Đánh giá kết quả điều trị ung thư gan nguyên phát bằng thuốc sorafenib

Luận án tiến sĩ phân tích hiệu quả điều trị bằng sorafenib cho bệnh nhân ung thư gan nguyên phát, cung cấp thông tin và kết quả nghiên cứu chi tiết.

Trường đại học

Trường Đại Học Y Hà Nội

Chuyên ngành

Ung Thư

Người đăng

Ẩn danh

Thể loại

luận án tiến sĩ y học

2020

188
2
0

Phí lưu trữ

45 Point

Mục lục chi tiết

LỜI CẢM ƠN

LỜI CAM ĐOAN

DANH MỤC CHỮ VIẾT TẮT

1. CHƯƠNG 1: TỔNG QUAN

1.1. Dịch tễ học và nguyên nhân sinh bệnh

1.2. Hướng dẫn chẩn đoán

1.3. Chẩn đoán giai đoạn

1.4. Những tiến bộ trong chẩn đoán

1.5. Các phương pháp điều trị

1.6. Điều trị ung thư gan nguyên phát giai đoạn bệnh tiến triển

1.7. Vai trò của sorafenib trong điều trị ung thư gan nguyên phát

1.8. Cơ chế hoạt động phân tử của sorafenib

1.9. Vai trò sorafenib đơn trị

1.10. Vai trò sorafenib sau TACE và ghép gan

1.11. Vai trò của sorafenib phối hợp với các phương pháp khác

1.12. Các nghiên cứu trong nước đánh giá vai trò của sorafenib

1.13. Sorafenib và các vấn đề tranh cãi

1.14. Sorafenib và các yếu tố ảnh hưởng đến kết quả điều trị

1.14.1. Giai đoạn bệnh

1.14.2. Chức năng gan

1.14.3. Tình trạng viêm gan virus B, C

1.14.4. Liều thuốc dùng khởi điểm

1.14.5. Độc tính trong quá trình điều trị

1.14.6. Các yếu tố tiên lượng khác

2. CHƯƠNG 2: ĐỐI TƯỢNG VÀ PHƯƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU

2.1. Đối tượng nghiên cứu

2.2. Tiêu chuẩn lựa chọn bệnh nhân

2.3. Tiêu chuẩn loại trừ

2.4. Phương pháp nghiên cứu

2.5. Thiết kế nghiên cứu

2.6. Địa điểm và thời gian nghiên cứu

2.7. Cỡ mẫu nghiên cứu

2.8. Các bước tiến hành

2.9. Xử trí các tình huống thường gặp trong quá trình điều trị

2.10. Phân tích số liệu

2.11. Đạo đức trong nghiên cứu

3. CHƯƠNG 3: KẾT QUẢ NGHIÊN CỨU

3.1. Đặc điểm bệnh nhân nghiên cứu

3.2. Đặc điểm chung

3.3. Đặc điểm điều trị

3.4. Kết quả điều trị

3.5. Kết quả đáp ứng theo tiêu chuẩn RECIST

3.6. Đáp ứng theo AFP

3.7. Kết quả thời gian sống bệnh không tiến triển

3.8. Thời gian sống toàn bộ

3.9. Tác dụng không mong muốn (độc tính) của sorafenib

3.10. Các yếu tố ảnh hưởng đến kết quả điều trị

3.10.1. Ảnh hưởng của tuổi và giới

3.10.2. Ảnh hưởng của tình trạng viêm gan virus

3.10.3. Ảnh hưởng của chỉ số toàn trạng trước điều trị

3.10.4. Ảnh hưởng của AFP trước điều trị

3.10.5. Ảnh hưởng của số lượng và kích thước u gan

3.10.6. Ảnh hưởng của tình trạng huyết khối tĩnh mạch cửa

3.10.7. Ảnh hưởng của tình trạng di căn xa ngoài gan

3.10.8. Ảnh hưởng của men gan trước điều trị

3.10.9. Ảnh hưởng của chức năng gan trước điều trị

3.10.10. Ảnh hưởng của liều sorafenib khởi điểm

3.10.11. Ảnh hưởng của tác dụng không mong muốn (độc tính)

