Kết quả điều trị Viêm khớp dạng thấp bằng Infliximab và Methotrexate (Luận văn ThS. Ngô Tiến Nhuận)

Luận văn thạc sĩ đánh giá kết quả điều trị viêm khớp dạng thấp bằng phác đồ infliximab kết hợp methotrexate, cung cấp dữ liệu về hiệu quả và an toàn.

Chuyên ngành

Nội khoa

Người đăng

Ẩn danh

Thể loại

Luận văn thạc sĩ y học

2019

75
0
0

Phí lưu trữ

30 Point

Mục lục chi tiết

ĐẶT VẤN ĐỀ

1. Chương 1: TỔNG QUAN

1.1. Đại cương về bệnh viêm khớp dạng thấp

1.2. Thuốc ức chế TNF-alpha

2. Chương 2: ĐỐI TƯỢNG VÀ PHƯƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU

2.1. Đối tượng nghiên cứu

2.2. Phương pháp nghiên cứu

2.3. Nội dung nghiên cứu

2.4. Xử lý số liệu

3. Chương 3: KẾT QUẢ NGHIÊN CỨU

3.1. Kết quả điều trị

3.2. Đặc điểm về tuổi, giới và giai đoạn bệnh

3.3. Đặc điểm về thời gian mắc bệnh

3.4. Các chỉ số về mức độ hoạt động bệnh tại thời điểm bắt đầu nghiên cứu

3.5. Kết quả điều trị của Infliximab phối hợp với Methotrexat

3.6. Các chỉ số đánh giá cải thiện hoạt động bệnh

3.7. Các chỉ số đánh giá tính an toàn của Infliximab phối hợp với Methotrexat

3.8. Xác định một số yếu tố liên quan đến điều trị Infliximab kết hợp với Methtrexate

4. Chương 4: BÀN LUẬN

4.1. Đặc điểm chung của nhóm nghiên cứu

4.2. Đặc điểm về tuổi và giới

4.3. Đặc điểm về giai đoạn bệnh của hai nhóm bệnh nhân

4.4. Đặc điểm về thời gian mắc bệnh

4.5. Các chỉ số về mức độ hoạt động bệnh tại thời điểm bắt đầu nghiên cứu

4.6. Kết quả điều trị của Infliximab phối hợp với Methotrexat

4.7. Các chỉ số đánh giá cải thiện hoạt động bệnh

4.8. Một số yếu tố liên quan đến điều trị

4.9. Liên quan giữa tuổi và giới với điều trị của nhóm nghiên cứu

4.10. Liên quan giữa thời gian mắc bệnh với điều trị của nhóm nghiên cứu

4.11. Liên quan giữa nồng độ xét nghiệm miễn dịch với điều trị của nhóm nghiên cứu

5. Chương 5: KẾT LUẬN

5.1. Kết quả điều trị của Infliximab phối hợp với MTX trong điều trị VKDT

5.2. Một số yếu tố liên quan đến điều trị

6. Chương 6: KIẾN NGHỊ

TÀI LIỆU THAM KHẢO

Tóm tắt

I. Tổng quan VKDT và hướng điều trị bằng Infliximab MTX

Viêm khớp dạng thấp (VKDT) là một bệnh lý tự miễn mạn tính, ảnh hưởng đến hàng triệu người trên toàn thế giới và chiếm khoảng 0,5% dân số tại Việt Nam. Bệnh đặc trưng bởi tình trạng viêm đối xứng tại các khớp ngoại vi, chủ yếu là màng hoạt dịch. Nếu không được kiểm soát kịp thời, quá trình viêm kéo dài sẽ dẫn đến phá hủy sụn khớp, bào mòn xương, gây biến dạng khớp và tàn phế vĩnh viễn, ảnh hưởng nghiêm trọng đến chất lượng cuộc sống. Trong nhiều năm, việc điều trị viêm khớp dạng thấp chủ yếu dựa vào các thuốc chống viêm không steroid (NSAIDs), Corticoid và các thuốc chống thấp khớp làm thay đổi bệnh kinh điển (DMARDs) như Methotrexate (MTX). Mặc dù các thuốc này có vai trò nhất định, nhiều trường hợp bệnh nhân không đạt được lui bệnh hoàn toàn hoặc không dung nạp được thuốc. Sự ra đời của thuốc sinh học đã tạo ra một cuộc cách mạng trong điều trị VKDT. Các tác nhân này nhắm trúng đích vào các thành phần cụ thể trong chuỗi phản ứng viêm. Trong đó, yếu tố hoại tử u alpha (TNF-alpha) được xác định là một cytokine tiền viêm then chốt, đóng vai trò trung tâm trong cơ chế bệnh sinh của VKDT. Việc ức chế TNF-alpha trở thành một chiến lược điều trị quan trọng. Infliximab (biệt dược Remicade) là một trong những thuốc sinh học kháng TNF-alpha đầu tiên được phê duyệt, chứng minh hiệu quả vượt trội trong việc kiểm soát hoạt động bệnh và ngăn ngừa tổn thương cấu trúc khớp. Các nghiên cứu quốc tế đã chỉ ra rằng, việc điều trị VKDT bằng Infliximab & Methotrexate kết hợp mang lại hiệu quả cao hơn đáng kể so với đơn trị liệu. Luận văn của Ngô Tiến Nhuận (2019) tại Bệnh viện Trung ương Thái Nguyên là một trong những nghiên cứu hệ thống đầu tiên tại Việt Nam đánh giá sâu về hiệu quả và tính an toàn của phác đồ này, cung cấp những bằng chứng khoa học giá trị cho thực hành lâm sàng.

