Luận văn thạc sĩ đặc điểm lâm sàng cận lâm sàng và đáp ứng điều trị ở trẻ lupus ban đỏ tại khoa nhi bệnh viện bạch mai năm 2016 2017

Luận văn thạc sĩ nghiên cứu đặc điểm lâm sàng cận lâm sàng và đáp ứng điều trị ở trẻ lupus ban đỏ tại khoa nhi bệnh viện bạch, đánh giá hiện trạng, phân tích vấn đề, đề xuất biện

Trường đại học

Đại học Quốc gia Hà Nội

Chuyên ngành

Y đa khoa

Người đăng

Ẩn danh

Thể loại

Khóa luận tốt nghiệp

2018

64
3
0

Phí lưu trữ

30 Point

Mục lục chi tiết

LỜI CẢM ƠN

BẢNG KÝ HIỆU VÀ CÁC CHỮ VIẾT TẮT

DANH MỤC BẢNG

DANH MỤC HÌNH ẢNH

1. CHƯƠNG 1: TỔNG QUAN

1.1. TỔNG QUAN VỀ SLE BAN ĐỎ HỆ THỐNG

1.2. Độ lưu hành và đặc điểm chung bệnh nhân SLE ban đỏ hệ thống

1.3. Cơ chế bệnh sinh của SLE ban đỏ hệ thống

1.4. Vai trò yếu tố gen

1.5. Vai trò của yếu tố môi trường

1.6. Rối loạn miễn dịch học trong SLE

2. CHƯƠNG 2: ĐỐI TƯỢNG VÀ PHƯƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU

2.1. Thời gian và địa điểm nghiên cứu

2.2. Đối tượng nghiên cứu

2.3. Tiêu chuẩn lựa chọn bệnh nhân

2.4. Tiêu chuẩn loại trừ

2.5. Phương pháp nghiên cứu

2.6. Thiết kế nghiên cứu

2.7. Cỡ mẫu và cách chọn mẫu

2.8. Cách tiến hành nghiên cứu

2.9. Các biến số nghiên cứu

2.10. Sai số và cách khống chế sai số

2.11. Xử lý và phân tích số liệu

2.12. Đạo đức trong nghiên cứu

3. CHƯƠNG 3: KẾT QUẢ NGHIÊN CỨU

3.1. Đặc điểm chung của đối tượng nghiên cứu

3.2. Đặc điểm lâm sàng và cận lâm sàng của đối tượng nghiên cứu

3.3. Triệu chứng lâm sàng và cận lâm sàng

3.4. Đánh giá đáp ứng điều trị

3.5. Thay đổi các chỉ số sinh hóa trước và sau điều trị

4. CHƯƠNG 4: BÀN LUẬN

4.1. Đặc điểm chung của nhóm trẻ nghiên cứu

4.2. Đặc điểm lâm sàng, cận lâm sàng của nhóm đối tượng

4.3. Đánh giá đáp ứng điều trị

4.4. Về đặc điểm dịch tễ, lâm sàng và cận lâm sàng

4.5. Về đáp ứng điều trị

TÀI LIỆU THAM KHẢO

Tóm tắt

I. Tổng quan về đặc điểm lâm sàng lupus ban đỏ ở trẻ em tại Bệnh viện Bạch Mai

Lupus ban đỏ hệ thống (SLE) là một bệnh tự miễn có thể ảnh hưởng đến nhiều cơ quan trong cơ thể, đặc biệt là ở trẻ em. Tại Bệnh viện Bạch Mai, nghiên cứu về đặc điểm lâm sàng của bệnh nhân SLE trong giai đoạn 2016-2017 đã chỉ ra rằng bệnh thường khởi phát ở trẻ em với triệu chứng nặng nề hơn so với người lớn. Tỷ lệ mắc bệnh ở trẻ em ngày càng gia tăng, và việc nhận diện sớm các triệu chứng lâm sàng là rất quan trọng để có thể điều trị kịp thời.