3.10.12. Phân tích đa biến các yếu tố ảnh hưởng tới kết quả PFS

3.10.13. Phân tích đa biến các yếu tố ảnh hưởng tới kết quả OS

4. CHƯƠNG 4: BÀN LUẬN

4.1. Đặc điểm bệnh nhân nghiên cứu

4.2. Kết quả điều trị

4.3. Kết quả đáp ứng theo tiêu chuẩn RECIST

4.4. Kết quả đáp ứng theo AFP

4.5. Thời gian sống bệnh không tiến triển

4.6. Thời gian sống toàn bộ

4.7. Tác dụng không mong muốn (độc tính) của sorafenib

4.8. Thời gian xuất hiện và kéo dài độc tính

4.9. Tính phụ thuộc liều của một số độc tính thường gặp

4.10. Nhận xét một số yếu tố ảnh hưởng đến kết quả điều trị

4.10.1. Ảnh hưởng của tuổi và giới

4.10.2. Ảnh hưởng của tình trạng viêm gan virus

4.10.3. Ảnh hưởng của chỉ số toàn trạng trước điều trị

4.10.4. Ảnh hưởng của nồng độ AFP trước điều trị

4.10.5. Ảnh hưởng của số lượng, kích thước u gan

4.10.6. Ảnh hưởng của tình trạng huyết khối tĩnh mạch cửa

4.10.7. Ảnh hưởng của tình trạng di căn xa ngoài gan

4.10.8. Ảnh hưởng của men gan trước điều trị

4.10.9. Ảnh hưởng của chức năng gan trước điều trị

4.10.10. Ảnh hưởng của liều sorafenib khởi điểm

4.10.11. Ảnh hưởng của một số độc tính tới kết quả điều trị

4.10.12. Các yếu tố ảnh hưởng độc lập khi phân tích đa biến

DANH MỤC CÁC CÔNG TRÌNH ĐÃ CÔNG BỐ LIÊN QUAN ĐẾN LUẬN ÁN

TÀI LIỆU THAM KHẢO

PHỤ LỤC

Tóm tắt

I. Giới thiệu về sorafenib

Sorafenib là một loại thuốc ức chế đa tyrosine kinase, được sử dụng trong điều trị ung thư gan nguyên phát. Thuốc này đã được chứng minh có hiệu quả trong việc cải thiện thời gian sống cho bệnh nhân mắc ung thư gan giai đoạn tiến triển. Theo nghiên cứu SHARP, sorafenib làm giảm 31% nguy cơ tử vong và tăng thời gian sống toàn bộ trung bình lên 10,7 tháng. Điều này cho thấy hiệu quả điều trị của sorafenib là rất đáng kể, đặc biệt trong bối cảnh các phương pháp điều trị khác không mang lại kết quả khả quan. Tuy nhiên, việc sử dụng sorafenib cũng đi kèm với nhiều tác dụng phụ như mệt mỏi, tăng huyết áp và phản ứng da tay chân. Do đó, việc đánh giá hiệu quả điều trị và các yếu tố ảnh hưởng đến kết quả điều trị là rất cần thiết.

1.1. Cơ chế hoạt động của sorafenib

Sorafenib hoạt động bằng cách ức chế nhiều loại kinase, bao gồm VEGFR và PDGFR, từ đó ngăn chặn sự phát triển của mạch máu nuôi dưỡng khối u. Cơ chế này giúp làm giảm sự phát triển của ung thư gan và cải thiện thời gian sống cho bệnh nhân. Nghiên cứu cho thấy rằng sorafenib không chỉ tác động lên các tế bào ung thư mà còn ảnh hưởng đến môi trường xung quanh khối u, làm giảm khả năng di căn. Điều này cho thấy sorafenib có thể là một lựa chọn điều trị hiệu quả cho bệnh nhân mắc ung thư gan nguyên phát.

II. Đánh giá hiệu quả điều trị của sorafenib

Nghiên cứu về hiệu quả điều trị của sorafenib cho thấy thuốc này có thể cải thiện đáng kể thời gian sống cho bệnh nhân mắc ung thư gan nguyên phát. Các nghiên cứu lâm sàng đã chỉ ra rằng thời gian sống bệnh không tiến triển (PFS) và thời gian sống toàn bộ (OS) đều được cải thiện khi sử dụng sorafenib. Cụ thể, thời gian PFS trung bình đạt 5,5 tháng, trong khi OS trung bình là 10,7 tháng. Những kết quả này cho thấy sorafenib là một lựa chọn điều trị quan trọng cho bệnh nhân giai đoạn tiến triển. Tuy nhiên, cần lưu ý rằng hiệu quả điều trị còn phụ thuộc vào nhiều yếu tố như giai đoạn bệnh, chức năng gan và tình trạng viêm gan virus.

