Luận án TS. Kiều Thị Tuyết Mai: Phân tích chi phí-hiệu quả điều trị ĐTĐ típ 2

Luận án phân tích chi phí - hiệu quả các phác đồ điều trị đái tháo đường típ 2 tại Việt Nam. Cung cấp dữ liệu và kết quả nghiên cứu y kinh tế.

• Tác giả: Kiều Thị Tuyết Mai
• Người hướng dẫn: Gs. Nguyễn Thanh Bình
• Trường học: Trường Đại Học Dược Hà Nội
• Chuyên ngành: Dược học
• Đề tài: Phân Tích Chi Phí – Hiệu Quả Của Một Số Phác Đồ Điều Trị Đái Tháo Đường Típ 2 Tại Việt Nam
• Loại tài liệu: Luận án tiến sĩ
• Năm xuất bản: 2021
• Địa điểm: Hà Nội

Tóm tắt

I. Tổng quan về Đái Tháo Đường Típ 2 và Nhu cầu Phân tích Chi phí

Đái tháo đường típ 2 là một bệnh mãn tính phổ biến gây ra gánh nặng kinh tế và y tế đáng kể cho cộng đồng. Việc lựa chọn phác đồ điều trị chi phí-hiệu quả đóng vai trò quan trọng trong quản lý bệnh nhân và tối ưu hóa nguồn lực y tế. Tại Việt Nam, sự gia tăng tỷ lệ mắc bệnh đòi hỏi phải có những quyết định lâm sàng dựa trên bằng chứng khoa học về hiệu quả và chi phí. Phân tích chi phí-hiệu quả giúp các nhà quản lý y tế và bác sĩ lâm sàng xác định những phác đồ điều trị mang lại giá trị tốt nhất cho bệnh nhân. Nghiên cứu từ Trường Đại học Dược Hà Nội đã chỉ ra rằng việc so sánh chi phí điều trị với kết quả lâm sàng là cần thiết để nâng cao chất lượng chăm sóc sức khỏe.

1.1. Khái niệm Đái Tháo Đường Típ 2 và Các Biến chứng

Đái tháo đường típ 2 là rối loạn chuyển hóa đường glucose, đặc trưng bởi tình trạng kháng insulin và suy giảm chức năng tế bào beta. Bệnh gây ra các biến chứng nặng nề như bệnh tim mạch, suy thận, và mù lòa. Tại Việt Nam, tỷ lệ mắc bệnh ngày càng tăng, đặc biệt ở người cao tuổi. Chi phí điều trị bao gồm chi phí trực tiếp (thuốc, xét nghiệm) và chi phí gián tiếp (mất năng suất lao động).

1.2. Tầm Quan Trọng của Phân Tích Chi phí Hiệu quả

Phân tích kinh tế dược giúp xác định phác đồ điều trị tối ưu trong bối cảnh nguồn lực hạn chế. Việc sử dụng mô hình Markov và phân tích chi phí-hiệu quả cho phép so sánh các lựa chọn điều trị khác nhau. Kết quả nghiên cứu từ các cơ sở y tế tại Việt Nam cung cấp thông tin quý báu cho quyết định chính sách trong thanh toán bảo hiểm y tế và lựa chọn thuốc.

II. Phương Pháp Phân Tích Chi phí và Cấu trúc Mô Hình

Phương pháp phân tích chi phí-hiệu quả sử dụng các công cụ toán học để so sánh chi phí trực tiếp với kết quả sức khỏe được đo lường bằng QALY (Quality-Adjusted Life Years). Nghiên cứu tại Việt Nam thu thập dữ liệu từ bệnh nhân đái tháo đường típ 2 tại các bệnh viện và trung tâm y tế để xác định chi phí y tế và chất lượng cuộc sống. Mô hình Markov được áp dụng để mô phỏng tiến triển bệnh và dự báo chi phí dài hạn. Phân tích bao gồm chi phí ngoài y tế (chi phí đi lại, chăm sóc) và chi phí gián tiếp (năng suất mất đi). Kết quả cho thấy sự khác biệt đáng kể giữa các phác đồ điều trị về cả chi phí lẫn hiệu quả.

2.1. Các Thành Phần Chi phí trong Phác Đồ Điều Trị

Chi phí y tế trực tiếp bao gồm chi phí thuốc, dịch vụ khám chữa bệnh, và xét nghiệm chẩn đoán. Chi phí ngoài y tế liên quan đến chi phí đi lại và chi phí chăm sóc tại nhà. Chi phí gián tiếp được tính từ năng suất lao động mất đi do bệnh tật. Nghiên cứu tại các cơ sở y tế Việt Nam cung cấp dữ liệu chi tiết về từng thành phần này.

2.2. Đánh Giá Hiệu quả Lâm Sàng và QALY

QALY (Quality-Adjusted Life Years) là chỉ số kết hợp tuổi thọ với chất lượng cuộc sống. Tỷ lệ chi phí-hiệu quả được tính bằng cách chia chi phí toàn bộ cho QALY thu được. Một phác đồ được coi là chi phí-hiệu quả nếu tỷ lệ của nó dưới ngưỡng khả năng chịu đựng được xác định bởi chính sách y tế quốc gia.