1.1. Khái niệm và gánh nặng của bệnh viêm khớp dạng thấp

Viêm khớp dạng thấp (VKDT) là một bệnh tự miễn hệ thống, mạn tính, không rõ nguyên nhân. Tổn thương cơ bản của bệnh xảy ra tại màng hoạt dịch của khớp, dẫn đến tình trạng viêm, tăng sinh và cuối cùng là phá hủy cấu trúc khớp. Bệnh thường gặp ở nữ giới (tỷ lệ nữ/nam khoảng 3/1) và khởi phát chủ yếu ở độ tuổi trung niên (30-65 tuổi). Biểu hiện lâm sàng điển hình là sưng, đau, cứng nhiều khớp nhỏ và nhỡ có tính chất đối xứng, đặc biệt là các khớp bàn ngón tay, cổ tay, và khớp gối. Tình trạng cứng khớp buổi sáng kéo dài trên một giờ là một triệu chứng đặc trưng. Tại Việt Nam, VKDT chiếm trên 20% số bệnh nhân điều trị nội trú tại các chuyên khoa khớp. Gánh nặng của bệnh không chỉ dừng lại ở các triệu chứng tại khớp mà còn ảnh hưởng toàn thân, gây mệt mỏi, sút cân, thiếu máu và có thể gây tổn thương các cơ quan khác như tim, phổi, mắt. Hậu quả lâu dài là tàn phế, mất khả năng lao động và suy giảm nghiêm trọng chất lượng cuộc sống.

1.2. Vai trò của TNF alpha trong cơ chế bệnh sinh VKDT

Yếu tố hoại tử u alpha (TNF-alpha) là một cytokine đóng vai trò trung tâm trong cơ chế bệnh sinh của viêm khớp dạng thấp. Trong điều kiện bình thường, TNF-alpha tham gia vào các phản ứng viêm của cơ thể. Tuy nhiên, ở bệnh nhân VKDT, chất này được sản xuất quá mức tại màng hoạt dịch, khởi phát và duy trì một chuỗi các phản ứng viêm phá hủy. TNF-alpha kích thích các tế bào màng hoạt dịch sản xuất thêm các cytokine tiền viêm khác như Interleukin-1 (IL-1) và Interleukin-6 (IL-6), tạo thành một vòng xoắn bệnh lý. Nó cũng thúc đẩy sự tăng sinh của màng hoạt dịch, hình thành nên "màng máu" (pannus) xâm lấn và phá hủy sụn khớp. Đồng thời, TNF-alpha còn hoạt hóa các tế bào hủy xương, gây ra hiện tượng bào mòn xương đặc trưng trên hình ảnh X-quang. Sự hiểu biết sâu sắc về vai trò của TNF-alpha đã mở đường cho sự phát triển của các liệu pháp sinh học nhắm trúng đích, hay còn gọi là thuốc kháng TNF-alpha.

1.3. Giới thiệu phác đồ Infliximab và Methotrexate MTX

Phác đồ kết hợp InfliximabMethotrexate (MTX) là một chiến lược điều trị tấn công hiệu quả cho các bệnh nhân viêm khớp dạng thấp thể hoạt động từ trung bình đến nặng. Infliximab, với biệt dược Remicade, là một kháng thể đơn dòng dạng khảm, có khả năng gắn kết và trung hòa hoạt tính của TNF-alpha, từ đó làm gián đoạn chuỗi phản ứng viêm. Trong khi đó, Methotrexate là một thuốc DMARDs kinh điển, hoạt động bằng cách ức chế miễn dịch không đặc hiệu. Việc kết hợp hai loại thuốc này mang lại hiệu quả hiệp đồng. Methotrexate không chỉ giúp kiểm soát viêm mà còn có tác dụng làm giảm khả năng cơ thể sinh ra kháng thể kháng Infliximab, giúp duy trì hiệu quả điều trị lâu dài. Phác đồ này thường được chỉ định khi bệnh nhân không đáp ứng đủ với đơn trị liệu MTX, giúp cải thiện nhanh chóng các triệu chứng lâm sàng, ngăn chặn tổn thương khớp và đạt được mục tiêu lui bệnh.

II. Thách thức trong điều trị VKDT bằng các phương pháp cũ

Mục tiêu chính trong điều trị viêm khớp dạng thấp là đạt được sự lui bệnh hoặc ít nhất là duy trì mức độ hoạt động bệnh thấp, đồng thời ngăn chặn tổn thương cấu trúc khớp và bảo tồn chức năng vận động. Tuy nhiên, việc đạt được các mục tiêu này bằng những phương pháp điều trị truyền thống gặp không ít thách thức. Trong nhiều thập kỷ, nền tảng điều trị VKDT xoay quanh các thuốc chống viêm không steroid (NSAIDs), glucocorticoid và các thuốc DMARDs kinh điển. NSAIDs và glucocorticoid có tác dụng giảm đau và chống viêm nhanh, nhưng chỉ mang tính chất điều trị triệu chứng và đi kèm với nhiều tác dụng phụ đáng kể khi sử dụng kéo dài, đặc biệt trên đường tiêu hóa, tim mạch và xương. Các thuốc DMARDs kinh điển như Methotrexate, Sulfasalazine, hay Hydroxychloroquine được coi là liệu pháp nền tảng, có khả năng can thiệp vào tiến trình của bệnh. Methotrexate vẫn là thuốc đầu tay trong hầu hết các khuyến cáo. Tuy nhiên, một tỷ lệ không nhỏ bệnh nhân không đáp ứng đầy đủ với DMARDs kinh điển, tức là các triệu chứng viêm vẫn tồn tại và tổn thương khớp vẫn tiếp tục tiến triển. Bên cạnh đó, một số bệnh nhân phải ngưng điều trị do gặp phải các tác dụng không mong muốn như độc tính trên gan, tủy xương hoặc rối loạn tiêu hóa. Sự thất bại trong việc kiểm soát bệnh bằng các phác đồ cũ đã thúc đẩy giới khoa học tìm kiếm những giải pháp mới, hiệu quả và an toàn hơn, dẫn đến sự ra đời của các liệu pháp sinh học nhắm trúng đích.