2.1. Các yếu tố ảnh hưởng đến hiệu quả điều trị

Nhiều yếu tố có thể ảnh hưởng đến hiệu quả điều trị của sorafenib. Giai đoạn bệnh là một trong những yếu tố quan trọng nhất. Bệnh nhân ở giai đoạn sớm thường có kết quả điều trị tốt hơn so với những người ở giai đoạn muộn. Ngoài ra, chức năng gan cũng đóng vai trò quan trọng. Bệnh nhân có chức năng gan tốt hơn thường có khả năng đáp ứng tốt hơn với sorafenib. Tình trạng viêm gan virus B và C cũng có thể ảnh hưởng đến kết quả điều trị. Các nghiên cứu cho thấy rằng bệnh nhân có nồng độ AFP cao trước điều trị có thể có kết quả điều trị kém hơn. Do đó, việc đánh giá các yếu tố này là cần thiết để tối ưu hóa liệu pháp điều trị.

III. Tác dụng phụ của sorafenib

Mặc dù sorafenib có nhiều lợi ích trong việc điều trị ung thư gan nguyên phát, nhưng thuốc cũng đi kèm với nhiều tác dụng phụ. Các tác dụng phụ thường gặp bao gồm mệt mỏi, tăng huyết áp, và phản ứng da tay chân. Những tác dụng này có thể ảnh hưởng đến chất lượng cuộc sống của bệnh nhân. Nghiên cứu cho thấy rằng khoảng 50% bệnh nhân gặp phải các tác dụng phụ này trong quá trình điều trị. Việc theo dõi và quản lý các tác dụng phụ là rất quan trọng để đảm bảo bệnh nhân có thể tiếp tục điều trị mà không bị gián đoạn.

3.1. Quản lý tác dụng phụ

Quản lý các tác dụng phụ của sorafenib là một phần quan trọng trong quá trình điều trị. Bệnh nhân cần được theo dõi chặt chẽ để phát hiện sớm các tác dụng phụ và có biện pháp can thiệp kịp thời. Việc điều chỉnh liều lượng sorafenib có thể cần thiết trong một số trường hợp để giảm thiểu tác dụng phụ mà vẫn đảm bảo hiệu quả điều trị. Ngoài ra, các biện pháp hỗ trợ như điều trị triệu chứng cũng có thể giúp cải thiện chất lượng cuộc sống cho bệnh nhân trong quá trình điều trị.

25/01/2025

Trích đoạn nội dung tài liệu

CHƯƠNG 1 TỔNG QUAN 1. Dịch tễ học, nguyên nhân sinh bệnh Ung thư gan nguyên phát (UTGNP) đứng vị trí thứ 6 về tỷ lệ mắc và đứng thứ 2 về tỷ lệ tử vong do các bệnh ung thư trên toàn cầu, riêng đối với các nước phát triển, đây là bệnh có ảnh hưởng lớn. Theo Globocan 2018 mỗi năm trên toàn thế giới có khoảng 841.080 ca mới mắc (chiếm 4,7%), 781.631 ca tử vong (8,2%); trong số đó 83% thuộc về các nước đang phát triển; đứng vị trí thứ 5 trong số các ung thư thường gặp ở nam; đứng vị trí thứ 9 trong ung thư nữ giới [1]. Bản đồ địa lý của UTGNP tương đồng với vùng dịch tễ của viêm gan virus B (VGB) và viêm gan virus C (VGC), chiếm 75% các trường hợp trên toàn cầu.