1.1. Đặc điểm lâm sàng của lupus ban đỏ ở trẻ em

Triệu chứng lâm sàng của lupus ban đỏ ở trẻ em thường bao gồm sốt, phát ban, đau khớp và tổn thương thận. Theo nghiên cứu, khoảng 60% trẻ em mắc SLE có biểu hiện tổn thương thận, điều này làm tăng nguy cơ biến chứng nghiêm trọng. Việc nhận diện các triệu chứng này sớm có thể giúp cải thiện tiên lượng cho bệnh nhân.

1.2. Tình hình điều trị lupus ban đỏ tại Bệnh viện Bạch Mai

Tại Bệnh viện Bạch Mai, các phương pháp điều trị lupus ban đỏ ở trẻ em bao gồm sử dụng corticosteroid và các thuốc ức chế miễn dịch. Nghiên cứu cho thấy rằng việc điều trị kịp thời và đúng cách có thể cải thiện đáng kể tình trạng sức khỏe của bệnh nhân. Tuy nhiên, việc theo dõi và điều chỉnh liều lượng thuốc là rất cần thiết để tránh các tác dụng phụ.

II. Vấn đề và thách thức trong chẩn đoán lupus ban đỏ ở trẻ em

Chẩn đoán lupus ban đỏ ở trẻ em gặp nhiều khó khăn do triệu chứng không điển hình và dễ nhầm lẫn với các bệnh lý khác. Việc thiếu hiểu biết về bệnh cũng như sự khác biệt trong biểu hiện lâm sàng giữa trẻ em và người lớn là những thách thức lớn. Điều này dẫn đến việc chẩn đoán muộn và ảnh hưởng đến hiệu quả điều trị.

2.1. Khó khăn trong việc nhận diện triệu chứng

Triệu chứng của lupus ban đỏ ở trẻ em có thể rất đa dạng và không đặc hiệu, điều này khiến cho việc chẩn đoán trở nên khó khăn. Nhiều trẻ em có thể chỉ biểu hiện triệu chứng nhẹ như mệt mỏi hoặc sốt mà không có dấu hiệu rõ ràng của bệnh.

2.2. Tác động của việc chẩn đoán muộn

Chẩn đoán muộn có thể dẫn đến tổn thương nghiêm trọng cho các cơ quan, đặc biệt là thận. Việc phát hiện sớm và điều trị kịp thời là rất quan trọng để giảm thiểu các biến chứng và cải thiện chất lượng cuộc sống cho bệnh nhân.

III. Phương pháp điều trị lupus ban đỏ hiệu quả cho trẻ em

Điều trị lupus ban đỏ ở trẻ em cần phải được cá nhân hóa dựa trên tình trạng lâm sàng của từng bệnh nhân. Các phương pháp điều trị hiện nay bao gồm sử dụng thuốc chống viêm, thuốc ức chế miễn dịch và các liệu pháp hỗ trợ khác. Việc theo dõi thường xuyên và điều chỉnh phác đồ điều trị là rất cần thiết.

3.1. Sử dụng corticosteroid trong điều trị

Corticosteroid là một trong những thuốc chính được sử dụng để điều trị lupus ban đỏ ở trẻ em. Chúng giúp giảm viêm và kiểm soát triệu chứng hiệu quả. Tuy nhiên, việc sử dụng lâu dài có thể gây ra nhiều tác dụng phụ, do đó cần phải theo dõi chặt chẽ.

3.2. Các thuốc ức chế miễn dịch và vai trò của chúng

Các thuốc ức chế miễn dịch như mycophenolate mofetil và cyclophosphamide cũng được sử dụng trong điều trị lupus ban đỏ. Những thuốc này giúp giảm hoạt động của hệ miễn dịch, từ đó làm giảm tổn thương cho các cơ quan. Việc lựa chọn thuốc cần dựa trên tình trạng cụ thể của bệnh nhân.