2.1. Hạn chế của thuốc DMARDs kinh điển trong kiểm soát bệnh

Các thuốc chống thấp khớp làm thay đổi bệnh (DMARDs) kinh điển, đặc biệt là Methotrexate, là trụ cột trong điều trị VKDT. Chúng có khả năng làm chậm tiến triển bệnh và giảm viêm. Tuy nhiên, hiệu quả của chúng không phải lúc nào cũng toàn diện. Một số hạn chế chính bao gồm: thời gian khởi phát tác dụng chậm, thường mất vài tuần đến vài tháng để thấy rõ hiệu quả; tỷ lệ đáp ứng không hoàn toàn, có khoảng 30-40% bệnh nhân không đạt được mục tiêu điều trị dù đã dùng liều tối ưu; và nguy cơ mất đáp ứng theo thời gian. Quan trọng hơn, dù có thể cải thiện triệu chứng, DMARDs kinh điển không phải lúc nào cũng ngăn chặn được hoàn toàn quá trình phá hủy khớp trên X-quang, đặc biệt ở những bệnh nhân có yếu tố tiên lượng nặng như yếu tố dạng thấp (RF) và anti-CCP dương tính cao. Các tác dụng phụ như buồn nôn, rụng tóc, loét miệng và nguy cơ nhiễm độc gan cũng là rào cản đối với một số bệnh nhân.

2.2. Nhu cầu cấp thiết về một liệu pháp nhắm trúng đích hiệu quả

Trước những hạn chế của các phương pháp điều trị cũ, một nhu cầu cấp thiết đã nảy sinh: cần có những liệu pháp mới có khả năng kiểm soát bệnh nhanh hơn, mạnh hơn và toàn diện hơn. Mục tiêu không còn chỉ là giảm đau, mà là đạt được trạng thái lui bệnh trên lâm sàng (clinical remission), tức là hầu như không còn dấu hiệu và triệu chứng của bệnh viêm. Để làm được điều này, liệu pháp mới cần tác động trực tiếp vào các khâu then chốt trong cơ chế bệnh sinh của VKDT. Thay vì ức chế miễn dịch một cách rộng rãi, các nhà khoa học tập trung vào việc "nhắm trúng đích" vào các phân tử hoặc tế bào cụ thể gây ra phản ứng viêm, chẳng hạn như cytokine TNF-alpha. Chiến lược này hứa hẹn mang lại hiệu quả cao hơn trong khi có thể giảm thiểu các tác dụng phụ không mong muốn so với các thuốc ức chế miễn dịch toàn thân, mở ra một kỷ nguyên mới trong điều trị viêm khớp dạng thấp.

III. Phương pháp điều trị VKDT bằng Infliximab Methotrexate

Phác đồ kết hợp Infliximab và Methotrexate là một liệu pháp sinh học nhắm trúng đích, được thiết kế để kiểm soát mạnh mẽ hoạt động của bệnh viêm khớp dạng thấp. Cơ sở của phương pháp này nằm ở việc kết hợp sức mạnh của một tác nhân sinh học kháng TNF-alpha với một thuốc DMARDs kinh điển để tạo ra hiệu ứng hiệp đồng. Infliximab (Remicade) là một kháng thể đơn dòng, hoạt động bằng cách gắn đặc hiệu vào phân tử TNF-alpha trong máu và trong màng hoạt dịch. Khi bị Infliximab khóa lại, TNF-alpha không thể gắn vào các thụ thể của nó trên bề mặt tế bào, do đó không thể kích hoạt chuỗi phản ứng viêm. Quá trình này giúp giảm nhanh chóng tình trạng sưng, đau khớp và ngăn chặn sự phá hủy sụn và xương. Việc bổ sung Methotrexate vào phác đồ đóng một vai trò kép quan trọng. Thứ nhất, MTX tự nó đã là một thuốc điều trị nền tảng hiệu quả. Thứ hai, và quan trọng hơn trong phác đồ này, MTX giúp ngăn ngừa cơ thể tạo ra các kháng thể chống lại Infliximab. Vì Infliximab có một phần cấu trúc protein của chuột, hệ miễn dịch của người bệnh có thể nhận diện nó là "vật lạ" và sinh kháng thể vô hiệu hóa, làm giảm hiệu quả của thuốc theo thời gian. Methotrexate ức chế phản ứng miễn dịch này, giúp duy trì nồng độ và hiệu lực của Infliximab trong cơ thể lâu dài hơn. Nghiên cứu của Ngô Tiến Nhuận (2019) đã áp dụng một phác đồ chuẩn hóa cho các bệnh nhân VKDT tại Bệnh viện Trung ương Thái Nguyên, cung cấp dữ liệu thực tế về việc triển khai liệu pháp tiên tiến này.

3.1. Cơ chế hoạt động của Infliximab Remicade ức chế TNF alpha

Infliximab, được biết đến với biệt dược Remicade, là một kháng thể đơn dòng IgG1 dạng khảm. Cấu trúc của nó bao gồm phần biến đổi có nguồn gốc từ chuột, có ái lực cao với TNF-alpha của người, và phần hằng định có nguồn gốc từ người. Cơ chế hoạt động của nó rất đặc hiệu: Infliximab tìm và gắn chặt vào cả dạng hòa tan và dạng gắn trên màng tế bào của TNF-alpha. Sự gắn kết này tạo thành một phức hợp ổn định, ngăn chặn TNF-alpha tương tác với các thụ thể của nó (TNFR1 và TNFR2). Bằng cách vô hiệu hóa TNF-alpha, Infliximab làm giảm sự di chuyển của các tế bào viêm vào khớp, giảm sản xuất các enzyme phá hủy mô, và bình thường hóa các chỉ số viêm trong máu như protein C phản ứng (CRP) và tốc độ máu lắng. Đây là một cơ chế tác động trực tiếp vào nguồn gốc của quá trình viêm trong VKDT.