Một số yếu tố ảnh hưởng đến dịch tễ ung thư gan nguyên phát như vùng địa lý, yếu tố dân tộc, giới tính và việc tiêm phòng viêm gan virus B. Ở Châu Á và Châu Phi, tỷ lệ mắc cao có liên quan đến cả tình trạng nhiễm viêm gan virus B và sự nhiễm các độc tố nấm mốc (aflatoxin) trong thực phẩm, ngũ cốc lưu trữ lâu ngày, nước uống và trong đất. Theo phân tích, tỷ lệ mắc UTGNP tăng 3,1% mỗi năm, tỷ lệ này cao gấp 3 lần ở giới nam so với giới nữ. Có sự gia tăng nhanh chóng về tỷ lệ mắc là do sự gia tăng tình trạng nhiễm VGC, gia tăng các bệnh gan nhiễm mỡ không do rượu, viêm gan do rượu ở các nước Châu Á và sự nhập cư của người bệnh trong vùng dịch tễ của viêm gan virus B.

Trong khi tỷ lệ tử vong có xu hướng giảm trong hầu hết các loại ung thư phổ biến như vú, phổi, tiền liệt tuyến, thì tỷ lệ tử vong do ung thư gan lại tăng 2,8% mỗi năm ở nam, 3,4% mỗi năm ở nữ, đây là thách thức lớn trong việc chẩn đoán và điều trị bệnh từ giai đoạn sớm. Nguyên nhân ung thư gan nguyên phát thay đổi theo vị trí địa lý. Có khoảng 90% UTGNP liên quan đến các yếu tố nguy cơ như nhiễm VGB, VGC, nguyên nhân do rượu, aflatoxin, xơ gan do các nguyên nhân khác như các bệnh chuyển hoá di truyền, gan nhiễm mỡ không do rượu. Tại các nước Châu Âu và các quốc gia phát triển, yếu tố nguy cơ chính là VGC, các bệnh luan an 4 gan nhiễm mỡ không do rượu; trong khi đó tại Châu Á và các nước đang phát triển nguyên nhân hàng đầu UTGNP là do VGB (60%), việc tích hợp hệ gen của virus vào người mang bệnh là một bước quan trọng của quá trình sinh ung thư.

Chương trình tiêm chủng mở rộng VGB có thể làm thay đổi đáng kể tỷ lệ mắc ung thư gan nguyên phát ở các nước Châu Á trong thời gian tới, tuy nhiên xu hướng tăng tỷ lệ viêm gan do rượu và các bệnh gan nhiễm mỡ không do rượu đang là thách thức lớn đối với các quốc gia này. Việt Nam là nước nằm trong vùng có tỷ lệ mắc bệnh cao, theo Globocan 2018, UTGNP đứng đầu về tỷ lệ mắc tại Việt Nam, đứng thứ 4 trên toàn cầu sau Mông Cổ, Ai cập và Gambia với tỷ lệ mắc chuẩn theo tuổi là 23,2/100.000 dân, ở nam và nữ tương ứng 39,0/100.000 dân, ở nữ là 9,5/100.000 dân, mỗi năm ước tính có 25.335 trường hợp mắc mới (15,4%). Ở nước ta hiện nay chưa có thống kê đầy đủ về tỷ lệ mắc ung thư gan trên toàn quốc, tuy nhiên tỷ lệ mắc có xu hướng gia tăng trong những năm gần đây. Mặc dù chương trình tiêm chủng mở rộng viêm gan virus B thực hiện tại Việt Nam từ năm 2006, tuy nhiên tỷ lệ chỉ đạt 60%.

Do vậy viêm gan virus B vẫn là nguyên nhân chính gây UTGNP, bên cạnh đó viêm gan do rượu và tỷ lệ ngày càng cao các bệnh gan nhiễm mỡ không do rượu là những nguyên nhân đáng chú ý trong thời gian tới. Như vậy UTGNP là thách thức rất lớn đối với nền y tế Việt Nam hiện nay. Điều này đặt ra những yêu cầu cấp thiết về công tác dự phòng cũng như các chương trình khám sàng lọc cho các đối tượng có nguy cơ cao (đặc biệt những người nhiễm viêm gan virus) nhằm phát hiện bệnh từ giai đoạn sớm làm giảm tỷ lệ mắc bệnh cũng như tỷ lệ tử vong do bệnh. Hướng dẫn chẩn đoán UTGNP giai đoạn sớm không có triệu chứng lâm sàng, phát hiện chủ yếu khi khám sức khoẻ định kỳ, trong khi đó giai đoạn bệnh tiến triển triệu chứng lâm sàng không đặc hiệu giống với triệu chứng của bệnh gan mạn tính.