IV. Kết quả nghiên cứu về đáp ứng điều trị lupus ban đỏ ở trẻ em

Nghiên cứu tại Bệnh viện Bạch Mai cho thấy rằng đa số trẻ em mắc lupus ban đỏ có đáp ứng tốt với điều trị. Tuy nhiên, một số trường hợp vẫn gặp khó khăn trong việc kiểm soát triệu chứng và cần phải điều chỉnh phác đồ điều trị. Kết quả này cho thấy tầm quan trọng của việc theo dõi và đánh giá thường xuyên.

4.1. Đánh giá hiệu quả điều trị sau 3 tháng

Sau 3 tháng điều trị, nhiều bệnh nhân cho thấy sự cải thiện rõ rệt về triệu chứng lâm sàng và các chỉ số cận lâm sàng. Việc theo dõi định kỳ giúp bác sĩ điều chỉnh phác đồ điều trị kịp thời.

4.2. Tình trạng sức khỏe của bệnh nhân sau 6 tháng

Sau 6 tháng điều trị, một số bệnh nhân vẫn gặp phải các triệu chứng tái phát. Điều này cho thấy cần có sự can thiệp kịp thời và điều chỉnh phương pháp điều trị để đảm bảo hiệu quả lâu dài.

V. Kết luận và triển vọng tương lai trong điều trị lupus ban đỏ ở trẻ em

Lupus ban đỏ ở trẻ em là một bệnh lý phức tạp và cần được chẩn đoán và điều trị kịp thời. Nghiên cứu tại Bệnh viện Bạch Mai đã chỉ ra rằng việc áp dụng các phương pháp điều trị hiện đại có thể cải thiện đáng kể tình trạng sức khỏe của bệnh nhân. Tương lai, cần tiếp tục nghiên cứu để tìm ra các phương pháp điều trị hiệu quả hơn.

5.1. Tầm quan trọng của nghiên cứu tiếp theo

Nghiên cứu tiếp theo cần tập trung vào việc tìm hiểu sâu hơn về cơ chế bệnh sinh của lupus ban đỏ ở trẻ em, từ đó phát triển các phương pháp điều trị mới và hiệu quả hơn.

5.2. Hướng đi mới trong điều trị lupus ban đỏ

Các liệu pháp sinh học và các phương pháp điều trị cá nhân hóa đang được nghiên cứu và có thể mở ra hướng đi mới trong điều trị lupus ban đỏ ở trẻ em, giúp cải thiện chất lượng cuộc sống cho bệnh nhân.

22/07/2025
Luận văn thạc sĩ đặc điểm lâm sàng cận lâm sàng và đáp ứng điều trị ở trẻ lupus ban đỏ tại khoa nhi bệnh viện bạch mai năm 2016 2017

Trích đoạn nội dung tài liệu

CHƯƠNG 1: TỔNG QUAN 1. TỔNG QUAN VỀ SLE BAN ĐỎ HỆ THỐNG 1.1 Độ lưu hành và đặc điểm chung bệnh nhân SLE ban đỏ hệ thống Tỉ lệ SLE trong dân số khoảng 40 đến 150 trường hợp/100. Do sự tiến bộ trong chuẩn đoán và khả năng phát hiện bệnh trong giai đoạn sớm nên tỉ lệ bệnh nhân SLE tăng khoảng gấp 3 lần trong vòng 40 năm qua [6]. Tỉ lệ ước tính ở Bắc Mỹ, Nam Mỹ, Châu Âu và châu Á dao động từ 24 (Newzeland) đến 254 (Bắc Ailen) trường hợp/100.

Tại Hoa Kỳ, dữ liệu từ hai bang có đông dân cư đô thị và dân tộc thiểu số, sự lưu hành là 104-170 trên 100.000 phụ nữ, với tỷ lệ hiện mắc ở phụ nữ Mỹ gốc Phi cao hơn 2,5 - 3 lần ở phụ nữ da trắng [9]. Các loại SLE khác cũng được xác định. SLE da bán cấp và SLE ở trẻ sơ sinh đã được xác định là có liên quan đến kháng thể kháng Ro và gen HLA-DR3 [9]. * Giới: Tỷ lệ SLE ở nữ cao hơn ở nam là do ảnh hưởng của hormon estrogen.