3.2. Hiệu quả hiệp đồng khi kết hợp Infliximab và Methotrexate

Việc kết hợp Infliximab và Methotrexate mang lại hiệu quả vượt trội so với việc sử dụng riêng lẻ từng thuốc. Nhiều thử nghiệm lâm sàng lớn đã chứng minh rằng phác đồ phối hợp này giúp tỷ lệ bệnh nhân đạt được tiêu chí đáp ứng ACR20, ACR50, và ACR70 (cải thiện 20%, 50%, 70% các triệu chứng) cao hơn đáng kể. Hiệu quả hiệp đồng này đến từ hai cơ chế chính. Một là, hai thuốc tác động lên quá trình viêm theo hai con đường khác nhau nhưng bổ trợ cho nhau. Hai là, như đã đề cập, Methotrexate có vai trò quan trọng trong việc giảm thiểu tính sinh miễn dịch của Infliximab. Bằng cách này, phác đồ kết hợp không chỉ tăng cường hiệu quả ban đầu mà còn giúp duy trì đáp ứng điều trị ổn định và bền vững, giảm nguy cơ thất bại điều trị thứ phát do mất hiệu lực của thuốc sinh học.

3.3. Phác đồ truyền Remicade và liều dùng MTX trong nghiên cứu

Trong nghiên cứu thực hiện tại Bệnh viện Trung ương Thái Nguyên, các bệnh nhân VKDT được điều trị theo một phác đồ chuẩn. Cụ thể, Remicade (Infliximab) được truyền tĩnh mạch với liều khởi đầu 3mg/kg cân nặng. Sau liều đầu tiên, các liều tiếp theo được truyền vào tuần thứ 2 và tuần thứ 6 (giai đoạn tấn công). Sau đó, bệnh nhân được chuyển sang giai đoạn duy trì với liều truyền 3mg/kg mỗi 8 tuần. Song song với đó, bệnh nhân tiếp tục sử dụng Methotrexate đường uống hàng tuần với liều lượng từ 7,5mg đến 20mg, tùy thuộc vào khả năng dung nạp và đáp ứng của từng người. Các thuốc khác như corticoid và NSAIDs được duy trì với liều lượng ổn định khi bắt đầu nghiên cứu và được giảm liều dần khi bệnh nhân có cải thiện. Phác đồ này tuân thủ các khuyến cáo quốc tế và được theo dõi chặt chẽ về hiệu quả cũng như tính an toàn trong suốt 22 tuần nghiên cứu.

IV. Kết quả điều trị VKDT bằng Infliximab MTX tại Việt Nam

Nghiên cứu của Ngô Tiến Nhuận (2019) đã cung cấp những bằng chứng thuyết phục về hiệu quả điều trị của phác đồ kết hợp Infliximab và Methotrexate trên bệnh nhân viêm khớp dạng thấp tại Việt Nam. Sau 22 tuần theo dõi, các kết quả cho thấy sự cải thiện đáng kể trên mọi phương diện, từ các triệu chứng lâm sàng, các chỉ số xét nghiệm viêm cho đến chức năng vận động và chất lượng cuộc sống của người bệnh. Trước khi điều trị, các bệnh nhân trong nghiên cứu đều ở giai đoạn bệnh hoạt động mạnh, với chỉ số DAS28 trung bình là 6,4, phản ánh gánh nặng bệnh tật rất lớn. Tuy nhiên, liệu pháp phối hợp đã nhanh chóng phát huy tác dụng. Sự cải thiện không chỉ thể hiện qua các con số thống kê mà còn qua việc giảm đáng kể liều corticoid hàng ngày, từ trung bình 17,3mg/ngày xuống chỉ còn 2,4mg/ngày. Điều này có ý nghĩa quan trọng trong việc giảm thiểu các tác dụng phụ lâu dài của corticoid. Các chỉ số huyết học như nồng độ hemoglobin cũng tăng lên, cho thấy tình trạng viêm mạn tính đã được kiểm soát tốt hơn. Những kết quả này khẳng định rằng, việc áp dụng các thuốc sinh học như Infliximab trong thực hành lâm sàng tại Việt Nam mang lại lợi ích rõ rệt, giúp bệnh nhân VKDT có cơ hội đạt được mục tiêu lui bệnh và cải thiện cuộc sống một cách bền vững.

4.1. Cải thiện rõ rệt chỉ số lâm sàng số khớp sưng đau VAS

Kết quả lâm sàng cho thấy một sự thay đổi ngoạn mục. Thời gian cứng khớp buổi sáng, một chỉ số đặc trưng của tình trạng viêm khớp, đã giảm mạnh từ trung bình 111 phút xuống chỉ còn 16,8 phút sau 22 tuần (p<0,001). Số khớp sưng trung bình giảm từ 17,5 khớp xuống còn 0,2 khớp, và số khớp đau cũng giảm tương ứng. Đặc biệt, mức độ đau do bệnh nhân tự đánh giá theo thang điểm VAS (Visual Analogue Scale) đã giảm từ 7,7 (mức đau nặng) xuống 0,6 (hầu như không đau). Những con số này cho thấy phác đồ điều trị VKDT bằng Infliximab & Methotrexate có hiệu quả giảm đau và chống viêm cực kỳ mạnh mẽ và nhanh chóng, giúp người bệnh thoát khỏi sự hành hạ của các cơn đau khớp dai dẳng.

4.2. Giảm đáng kể mức độ hoạt động bệnh qua thang điểm DAS28

Chỉ số hoạt động bệnh DAS28 (Disease Activity Score 28) là công cụ chuẩn để đánh giá mức độ nặng nhẹ của VKDT. Trong nghiên cứu, chỉ số DAS28-VSS trung bình đã giảm từ 6,4 ± 1,7 (mức hoạt động bệnh mạnh) lúc bắt đầu xuống còn 2,9 ± 0,8 (mức hoạt động bệnh thấp) tại tuần thứ 22 (p<0,001). Quan trọng hơn, có tới 56,6% bệnh nhân đạt được tiêu chí lui bệnh (DAS28 < 2,6). Theo tiêu chuẩn cải thiện của Liên đoàn chống thấp khớp châu Âu (EULAR), hầu hết bệnh nhân đều đạt mức độ cải thiện tốt. Kết quả này chứng tỏ liệu pháp phối hợp có khả năng kiểm soát bệnh một cách toàn diện, không chỉ giảm triệu chứng mà còn đưa bệnh về trạng thái không hoạt động, là mục tiêu điều trị cao nhất.