Phát hiện bệnh từ giai đoạn sớm có thể điều trị tối ưu bằng phương pháp luan an 5 triệt căn như phẫu thuật, ghép gan hoặc các biện pháp can thiệp tại chỗ. Xác định các nốt nhỏ ở gan là tổn thương tiền ung thư hay UTGNP giai đoạn sớm có ý nghĩa rất quan trọng. Việc phát hiện những khối u gan kích thước < 2 cm được coi thách thức trong chẩn đoán [8],[9],[10]. Cho đến năm 2000, việc chẩn đoán các tổn thương nhỏ ở gan vẫn dựa trên sinh thiết.

Cách chẩn đoán này có một số hạn chế liên quan đến tính khả thi do vị trí u và các rủi ro khi sinh thiết như chảy máu hoặc cấy tế bào ung thư trên đường sinh thiết. Ngoài ra để đạt được độ chính xác trong việc phân biệt giữa một nốt loạn sản độ cao và ung thư biểu mô tế bào gan sớm là rất phức tạp, vì tiêu chí quan trọng nhất để đánh giá ung thư là sự xâm nhập mô đệm, điều này rất khó để nhận biết ngay cả đối với một chuyên gia nghiên cứu về mô bệnh học [11]. Năm 2001, một nhóm chuyên gia về ung thư gan của Hội gan mật Châu Âu họp tại Barcelona lần đầu tiên báo cáo những tiêu chí không xâm lấn cho ung thư biểu mô tế bào gan dựa trên sự kết hợp của hình ảnh và nồng độ AFP [12]. Cho đến nay, trên thế giới có nhiều hướng dẫn trong chẩn đoán chưa có sự thống nhất trên toàn cầu, đa số các hướng dẫn cho phép chẩn đoán ung thư biểu mô tế bào gan mà không cần sinh thiết làm mô bệnh học.

Một số hướng dẫn được tham khảo rộng rãi như Hướng dẫn của Hội Gan mật Hoa Kỳ, hướng dẫn của Hội gan mật Châu Âu, hướng dẫn của Hội Gan mật Châu Á Thái Bình Dương, hướng dẫn Hội gan mật Nhật Bản. Các hướng dẫn này mặc dù có 1 số điểm khác biệt song đều nhấn mạnh vai trò của các phương pháp chẩn đoán hình ảnh trong chẩn đoán ung thư biểu mô tế bào gan. Về chẩn đoán xác định, tất cả các hướng dẫn đều đồng thuận sử dụng đặc điểm ngấm thuốc của khối u trên chẩn đoán hình ảnh có tương phản. Hình ảnh điển hình của ung thư biểu mô tế bào gan là ngấm thuốc thì động mạch, thải thuốc thì tĩnh mạch và thì muộn.

Hướng dẫn chẩn đoán UTGNP của Hội gan mật Hoa Kỳ 2010 và Hội gan luan an 6 mật Châu Âu 2012 dựa trên kích thước khối u, trong khi hướng dẫn của hội gan mật Châu Á Thái Bình Dương và Nhật Bản dựa trên tính chất ngấm thuốc của khối u ở thì động mạch. * Hướng dẫn chẩn đoán của Bộ Y Tế Việt Nam Theo quyết định số 5250/QĐ-BYT ngày 28 tháng 12 năm 2012 về hướng dẫn chẩn đoán và điều trị ung thư tế bào gan nguyên phát dựa trên hướng dẫn của Barcelona có bổ sung, chẩn đoán xác định UTGNP có thể dựa trên 1 trong 3 tiêu chẩn sau [17]: - Có bằng chứng giải phẫu bệnh là ung thư biểu mô tế bào gan - Hình ảnh điển hình trên CLVT ổ bụng có cản quang hoặc cộng hưởng từ ổ bụng có cản từ + AFP >400 ng/ml - Hình ảnh điển hình trên CLVT ổ bụng có cản quang hoặc cộng hưởng từ ổ bụng có cản từ + AFP tăng cao hơn bình thường (nhưng chưa đến 400 ng/ml) + có nhiễm virus viêm gan B hoặc C. Có thể làm sinh thiết gan để chẩn đoán xác định nếu bác sĩ thấy cần thiết. - Các trường hợp không đủ các tiêu chuẩn nói trên đều phải làm sinh thiết gan để chẩn đoán xác định.