Điều này được chứng minh bằng sự khác biệt của tỷ lệ mắc SLE khi so sánh nam và nữ giữa các nhóm tuổi. Ở trẻ em khi mà hormon sinh dục nữ chưa ảnh hưởng nhiều thì tỉ lệ mắc bệnh nữ:nam là 3:1 [9]. Ở người lớn tỉ lệ nữ:nam dao động từ 7-15:1[9]. Ở người già, tỉ lệ mắc SLE nữ:nam là khoảng 8:1[10].

Để chứng minh cho vai trò của estrogen trong cơ chế bệnh sinh của SLE, một nghiên cứu của tổ chức Health Nursing cho thấy: Những phụ nữ có kinh nguyệt sớm, dùng thuốc tránh thai hay điều trị nội tiết tố thay thế sau mãn kinh gây tăng nguy cơ mắc SLE rõ rệt từ 1,5 -2,1 lần [11]. * Tuổi khởi phát: 65% bệnh nhân SLE có khởi phát bệnh trong độ tuổi từ 16 đến 55 tuổi [12].Trong số các trường hợp còn lại, 20 % biểu hiện bệnh trước tuổi 16, và 15 % bệnh nhân khởi phát bệnh sau tuổi 55 [12]. Tuổi trung bình mắc bệnh của phụ nữ da trắng là 37 đến 50 tuổi và đàn ông da trằng từ 50-59 tuổi. Trong khi đó người da đen, phụ nữ mắc trung bình trong độ tuổi từ 15 – 44 và đàn ông từ 45 – 64 tuổi [13].

3 VAN CHAT LUONG download : add luanvanchat@agmail. Cơ chế bệnh sinh của SLE ban đỏ hệ thống Nguyên nhân gây bệnh của SLE ban đỏ hệ thống cũng như biểu hiện tổn thương mô bệnh học (trên sinh thiết thận) là do nhiều yếu tố và liên quan đến vai trò đen gen, hormon sinh dục và yếu tố môi trường. Vai trò yếu tố gen Có nhiều bằng chứng về mặt dịch tễ chứng minh yếu tố gen có vai trò quan trọng trong cơ chế bệnh sinh của SLE. Tỉ lệ bệnh SLE giữa các chủng tộc người khác nhau có ý nghĩa do tính nhạy cảm của các bệnh nhân khác nhau.

Người vùng Địa trung hải có nguy cơ mắc bệnh SLE cao gấp 3-6 lần so với người da trắng [14]. Hơn nữa, nghiên cứu trẻ sinh đôi cho thấy tỉ lệ trẻ cùng mắc bệnh SLE (34%) ở những đứa trẻ sinh đôi cùng trứng khi so sánh với trẻ sinh đôi khác trứng (3%) và tỉ lệ đồng dương tính kháng thể ANA ở trẻ sinh đôi cùng trứng cũng rất cao, khoảng 90% [15]. Nguy cơ mắc bệnh cao gấp 15- 20 lần ở những người có chị hoặc em ruột bị mắc bệnh SLE so với người bình thường trong cộng đồng [16]. Bên cạnh đó, nhiều báo cáo dịch tễ chứng minh vai trò của gen trong cơ chế sinh bệnh của SLE.

Một tỉ lệ nhỏ số bệnh nhân (5%) có liên quan đến thiếu hụt một vài gen (yếu tố đơn gen), còn hầu hết bệnh nhân SLE như là hậu quả của sự tương tác đa gen gây nên. Người ta đã xác định được những vị trí trên nhiễm sắc thể có liên quan đến bệnh sinh SLE ban đỏ hệ thống như 1q23-24, 1q41-42,2q37, 4p15-16, 6p11-22, 16q12-13 và 17p13 [14]. Vai trò của HLA (human leukocytes antigen) trong cơ chế bệnh sinh của SLE đã được nghiên cứu và chứng minh hơn 30 năm trước. DR-B1 alen DR2 và DR3 chỉ la mối liên quan chặt chẽ với bệnh SLE ở chủng tộc người da trắng và nếu người mang 2 alen trên có nguy cơ mắc bệnh SLE cao gấp 3 lần với nhóm chứng [15].