4.3. Nâng cao chất lượng sống thông qua cải thiện chỉ số HAQ

Mục tiêu cuối cùng của điều trị không chỉ là kiểm soát các chỉ số sinh học mà còn là cải thiện khả năng thực hiện các hoạt động hàng ngày của bệnh nhân. Thang điểm HAQ (Health Assessment Questionnaire) được dùng để đo lường mức độ khuyết tật về vận động. Trước điều trị, điểm HAQ trung bình của bệnh nhân là 2,9 ± 0,3, cho thấy mức độ tàn phế rất nặng, cần sự trợ giúp của người khác trong hầu hết các sinh hoạt. Sau 22 tuần điều trị, điểm HAQ trung bình đã giảm đáng kể (Biểu đồ 2 trong luận văn). Sự cải thiện này có nghĩa là bệnh nhân đã có thể tự mặc quần áo, đi lại, ăn uống và thực hiện các công việc cá nhân dễ dàng hơn, qua đó giành lại sự độc lập và nâng cao rõ rệt chất lượng cuộc sống.

V. Phân tích tính an toàn và yếu tố liên quan đến điều trị

Bên cạnh hiệu quả vượt trội, tính an toàn của một phác đồ điều trị luôn là yếu tố được quan tâm hàng đầu, đặc biệt với các thuốc sinh học tác động lên hệ miễn dịch. Nghiên cứu tại Bệnh viện Trung ương Thái Nguyên đã theo dõi chặt chẽ các tác dụng không mong muốn và các chỉ số an toàn trong suốt 22 tuần. Kết quả cho thấy phác đồ điều trị VKDT bằng Infliximab & Methotrexate được dung nạp tốt ở đa số bệnh nhân. Các tác dụng phụ nghiêm trọng như nhiễm trùng nặng, lao tái hoạt, hay suy tim không được ghi nhận. Các chỉ số về chức năng gan, thận và huyết học duy trì ổn định, cho thấy thuốc không gây độc tính đáng kể lên các cơ quan này. Ngoài việc đánh giá an toàn, nghiên cứu cũng phân tích một số yếu tố có thể ảnh hưởng đến kết quả điều trị. Phân tích này giúp các bác sĩ lâm sàng có cái nhìn sâu sắc hơn trong việc lựa chọn bệnh nhân và tiên lượng đáp ứng. Các yếu tố như tuổi tác và giới tính không cho thấy sự khác biệt có ý nghĩa thống kê về đáp ứng điều trị. Tuy nhiên, thời gian mắc bệnh và tình trạng miễn dịch ban đầu lại là những yếu tố liên quan quan trọng. Những phát hiện này nhấn mạnh tầm quan trọng của việc chẩn đoán sớm và can thiệp điều trị tích cực ngay từ đầu để đạt được kết quả tốt nhất cho bệnh nhân VKDT.

5.1. Đánh giá các tác dụng không mong muốn của phác đồ phối hợp

Trong suốt quá trình nghiên cứu, tính an toàn của phác đồ được giám sát nghiêm ngặt. Kết quả cho thấy tỷ lệ tác dụng không mong muốn ở mức thấp. Cụ thể, chỉ ghi nhận 1 trường hợp (3,3%) có phản ứng dị ứng nhẹ trong quá trình truyền thuốc và 1 trường hợp (3,3%) bị nhiễm khuẩn hô hấp, cả hai đều được xử lý ổn thỏa. Không có bệnh nhân nào phải ngừng điều trị do tác dụng phụ. Các xét nghiệm theo dõi định kỳ cho thấy men gan (GPT), chức năng thận (Creatinin) và số lượng bạch cầu trung tính đều nằm trong giới hạn bình thường sau 22 tuần. Điều này chứng tỏ phác đồ kết hợp InfliximabMethotrexate, khi được theo dõi và quản lý đúng cách, là một liệu pháp tương đối an toàn cho bệnh nhân VKDT tại Việt Nam.

5.2. Yếu tố thời gian mắc bệnh ảnh hưởng đến kết quả điều trị

Phân tích của nghiên cứu chỉ ra một mối liên quan có ý nghĩa thống kê giữa thời gian mắc bệnh và hiệu quả điều trị. Cụ thể, những bệnh nhân được chẩn đoán và điều trị sớm (thời gian mắc bệnh dưới 12 tháng) có sự cải thiện về chỉ số DAS28 tốt hơn một cách rõ rệt so với nhóm bệnh nhân đã mắc bệnh lâu năm (p < 0,001). Phát hiện này củng cố mạnh mẽ cho khái niệm "cửa sổ cơ hội" trong điều trị VKDT. Can thiệp tích cực bằng các liệu pháp hiệu quả cao như thuốc sinh học trong giai đoạn đầu của bệnh có thể làm thay đổi hoàn toàn tiên lượng, giúp ngăn chặn tổn thương khớp không hồi phục và tăng khả năng đạt được lui bệnh bền vững.

5.3. Mối liên quan giữa nồng độ xét nghiệm miễn dịch và đáp ứng

Nghiên cứu cũng xem xét mối liên quan giữa nồng độ các tự kháng thể ban đầu và đáp ứng điều trị. Kết quả cho thấy những bệnh nhân có nồng độ yếu tố dạng thấp (RF)Anti-CCP ở mức thấp hơn tại thời điểm bắt đầu có xu hướng đáp ứng tốt hơn với điều trị, thể hiện qua mức độ cải thiện chỉ số DAS28 cao hơn (p < 0,001). Điều này gợi ý rằng các dấu ấn miễn dịch này không chỉ có giá trị chẩn đoán và tiên lượng mà còn có thể giúp dự báo khả năng đáp ứng với một phác đồ điều trị cụ thể. Tuy nhiên, cần có thêm các nghiên cứu lớn hơn để khẳng định vai trò tiên đoán này, giúp cá nhân hóa chiến lược điều trị cho từng bệnh nhân VKDT.