* Hình ảnh điển hình trên CLVT ổ bụng có cản quang hoặc cộng hưởng từ gan có cản từ: khối u tăng quang trên thì động mạch gan và thoát thuốc trên thì tĩnh mạch cửa hay thì chậm, hoặc khối u giảm quang trên thì chưa tiêm cản quang và tăng quang trên thì động mạch gan. Chẩn đoán giai đoạn Đối với bệnh nhân UTGNP, không như các khối u đặc khác, có 2 yếu tố ảnh hưởng kết quả điều trị là bản thân bệnh và tình trạng xơ gan. Do vậy, hệ thống phân loại giai đoạn bệnh cần phải tính đến cả hai yếu tố này. Các hệ thống phân loại hiện nay được sử dụng như: giai đoạn TNM theo AJCC 2017, hệ thống phân chia giai đoạn của Okuda, hệ thống phân loại theo Barcelona (Barcelona Clinic Liver Cancer - BCLC), hệ thống cho điểm của Italia, CUPI của Trung Quốc, hệ thống phân chia giai đoạn của Nhật Bản, hệ thống cho luan an 7 điểm Tokyo.

Cho đến nay, chưa có một hệ thống phân chia giai đoạn nào được cho là toàn diện, và cũng chưa có đồng thuận quốc tế về sử dụng theo phân loại giai đoạn trong thực hành lâm sàng và trong nghiên cứu. Tuy nhiên, hội nghị ung thư gan tụy Mỹ khuyến cáo nên sử dụng hệ thống phân loại TNM để tiên lượng những bệnh nhân UTGNP sau mổ hoặc ghép gan và hệ thống phân loại BCLC cho đối tượng UTGNP giai đoạn tiến triển không có chỉ định phẫu thuật. Phân loại BCLC chỉ rõ phương án điều trị cụ thể như: giai đoạn B, C không có chỉ định phẫu thuật, nhưng có thể áp dụng các phương pháp điều trị toàn thân để điều trị triệu chứng hoặc thử nghiệm các thuốc mới. Giai đoạn D, tiên lượng rất xấu nên chăm sóc triệu chứng đơn thuần.

Trong tất cả các phân loại chỉ có BCLC phân tầng các yếu tố tiên lượng cụ thể (cả các yếu tố tiên lượng liên quan đến tình trạng u, chức năng gan, và sức khỏe chung của người bệnh), nên được áp dụng rộng rãi. Trong nghiên cứu này chúng tôi sử dụng phân loại theo BCLC. Bảng phân loại cụ thể như sau: Bảng 1.

Nội dung được bảo vệ bản quyền — Tải xuống đầy đủ

Bài luận án tiến sĩ của Nguyễn Thị Thu Hường, mang tiêu đề "Đánh giá kết quả điều trị ung thư gan nguyên phát bằng thuốc sorafenib", được thực hiện tại Trường Đại Học Y Hà Nội vào năm 2020, cung cấp cái nhìn sâu sắc về hiệu quả của thuốc sorafenib trong điều trị ung thư gan nguyên phát. Nghiên cứu này không chỉ giúp xác định mức độ hiệu quả của phương pháp điều trị mà còn mở ra hướng đi mới cho các liệu pháp điều trị ung thư gan, một trong những loại ung thư có tỷ lệ tử vong cao. Bài viết sẽ hữu ích cho các bác sĩ, nhà nghiên cứu và sinh viên y khoa trong việc hiểu rõ hơn về các phương pháp điều trị hiện tại và tiềm năng của thuốc sorafenib.

Để mở rộng thêm kiến thức về các phương pháp điều trị ung thư và các nghiên cứu liên quan, bạn có thể tham khảo các bài viết sau: Nghiên cứu ứng dụng phương pháp cắt khối tá tụy và nạo hạch trong điều trị ung thư vùng đầu tụy, nơi khám phá các phương pháp phẫu thuật trong điều trị ung thư, và Nghiên cứu điều trị bảo tồn ung thư nguyên bào võng mạc bằng laser diode, một nghiên cứu khác về các phương pháp điều trị ung thư hiện đại. Những tài liệu này sẽ giúp bạn có cái nhìn toàn diện hơn về các phương pháp điều trị ung thư hiện nay.