Các gen DR 2 và DR3 cũng liên quan đến sự hiện diện của một số tự kháng thể như: kháng thể kháng Sm (anti-Sm), anti-Ro, anti_La và kháng thể chuỗi kép (ds DNA) [15]. Tuy nhiên, các gen này lại không có mối liên quan bệnh sinh và mang tính hệ quả thật sự thuyết phục ở bệnh nhân thuộc chủng tộc khác không phải người da trắng)[15]. Giải thích cho hậu quả này là do sự mất cân bằng trong quá trình gắn kết giữa các vùng của nhiễm sắc thể. 4 VAN CHAT LUONG download : add luanvanchat@agmail.com Ngoài ra, một số giả thuyết đề cập mối liên quan của một vài gen MHC III như TNFa, gen TAP và HSP70 có thể gây ra tình trạng rối loạn gắn kết với các gen khác của HLA hoặc có thể lấn át một vài gen.

Hệ thống bổ thể có vai trò quan trọng trong sự lắng đọng các phức hợp miễn dịch và các tế bào chết theo chương trình. Sự thiếu hụt mang tính di truyền của các thành phần bổ thể trong con đường cổ điển (C1q, C2, C4) có thể gây ra SLE .Các kháng thể tự miễn lưu hành trong bệnh SLE đã được xác định bao gồm ANA, ds DNA, kháng thể RNP, kháng thể kháng phospholipid, kháng thể kháng Clq. Fcγ gắn với cổng Fc của IgG có thể hoạt hóa (FcgRI, IIa, IIIa, IIIb, và IV) hoặc ức chế (FcgRIIb) cũng liên quan đến yếu tố di truyền [17]. Vai trò của yếu tố môi trường Mặc dù yếu tố gen và hormon là những yếu tố cơ địa làm tăng nhạy cảm và gia tăng nguy cơ gây ra SLE, nhưng những biểu hiện ban đầu của bệnh có lẽ là hậu quả kích thích của các yếu tố môi trường và các yếu tố ngoại sinh.

5 VAN CHAT LUONG download : add luanvanchat@agmail.1: Các yếu tố môi trường có liên quan đến bệnh sinh của SLE [3] Các yếu tố hóa lý Các amin thơm Thuốc: hydralazin, procainamid, chlorpromazin. Isoniazid, penicillamine Thuốc lá Thuốc nhuộm tóc Tia cực tím Chế độ ăn Chế độ ăn chất béo no (mỡ động vật) L-canavanin (mầm các củ) Các yếu tố nhiễm khuẩn DNA vi khuẩn Nội độc tố Virus Người ta đã gây tổn thương SLE trên da thực nghiệm bằng cách chiếu liên tục liều cao tia cực tím bước sóng B (UVB-Ultraviolet light B) lên cùng một vị trí. Tia UV, đặc biệt là UVB liều cao làm gia tăng bệnh SLE thông qua một số cơ chế: làm thay đổi DNA tại chỗ và thay đổi các kháng nguyên nhân khác thông qua quá trình chết theo chương trình (Apoptosis), giải phóng interferon-anpha (INF) từ các tế bào tua gai (Dendritic cells) Một số thuốc như: hydralazin, procainamid.có thể gây ra bệnh SLE do thuốc. Hút thuốc lá thành phần có chứa procainamid, một số loại thức ăn có mầm chứa L-cavananin có thể gây ra bệnh cảnh gống SLE (SLE-like).

6 VAN CHAT LUONG download : add luanvanchat@agmail.com Vai trò gây bệnh của virus vẫn còn chưa rõ ràng nhưng những đợt cấp của bệnh thường có liên quan với tình trạng nhiễm virus trước đó và ở những bệnh nhân SLE có tỉ lệ mắc Epstein- Barr virus cao hơn hẳn nhóm chứng không phải SLE [1]. Yếu tố hormon[18]. SLE xuất hiện chủ yếu ở nữ với tị lệ nữ:nam = 9:1 và tình trạng này liên quan đến sự khác biệt về hormon giữa nam và nữ. Hơn nữa, bệnh hiếm khi khởi phát trước tuổi dậy thì và sau tuổi mãn kinh và bệnh nhân hội chứng Klinefelter’s, đặc trưng bởi tình trạng cường nội tiết tố nữ và giảm nội tiết tố nam vì vậy có nguy cơ cao mắc SLE.

