết quả khảo sát tại 8 tỉnh miền Bắc xác định hàm lượng astilbin cao trong mẫu rễ Thổ phục linh. Chiết xuất quy mô 10 kg/mẻ thu được astilbin tinh khiết. Thủy phân cắt gốc rhamnose của astilbin thu được taxifolin (81) với hiệu suất cao. Phản ứng đồng phân hóa taxifolin trong nước nhiệt độ cao cho alphitonin (82) đạt hiệu suất ổn định; cấu trúc được chứng minh bằng phổ ESI-MS, $^1\text{H-NMR}$, $^{13}\text{C-NMR}$ và HMBC.
  • Nghiên cứu tổng hợp toàn phần: Khảo sát thành công phản ứng Houben - Hoesch điều chế 4,6-dihydroxybenzofuran-3(2H)-one (5b). Tiến hành bảo vệ nhóm OH và ngưng tụ với các dẫn xuất benzaldehyde thu được dãy aurone tương ứng. Phản ứng khử chọn lọc liên kết đôi ngoại vòng tạo dihydroaurone, chuyển hóa thành dẫn xuất trimethylsilyl enol ether và tiến hành oxy hóa chọn lọc bằng m-CPBA giải quyết thành công khâu tổng hợp khung auronol.
  • Phản ứng glucosyl hóa: Khảo sát các điều kiện xúc tác acid Lewis và muối kim loại cho phản ứng glucosyl hóa alphitonin; tinh chế và giải mã cấu trúc sản phẩm trung gian peracetyl (124) và sản phẩm khử bảo vệ alphitonin-4-O-β-D-glucopyranoside (125), trùng khớp hoàn toàn với TAT6 tự nhiên.
  • Tổng hợp các dẫn xuất nitrile: Luận án tối ưu hóa điều kiện phản ứng ether hóa giữa nhóm phenolic hydroxyl của maesopsin (98) và alphitonin (82) với bromoacetonitrile. Khảo sát ảnh hưởng của nhiệt độ, dung môi, thời gian phản ứng và tỷ lệ mol tác nhân:
    • Phản ứng ở tỷ lệ mol 1:1 cho sản phẩm thế mono-nitrile tại vị trí C-6 hoặc C-4' (chất 126 và 127).
    • Phản ứng ở tỷ lệ mol dư tác nhân alkyl hóa cho sản phẩm thế di-nitrile (chất 128 và 129).
    • Phản ứng trên TAT2 (116) tạo thành công dẫn xuất glucoside nitrile (chất 130). Cấu trúc của toàn bộ 5 dẫn xuất nitrile mới được xác định rõ ràng nhờ phân tích tương quan phổ HMBC và ESI-MS.
  • Đánh giá hoạt tính sinh học:
    • Hoạt tính kích thích tế bào lympho: Một số dẫn xuất nitrile và auronol tổng hợp thể hiện khả năng kích thích sự tăng sinh của tế bào lympho in vitro, phản ánh tiềm năng tác động điều hòa miễn dịch.
    • Hoạt tính độc tế bào: Thử nghiệm trên dòng tế bào phôi chuột bình thường NIH/3T3 và 4 dòng tế bào ung thư người (MCF-7, LU-1, KB, HepG2). Kết quả ghi nhận các mức độ ức chế sinh trưởng khác nhau giữa các nhóm chất; một số dẫn xuất auronol và dẫn xuất nitrile thể hiện độc tính tế bào chọn lọc trên tế bào ung thư trong khi ít ảnh hưởng đến dòng tế bào bình thường NIH/3T3.
Nhóm hợp chất Ký hiệu / Mã chất trong văn bản Phương pháp điều chế Dữ liệu phổ nghiệm xác định cấu trúc
Auronol glucoside tự nhiên TAT2 (116), TAT6 (125) Phân lập từ lá cây Chay Bắc Bộ (A. tonkinensis) $^1\text{H-NMR}$, $^{13}\text{C-NMR}$, HPLC
Auronol aglycone Maesopsin (98) Thủy phân cắt liên kết glycoside của TAT2 $^1\text{H-NMR}$, $^{13}\text{C-NMR}$
Auronol aglycone Alphitonin (82) Bán tổng hợp từ astilbin qua taxifolin; tổng hợp toàn phần ESI-MS, $^1\text{H-NMR}$, $^{13}\text{C-NMR}$, HMBC
Tiền chất flavanonol Astilbin (94), Taxifolin (81) Phân lập từ Thổ phục linh; thủy phân cắt rhamnose $^1\text{H-NMR}$, $^{13}\text{C-NMR}$
Dẫn xuất mono-nitrile Hợp chất 126, 127 O-alkyl hóa maesopsin/alphitonin với $\text{BrCH}_2\text{CN}$ (1:1) ESI-MS, $^1\text{H-NMR}$, $^{13}\text{C-NMR}$, HMBC
Dẫn xuất di-nitrile Hợp chất 128, 129 O-alkyl hóa maesopsin/alphitonin với dư $\text{BrCH}_2\text{CN}$ ESI-MS, $^1\text{H-NMR}$, $^{13}\text{C-NMR}$, HMBC
Glucoside mang nhóm nitrile Hợp chất 130 Ghép nhóm nitrile lên maesopsin glucoside (116) $^1\text{H-NMR}$, HMBC