VI. Tương lai của thuốc sinh học trong điều trị viêm khớp dạng thấp

Nghiên cứu về kết quả điều trị bệnh nhân viêm khớp dạng thấp bằng Infliximab kết hợp Methotrexate tại Bệnh viện Trung ương Thái Nguyên không chỉ là một báo cáo khoa học mà còn là một minh chứng cho sự tiến bộ vượt bậc trong ngành thấp khớp học tại Việt Nam. Nó khẳng định rằng các liệu pháp sinh học tiên tiến trên thế giới hoàn toàn có thể được áp dụng thành công và an toàn tại Việt Nam, mang lại hy vọng lớn cho hàng ngàn bệnh nhân đang phải sống chung với căn bệnh mạn tính và gây tàn phế này. Phác đồ kết hợp Infliximab và Methotrexate đã chứng tỏ hiệu quả vượt trội trong việc kiểm soát nhanh chóng hoạt động bệnh, cải thiện chức năng vận động và đạt được tỷ lệ lui bệnh cao. Đây là một bước tiến quan trọng so với các phương pháp điều trị truyền thống. Sự thành công của nghiên cứu mở ra một hướng đi mới trong chiến lược quản lý VKDT: hướng tới điều trị theo mục tiêu (treat-to-target), với mục tiêu cuối cùng là lui bệnh bền vững và ngăn ngừa tàn phế. Trong tương lai, việc tiếp cận các thuốc sinh học sẽ ngày càng trở nên phổ biến hơn. Thách thức còn lại là tối ưu hóa chi phí điều trị, xây dựng các phác đồ cá nhân hóa dựa trên đặc điểm của từng bệnh nhân và tiếp tục nghiên cứu các thế hệ thuốc mới hiệu quả và an toàn hơn nữa, góp phần nâng cao chất lượng cuộc sống cho cộng đồng bệnh nhân viêm khớp dạng thấp.

6.1. Khẳng định hiệu quả vượt trội của phác đồ Infliximab và MTX

Kết luận chính từ luận văn của Ngô Tiến Nhuận là phác đồ kết hợp Infliximab và Methotrexate có hiệu quả cao và an toàn trên bệnh nhân VKDT thể hoạt động tại Việt Nam. Liệu pháp này đã chứng minh khả năng cải thiện nhanh chóng và mạnh mẽ các chỉ số lâm sàng (số khớp sưng, đau, VAS), các chỉ số viêm sinh học (VSS, CRP) và đặc biệt là chỉ số hoạt động bệnh tổng hợp DAS28. Việc hơn một nửa số bệnh nhân đạt được trạng thái lui bệnh sau 22 tuần là một thành tựu đáng kể. Các kết quả này hoàn toàn tương đồng với các nghiên cứu lớn trên thế giới, khẳng định giá trị của việc ức chế TNF-alpha như một chiến lược nền tảng trong điều trị VKDT trung bình đến nặng.

6.2. Hướng đi mới trong quản lý và điều trị VKDT tại Việt Nam

Thành công của nghiên cứu này đã góp phần định hình lại cách tiếp cận và quản lý bệnh viêm khớp dạng thấp tại Việt Nam. Nó nhấn mạnh tầm quan trọng của việc chẩn đoán sớm và can thiệp tích cực bằng các liệu pháp mạnh ngay từ đầu, đặc biệt ở những bệnh nhân có yếu tố tiên lượng xấu. Việc sử dụng rộng rãi hơn các thuốc sinh học như Infliximab sẽ giúp các bác sĩ có thêm công cụ mạnh mẽ để đạt được mục tiêu điều trị theo đích (Treat-to-Target). Hướng đi trong tương lai sẽ bao gồm việc xây dựng các hướng dẫn điều trị quốc gia cập nhật, tăng cường khả năng tiếp cận thuốc cho bệnh nhân thông qua bảo hiểm y tế, và tiếp tục đào tạo chuyên sâu cho đội ngũ y tế về quản lý các liệu pháp sinh học, nhằm mang lại một tương lai tươi sáng hơn cho người bệnh VKDT.

03/10/2025

Trích đoạn nội dung tài liệu

Chương 1 TỔNG QUAN 1. Đại cương về bệnh viêm khớp dạng thấp 1. Khái niệm VKDT là bệnh lý khớp viêm tự miễn mạn tính, đặc trưng bởi sưng đau nhiều khớp nhỏ, nhỡ, đối xứng với tổn thương cơ bản là màng hoạt dịch (MHD). Bệnh thường gặp ở nữ giới, tỉ lệ nữ/nam rất khác nhau tuỳ theo các nghiên cứu nhưng không thấp hơn 3/1.

Tuổi trung niên (30 – 65 tuổi) là lứa tuổi hay gặp nhất. Bệnh có tính chất gia đình trong một số trường hợp. Nữ giới, tuổi trung niên là những đặc điểm dịch tễ học đặc thù của bệnh VKDT. Tại Việt Nam, VKDT chiếm khoảng 0.5% trong cộng đồng và là bệnh lý chiếm trên 20% số bệnh nhân mắc bệnh khớp phải nằm điều trị nội trú tại bệnh viện[1][10] [5].

Nguyên nhân và cơ chế bệnh sinh Cho đến nay, nguyên nhân gây bệnh trong VKDT vẫn còn nhiều điều chưa sáng tỏ. Hầu hết các tác giả cho rằng VKDT là bệnh lý tự miễn với nhiều yếu tố tham gia. Virus và các vi khuẩn thường gặp có thể đã tác động vào yếu tố cơ địa thận lợi hoặc yếu tố môi trường làm khởi phát bệnh [1]. Yếu tố di truyền đã được tìm thấy từ lâu.