Các nghiên cứu dịch tễ học cũng cho thấy môi liên quan giữa việc sử dụng estrogen ngoại sinh với việc gia tăng bệnh SLE[19]. Trên thực nghiệm gây bệnh SLE cho chuột người ta thấy rằng estrogen làm tăng sản xuất các tự kháng thể. Một số nghiên cứu tương tự cũng chỉ ra hiệu quả bảo vệ của testosteron trong bệnh SLE [20]. Kanda và Tamaki (1990) đã phát hiện thấy estrogen làm sinh tế bào B, tăng sản xuất kháng thể trong invitro và ở bệnh nhân SLE, tăng sản xuất các tự kháng thể [20].

Prolactin và một số hormon nghi ngờ khác cũng được thấy làm tăng nguy cơ gây bệnh SLE ở cả nam và nữ. Bệnh nhân không phải SLE nhưng có tình trạng tăng prolactin trong máu dẫn đến ANA dương tính và làm thay đổi tính đáp ứng IL-2, tất cả những rối loạn này trở về bình thường khi tình trạng prolactin trong máu bình thường [21]. Rối loạn miễn dịch học trong SLE SLE ban đỏ hệ thống là điển hình của bệnh lý tự miễn, hậu quả là do rối loạn của đáp ứng miễn dịch, rối loạn quá trình chết tế bào theo chương trình, có sự hình thành các dòng tế bào tự hoạt hóa và sản xuất các tự kháng thể gây bệnh. Các tự kháng thể[22, 23] Rối loạn miễn dịch chủ yếu ở bệnh nhân SLE là tình trạng sản xuất các tự kháng thể.

Các kháng thể trực tiếp kháng lại các thành phân của nhân, bào tương và bề mặt tế bào, ngoài ra còn có các thành phần hòa tan trong bào tương như IgG, 7 VAN CHAT LUONG download : add luanvanchat@agmail.com yếu tố đông máu. Kháng thể kháng nhân (ANAs) là đặc hiệu nhất và biểu hiện trên 95% bệnh nhân SLE. Kháng thể kháng chuỗi kép (ds DNA) biểu hiện đơn độc ở bệnh nhân SLE và là tiêu chuẩn chuẩn đoán của bệnh. Biểu hiện đáng chú ý nhất của dsDNA là mối liên quan với tình trạng viêm cầu thận.

Tuy nhiên, mối liên quan này cũng chưa thực sự hoàn toàn vì người ta thấy rằng ở một số bệnh nhân có tổn thương viêm cầu thận mà kháng thể DNA âm tính và ngược lại một số bệnh nhân SLE có nồng độ kháng thể DNA cao trong máu lại không có biểu hiện tổn thương thận. Ngoài ra, người ta cũng tìm thấy nhiều tự kháng thể khác trong máu bệnh nhân SLE với tổng cộng gần 100 tự kháng thể trong đó có một vài tự kháng thể hay gặp như kháng thể Sm, kháng thể kháng phospholipid, kháng thể kháng tiểu cầu, hồng cầu, kháng thể kháng Ro-SSA, Ro-SSB… - Kháng thể kháng Sm (tên của bệnh nhân được phát hiện đầu tiên): tỉ lệ gặp là 30-40% cũng có liên quan chặt chẽ đến tổn thương viêm cầu thận SLE. - Kháng thể kháng RNP (kháng nguyên tương ứng là ribonucleo- protein): độ nhạy và độ đặc hiệu khá cao. Hai kháng thể Sm và RNP thường đi kèm với nhau tuy kháng nguyên khác nhau.

Nội dung được bảo vệ bản quyền — Tải xuống đầy đủ