Kết quả và những đóng góp mới

Căn cứ vào nội dung văn bản, luận án đã đạt được các đóng góp mới cụ thể về mặt lý luận và thực tiễn:

  • Về mặt khoa học và lý luận:
    • Luận án đã xây dựng và hoàn thiện thành công quy trình bán tổng hợp auronol quý hiếm alphitonin (82) đi từ astilbin (94) phân lập từ nguồn rễ Thổ phục linh qua chất trung gian taxifolin (81) bằng phản ứng đồng phân hóa nhiệt, mở ra lộ trình hóa học hiệu quả để tiếp cận khung chất auronol phức tạp.
    • Thiết lập thành công chuỗi phản ứng tổng hợp toàn phần hệ khung auronol thông qua phản ứng ngưng tụ Houben - Hoesch, tạo dẫn xuất trimethylsilyl enol ether và phản ứng oxy hóa chọn lọc, góp phần bổ sung dữ liệu thực nghiệm cho lĩnh vực tổng hợp các dẫn xuất flavonoid hiếm.
    • Lần đầu tiên nghiên cứu tổng hợp thành công 5 dẫn xuất nitrile mới của maesopsin, alphitonin và maesopsin glucoside (các chất 126, 127, 128, 129, 130), cung cấp các cấu trúc hóa dược mới kết hợp khung auronol với nhóm chức nitrile.
    • Hoàn thiện phản ứng glucosyl hóa chọn lọc tổng hợp nên alphitonin-4-O-β-D-glucopyranoside (125) có cấu trúc đồng nhất với hợp chất tự nhiên TAT6.
  • Về mặt thực tiễn:
    • Thiết lập quy trình phân lập chiết tách 2 hợp chất có hoạt tính sinh học TAT2 và TAT6 từ lá cây Chay Bắc Bộ ở quy mô bán pilot 10 kg lá khô/mẻ.
    • Cung cấp số liệu khảo sát hàm lượng astilbin trong nguồn dược liệu Thổ phục linh thu hái tại 8 tỉnh miền Bắc Việt Nam, khẳng định tiềm năng cung cấp nguyên liệu dồi dào phục vụ bán tổng hợp hóa dược.
    • Cung cấp dữ liệu thực nghiệm đầy đủ về phổ phổ nghiệm ($^1\text{H-NMR}$, $^{13}\text{C-NMR}$, 2D-NMR, MS) của 5 dẫn xuất nitrile mới và hệ thống tiền chất tổng hợp.
    • Đóng góp bộ dữ liệu sàng lọc hoạt tính sinh học in vitro về kích thích tế bào lympho và độc tính tế bào trên tế bào thường NIH/3T3 cùng 4 dòng tế bào ung thư người (MCF-7, LU-1, KB, HepG2).
  • Kiến nghị và đề xuất giải pháp:
    • Cần tiếp tục tối ưu hóa các thông số phản ứng glucosyl hóa và các bước trung gian của quy trình tổng hợp toàn phần nhằm nâng cao hiệu suất tổng thể.
    • Đề xuất tiếp tục mở rộng nghiên cứu cơ chế phân tử tác động lên tế bào lympho và thử nghiệm đánh giá độc tính, hiệu lực ức chế miễn dịch/kháng ung thư của các dẫn xuất nitrile triển vọng trên mô hình động vật thực nghiệm in vivo.