Gần đây, nhiều tác giả nhận thấy có sự liên quan chặt chẽ giữa VKDT và yếu tố kháng nguyên phù hợp tổ chức HLA-DR4. Khoảng 60 – 70% bệnh nhân VKDT dương tính với yếu tố này, trong khi quần thể người bình thường chỉ có khoảng 15% người có HLA-DR4 [10] Nguyên nhân gây bệnh viêm khớp dạng thấp chưa rõ, hiện bệnh được coi là một bệnh tự miễn dịch với sự tham gia của nhiều yếu tố như nhiễm khuẩn hoặc di truyền. Kháng nguyên là các tác nhân gây bệnh download by : skknchat@gmail.com 4 xâm nhập vào cơ thể gây khởi phát một chuỗi các phản ứng miễn dịch, trong đó các tế bào lympho T đóng vai trò then chốt. Các tế bào lympho T, sau khi tiếp xúc với kháng nguyên, sẽ tập trung nhiều ở các khớp bị ảnh hưởng và giải phóng ra các cytokin.

Vai trò của các cytokin này là tác động lên các tế bào khác, trong đó có ba loại tế bào chủ yếu: lympho B, đại thực bào và tế bào nội mô mạch máu màng hoạt dịch. Dưới tác động của các cytokin trên, các tế bào lympho B sẽ sản xuất ra yếu tố dạng thấp có bản chất là các globulin miễn dịch (đa số thuộc nhóm IgG, một số thuộc nhóm IgM), từ đó tạo ra các phức hợp miễn dịch lắng đọng tại màng hoạt dịch khớp và gây tổn thương khớp. Các cytokin cũng hoạt hoá đại thực bào sản xuất ra các cytokin khác gây kích thích các tế bào màng hoạt dịch, tế bào sụn, nguyên bào xơ… tăng sinh, xân lấn vào sụn tạo thành màng máu. Các tế bào trên, đến lượt mình lại giải phóng ra một loạt các enzyme như collagenase, stromelysin, elastase…gây huỷ hoại sụn khớp, xương.

Các cytokin do tế bào lympho T tiết ra còn hoạt hoá các tế bào nội mô mao mạch màng hoạt dịch sản xuất ra các phân tử kết dính, thu hút các loại tế bào viêm đến khoang khớp. Các tế bào viêm này đến lượt mình lại giải phóng ra các cytokin khác…Hậu quả của các quá trình này là hình thành màng máu màng hoạt dịch (pannus). Pannus tăng sinh và phì đại, xâm lấn sâu vào đầu xương dưới sụn gây nên các thương tổn thương bào mòn xương (erosion) và hủy khớp, dẫn đến tình trạng dính và biến dạng khớp. Hiện nay, dựa trên sự hiểu biết về cơ chế bệnh, các thuốc điều trị sinh học nhằm vào đích, ức chế từng loại tế bào, từng loại cytokin, do đó được coi là điều trị theo mục tiêu[1] [8].

Các yếu tố thuận lợi: nhiễm khuẩn (Epstein-Barr virus, Parvo virus. hoặc Mycoplasma, vi khuẩn đường ruột.); cơ địa (cơ thể suy yếu, chấn thương.), hoặc yếu tố môi trường (lạnh ẩm kéo dài); tuổi, giới (trên 40; nữ); tính chất gia đình, HLA- DR4. download by : skknchat@gmail. Cơ chế bệnh sinh trong viêm khớp dạng thấp 1.

Triệu chứng lâm sàng Sưng, nóng, đau có thể có đỏ ở nhiều khớp nhỏ, nhỡ ngoại vi có tính chất đối xứng hai bên là những triệu chứng lâm sàng điển hình, hay gặp trong VKDT. Các khớp hay gặp là khớp cổ tay, các khớp bàn ngón, khớp ngón gần, khớp khuỷu, khớp gối, khớp cổ chân, khớp bàn ngón chân là các khớp hay gặp. Khớp vai, khớp háng là các khớp ít gặp và thường khi bệnh đã diễn biến nhiều năm. Sưng đau các khớp kiểu viêm, diễn biến thường kéo dài trên 6 tuần và nhiều đợt tái phát là các chỉ điểm tin cậy của bệnh VKDT.

Ngoài ra, cứng khớp buổi sáng (CKBS) cũng thường gặp trong các đợt tiến triển của bệnh[1] [8]. Toàn thân bệnh nhân VKDT thường bị ảnh hưởng nghiêm trọng. Gầy sút, thiếu máu[26], chán ăn là những dấu Kết phù hợp với diễn biễn mạn tính của bệnh. Các triệu chứng ngoài khớp như hạt dưới da (rất đặc Kết trong VKDT nhưng ít gặp tại Việt Nam), viêm gân, dây chằng và phần mềm cạnh khớp cũng có thể gặp.

Một số trường hợp tổn thương nội tạng như màng download by : skknchat@gmail.com 6 tim, màng phổi, não thường rất nặng cần chẩn đoán sớm và điều trị tích cực[8]. Cận lâm sàng 1. Xét nghiệm máu và dịch khớp + Hội chứng viêm sinh học Hội chứng viêm sinh học, biểu hiện bởi các thông số sau - Tốc độ máu lắng (TĐML): Các nhà khớp học đã sử dụng TĐML để đánh giá hoạt động của bệnh VKDT và tình trạng viêm nhiễm khác, TĐML cho phép đánh giá mức độ nặng, nhẹ của viêm. Tuy nhiên TĐML bị ảnh hưởng bởi các yếu tố khác như tuổi, giới, sự thiếu máu, tỷ lệ fibrinogen, globulin miễn dịch và các protein khác [14] [6].