Hạn chế và hướng nghiên cứu tiếp

  • Hạn chế của luận án:
    • Hiệu suất của phản ứng glucosyl hóa tổng hợp alphitonin-4-O-β-D-glucopyranoside còn phụ thuộc chặt chẽ vào độ nhạy của xúc tác và đòi hỏi quy trình bảo vệ - khử bảo vệ nhiều giai đoạn phức tạp.
    • Quy trình tổng hợp toàn phần auronol qua nhiều bước trung gian dẫn đến hiệu suất tích lũy chưa thực sự cao để triển khai sản xuất đại trà.
    • Việc đánh giá hoạt tính sinh học của các hợp chất mới tổng hợp chỉ mới dừng lại ở các thử nghiệm sàng lọc in vitro trên tế bào lympho và các dòng tế bào ung thư nuôi cấy, chưa tiến hành thử nghiệm dược lý trên cơ thể động vật sống (in vivo).
  • Hướng nghiên cứu tiếp:
    • Nghiên cứu cải tiến xúc tác và điều kiện dung môi nhằm nâng cao hiệu suất phản ứng glucosyl hóa và phản ứng tổng hợp toàn phần.
    • Thực hiện các thử nghiệm in vivo trên chuột thực nghiệm để đánh giá chính xác khả năng điều hòa miễn dịch, khả năng dung nạp thuốc và dược động học của các dẫn xuất nitrile mới.
    • Khảo sát bổ sung các hoạt tính sinh học tiềm năng khác như hoạt tính kháng viêm (ức chế NO, $\text{PGE}_2$), ức chế protein P-glycoprotein chống kháng đa thuốc hoặc kháng virus.

Giá trị tham khảo

Luận án là tài liệu chuyên khảo có giá trị học thuật và thực tiễn đối với nhiều đối tượng chuyên môn:

  • Nghiên cứu sinh, học viên cao học và sinh viên chuyên ngành Hóa học các hợp chất thiên nhiên, Hóa hữu cơ, Hóa dược và Dược học: Cung cấp quy trình thực nghiệm chi tiết về phân lập các hợp chất tự nhiên khó tách, phương pháp tổng hợp hữu cơ các hợp chất dị vòng furanone và kỹ thuật phổ nghiệm NMR 2 chiều phân tích cấu trúc phức tạp.
  • Giảng viên và các nhà nghiên cứu tại các trường đại học, viện nghiên cứu: Nguồn tài liệu tham khảo chuẩn xác về hóa học flavonoid, phương pháp chuyển hóa bán tổng hợp từ nguồn nguyên liệu sẵn có trong nước (astilbin từ Thổ phục linh) và cơ sở tổng hợp toàn phần các hợp chất phenolic quý hiếm.
  • Các chuyên gia nghiên cứu phát triển thuốc và nhà hoạch định chính sách dược liệu: Dữ liệu về hàm lượng astilbin tại 8 tỉnh miền Bắc và quy trình chiết xuất quy mô 10 kg/mẻ từ lá Chay Bắc Bộ cung cấp luận cứ khoa học để quy hoạch vùng nguyên liệu và phát triển các sản phẩm dược phẩm điều hòa miễn dịch, hỗ trợ điều trị ung thư từ nguồn thảo dược Việt Nam.
  • Nội dung đáng tham khảo nhất: Bảng thông số phổ $^1\text{H-NMR}$, $^{13}\text{C-NMR}$ của TAT2, TAT6, maesopsin, alphitonin; các quy trình khảo sát điều kiện phản ứng tổng hợp dẫn xuất nitrile (nhiệt độ, dung môi, xúc tác); và quy trình bán tổng hợp alphitonin từ astilbin qua taxifolin.

Câu hỏi thường gặp

1. Hai hợp chất auronol glucoside tự nhiên được phân lập từ lá cây Chay Bắc Bộ trong luận án là những chất nào và có ý nghĩa sinh học gì?
Hai hợp chất đó là maesopsin-4-O-β-D-glucopyranoside (ký hiệu TAT2, mã chất 116) và alphitonin-4-O-β-D-glucopyranoside (ký hiệu TAT6, mã chất 125). Đây là hai hợp chất tự nhiên quý hiếm, lần đầu tiên được nhóm nghiên cứu của GS. Trần Văn Sung công bố có hoạt tính ức chế miễn dịch mạnh (ở nồng độ 1,25 mg/mL đạt tỷ lệ ức chế lần lượt là 99,6% và 99,3%) mà không biểu hiện tác dụng phụ độc hại như cyclosporin A.

2. Quy trình bán tổng hợp alphitonin trong luận án sử dụng nguyên liệu khởi đầu nào và diễn ra qua những bước phản ứng nào?
Quy trình bán tổng hợp alphitonin (82) sử dụng nguồn nguyên liệu tự nhiên dồi dào là astilbin (94) chiết xuất từ rễ cây Thổ phục linh (Smilax glabra). Phản ứng gồm 2 giai đoạn: đầu tiên thủy phân acid cắt bỏ gốc đường L-rhamnose của astilbin để thu nhận flavanonol taxifolin (81); sau đó thực hiện phản ứng đồng phân hóa mở - đóng vòng taxifolin trong môi trường nước ở nhiệt độ cao (theo phương pháp của Kiehlmann và Li) để tạo thành alphitonin (82).

3. Tại sao luận án lại định hướng tổng hợp các dẫn xuất gắn nhóm chức nitrile (-CN) lên khung auronol và auronol glucoside?
Nhóm nitrile (-CN) có kích thước phân tử nhỏ, phân cực, có khả năng hình thành liên kết hydro thuận lợi với các amino acid, protein và phân tử nước, giúp tăng cường khả năng thấm qua màng tế bào sinh học. Trong thiết kế hóa dược, nhóm nitrile có thể mô phỏng hoặc thay thế vai trò vận chuyển qua màng của gốc đường glycoside, từ đó tạo ra các dẫn xuất mới có tiềm năng điều hòa miễn dịch và độc tế bào chọn lọc.

4. Luận án đã tổng hợp được những dẫn xuất nitrile cụ thể nào và cấu trúc của chúng được xác định bằng phương pháp gì?
Luận án đã tổng hợp thành công 5 dẫn xuất nitrile mới: hai dẫn xuất mang một nhóm thế nitrile (chất 126 và 127), hai dẫn xuất mang hai nhóm thế nitrile (chất 128 và 129) từ maesopsin và alphitonin, cùng một dẫn xuất mang nhóm nitrile gắn trên khung auronol glucoside (chất 130). Cấu trúc của tất cả các chất đều được xác định bằng phổ khối lượng ESI-MS và các kỹ thuật phổ cộng hưởng từ hạt nhân ($^1\text{H-NMR}$, $^{13}\text{C-NMR}$, HMBC).

5. Hoạt tính sinh học của các hợp chất tổng hợp được đánh giá trên những mô hình thực nghiệm nào?
Các hợp chất được đánh giá hoạt tính sinh học in vitro qua hai mô hình thực nghiệm: thử nghiệm khả năng kích thích tăng sinh tế bào lympho; và thử nghiệm độc tế bào xác định giá trị $\text{IC}_{50}$ trên dòng tế bào thường phôi chuột NIH/3T3 cùng 4 dòng tế bào ung thư người gồm ung thư vú MCF-7, ung thư phổi LU-1, ung thư biểu mô KB và ung thư gan HepG2.

Kết luận

Luận án tiến sĩ của NCS. Diệp Thị Lan Phương là công trình nghiên cứu thực nghiệm toàn diện thuộc chuyên ngành Hóa học các hợp chất thiên nhiên và Hóa dược, giải quyết thành công bài toán phân lập, bán tổng hợp và tổng hợp toàn phần hệ khung auronol quý hiếm. Tác giả đã làm chủ quy trình phân lập TAT2, TAT6 từ lá cây Chay Bắc Bộ ở quy mô 10 kg/mẻ, xây dựng thành công con đường bán tổng hợp alphitonin từ astilbin của rễ Thổ phục linh, đồng thời tổng hợp mới 5 dẫn xuất nitrile của maesopsin, alphitonin và TAT2. Toàn bộ các cấu trúc tổng hợp và phân lập đều được chứng minh bằng các phương pháp phổ nghiệm hiện đại ($^1\text{H-NMR}$, $^{13}\text{C-NMR}$, 2D-NMR, MS) và được đánh giá hoạt tính sinh học có hệ thống trên tế bào lympho cùng các dòng tế bào ung thư người. Công trình cung cấp cơ sở khoa học và nguồn dẫn xuất triển vọng phục vụ định hướng nghiên cứu phát triển các tác nhân điều hòa miễn dịch và ức chế tế bào ung thư từ nguồn dược liệu Việt Nam.