- Tăng các protein viêm: fibrinogen,fibrin, protein C phản ứng (CRP) tăng nhanh khi cơ thể phản ứng lại các tác nhân gây viêm sau đó giảm nhanh khi quá trình viêm được thoái lui. Trong VKDT và một số bệnh khớp nói chung đều tăng CRP trong giai đoạn tiến triển của bệnh [14]. Hội chứng thiếu máu: thường gặp trong quá trình viêm mạn tính. + Các xét nghiệm miễn dịch - Yếu tố dạng thấp (Rheumatoid Factor-RF): Năm 1940 Waaler và Rose (1947) phát hiện ra yếu tố dạng thấp bằng phản ứng ngưng kết hồng cầu cừu, do đó phản ứng tìm yếu tố dạng thấp mang tên hai tác giả này: phản ứng Waaler - Rose và/hoặc latex.

Ngày nay có nhiều phương pháp định tính và định lượng RF, xong chủ yếu dùng phương pháp hấp thụ miễn dịch, ngưng kết hạt latex hoặc quang kế miễn dịch. Đánh giá : 50-75 % bệnh nhân VKDT có RF (+)[13] [41] [42] [54]. - Kháng thể kháng CCP (anti - cyclic citrulinated peptide antibodies: anti - CCP): Giá trị của chúng là xuất hiện sớm, thậm chí trước khi có viêm khớp v à có giá trị tiên lượng VKDT có hủy hoại khớp. Khi có mặt đồng thời cả RF và Anti- CCP thì độ dặc hiệu trong VKDT rất cao.

Độ nhậy của của anti - CCP trong VKDT download by : skknchat@gmail.com 7 khoảng từ 40 - 70%, nhưng độ đặc hiệu có thể cao tới 98%, nhất là khi sử dụng những bộ test thế hệ mới (như CCP - 2). Ở những bệnh nhân có viêm khớp chưa rõ ràng, kháng thể kháng CCP dương tính là một yếu tố tiên đoán quan trọng đối với bệnh VKDT; 90% những bệnh nhân này sẽ tiến triển thành VKDT trong vòng 3 năm. Những bệnh nhân VKDT có mặt đồng thời cả RF và anti – CCP thường có tiên lượng xấu hơn về chức năng vận động và tổn thương trên X quang [7]. Một số nghiên cứu cho thấy các bệnh nhân có dương tính với một hoặc cả hai kháng thể RF và/hoặc Anti - CCP có đáp ứng tốt với trị liệu sử dụng thuốc kháng tế bào B (Ritucimab) (+)[13] [41] [42].

+ Các xét nghiệm dịch khớp thường biểu hiện dịch viêm cấp với tăng bạch cầu đa nhân không thoái hoá, ngoài ra giảm lượng muxin (test muxin dương tính) nhưng ngày nay ít có giá trị sử dụng. Chẩn đoán hình ảnh [34][35] [28]. Siêu âm khớp tổn thương Phát hiện viêm màng hoạt dịch đặc biệt trong đợt tiến triển. Siêu âm có thể phát hiện tổn thương viêm màng hoạt dịch từ giai đoạn sớm của bệnh VKDT.

Ngoài ra siêu âm còn phát hiện được hình ảnh bào mòn xương. Có thể siêu âm khớp cổ tay hoặc khớp gối để phát hiện tổn thương trong bệnh viêm khớp dạng thấp[11]. Siêu âm Doppler năng lượng phát hiện sự tăng sinh tân tạo mạch, một đặc trưng của quá trình viêm, làm tăng độ nhạy và độ đặc hiệu của siêu âm 2D trong phát hiện tổn thương viêm MHD [43]. Những thay đổi tín hiệu Doppler tương ứng với mức độ tăng sinh mạch rất nhạy với các thay đổi của phản ứng viêm và phản ánh chính xác nhất mức độ viêm khớp nên ngày càng được sử dụng rộng rãi trong đánh giá mức độ hoạt động bệnh cũng như ứng dụng theo dõi sau các liệu pháp điều trị [11].

Hình ảnh X-quang qui ước download by : skknchat@gmail.com 8 Phù nề tổ chức phần mềm quanh khớp: là do hậu quả của viêm bao hoạt dịch cấp. Mất chất khoáng phần đầu xương cạnh khớp: gây ra do ít vận động và xung huyết từng vùng xương, có thể còn có vai trò của các cytokin viêm. Các bè xương thô, vỏ xương trở nên mỏng và xương tăng thấu quang. Tổn thương bào mòn xương: là những tổn thương dạng khuyết xuất hiện tại bờ rìa khớp, bề mặt khớp hoặc tổn thương dạng giả nang (hình hốc trong xương).

Tổn thương bào mòn xương được coi là tổn thương đặc hiệu trong bệnh VKDT, là một trong các tiêu chuẩn chẩn đoán bệnh theo ACR. Hẹp khe khớp: là tình trạng khoảng cách giữa các khe khớp bị hẹp lại. Đây là triệu chứng phổ biến, gây nên bởi sự phá hủy sụn khớp. Hẹp khe khớp trong VKDT có dấu hiệu đặc trưng là khe khớp hẹp đồng đều, mép vỏ xương dưới sụn còn nguyên vẹn, điều này giúp phân biệt với viêm khớp nhiễm khuẩn.

Sau một thời gian tiến triển kéo dài tình trạng hủy hoại đầu xương, sụn khớp ngày càng nặng nề, tổ chức xơ phát triển dần dần thay thế tổ chức viêm dẫn đến dính và biến dạng khớp. Trên Xquang biểu hiện là những tổn thương hủy đầu xương, khe khớp hẹp nham nhở, dính khớp, bán trật khớp, lệch trục khớp.2: Hình ảnh bào mòn xương X-quang bàn tay BN VKDT [18] Cộng hưởng từ khớp tổn thương [17] download by : skknchat@gmail.com 9 Từ năm 1996; Ostergaard và Mc Queen đã tiến hành chụp cộng hưởng từ khớp cổ tay ở bệnh nhân viêm khớp dạng thấp để đánh giá tình trạng viêm màng hoạt dịch.

Nội dung được bảo vệ bản quyền — Tải xuống đầy đủ