III. Kết Quả Phân Tích Chi phí Hiệu quả của Các Phác Đồ Điều Trị

Nghiên cứu từ Đại học Dược Hà Nội đã so sánh chi phí-hiệu quả của nhiều phác đồ điều trị ĐTĐ típ 2 khác nhau tại Việt Nam. Kết quả cho thấy phác đồ metformin đơn độc có chi phí thấp nhất nhưng hiệu quả kiểm soát đường huyết thấp hơn. Phác đồ kết hợp (metformin + insulin hoặc thuốc khác) mang lại kiểm soát bệnh tốt hơn nhưng với chi phí cao hơn. Phân tích tỷ lệ chi phí-hiệu quả giúp xác định phác đồ tối ưu dựa trên cân bằng giữa chi phí và lợi ích. Phương pháp mô hình Markov cho phép dự báo chi phí dài hạn (5-10 năm) và tác động của các biến chứng lên tổng chi phí điều trị.

3.1. So Sánh Các Phác Đồ Điều Trị Phổ Biến

Phác đồ đơn dùng metformin là lựa chọn chi phí-hiệu quả nhất cho bệnh nhân mới chẩn đoán. Phác đồ kết hợp với các thuốc DPP-4 inhibitors hoặc SGLT-2 inhibitors cung cấp kiểm soát bệnh tốt hơn với chi phí hợp lý. Nghiên cứu chỉ ra phác đồ tinh chỉnh từng bước hiệu quả hơn so với liệu pháp cường hoá ngay từ đầu.

3.2. Tác Động của Biến chứng lên Chi phí Tổng Thể

Các biến chứng như bệnh tim mạch và suy thận làm tăng chi phí điều trị lên 2-3 lần. Phân tích cho thấy kiểm soát bệnh tốt giúp giảm chi phí biến chứng trong dài hạn. Đầu tư ban đầu cho kiểm soát bệnh chặt chẽ mang lại hiệu quả chi phí cao qua việc giảm biến chứng.

IV. Ứng Dụng Kết Quả vào Quyết Định Lâm Sàng và Chính Sách Y Tế

Kết quả phân tích chi phí-hiệu quả từ Đại học Dược Hà Nội cung cấp bằng chứng khoa học để hỗ trợ quyết định lâm sàng và lập chính sách thanh toán bảo hiểm y tế. Việc áp dụng phác đồ chi phí-hiệu quả giúp tối ưu hóa ngân sách của các cơ sở y tế và bảo hiểm y tế xã hội. Hướng dẫn lâm sàng dựa trên kết quả này hỗ trợ bác sĩ trong lựa chọn thuốc phù hợp cho từng nhóm bệnh nhân. Chính sách thanh toán cần được điều chỉnh để khuyến khích sử dụng phác đồ chi phí-hiệu quả và ngăn chặn lạm dụng những phác đồ đắt tiền nhưng hiệu quả tương đương.

4.1. Hướng Dẫn Lâm Sàng và Lựa Chọn Phác Đồ Tối Ưu

Hướng dẫn điều trị nên ưu tiên phác đồ chi phí-hiệu quả trong các tình huống khác nhau. Bệnh nhân mới chẩn đoán nên bắt đầu với metformin đơn độc. Bệnh nhân không kiểm soát được sau 3-6 tháng cần tinh chỉnh phác đồ bằng cách thêm thuốc thứ hai. Quyết định lâm sàng cần cân nhắc chi phí cùng với đặc điểm bệnh nhân.

4.2. Tác động đến Chính sách Thanh Toán Bảo Hiểm Y Tế

Quy định thanh toán của bảo hiểm y tế xã hội nên ưu tiên chi phí cho phác đồ chi phí-hiệu quả và tăng tỷ lệ thanh toán cho những thuốc mang lại giá trị cao. Việc tối ưu hóa chi phí giúp mở rộng quyền lợi cho nhiều bệnh nhân hơn. Giám sát sử dụng thuốc và đánh giá định kỳ đảm bảo tiền được sử dụng hiệu quả.

Trích đoạn nội dung tài liệu

ĐẶT VẤN ĐỀ Đái tháo đường (ĐTĐ) là bệnh rối loạn chuyển hoá glucid mạn tính, đang có xu hướng gia tăng nhanh chóng trên toàn cầu. Theo báo cáo của Liên đoàn đái tháo đường thế giới (IDF) năm 2017 số người bị đái tháo đường trên toàn thế giới là 422 triệu người, dự đoán năm 2045 con số này sẽ tăng tới 642 triệu người [106]. Trong đó, đái tháo đường típ 2 chiếm tỷ lệ trên 90%. Những năm gần đây, căn bệnh này trở nên phổ biến ở các nước đang phát triển, trong đó có Việt Nam [76].

Điều đáng báo động là tỷ lệ tăng bệnh đái tháo đường của nước ta tăng nhanh hơn thế giới. Tỷ lệ người bị bệnh nhưng chưa được chẩn đoán tại cộng đồng là 63,6% và tuổi mắc đái tháo đường đang ngày càng trẻ hóa. Bên cạnh một số yếu tố khách quan gây bệnh ĐTĐ như di truyền, lão hóa thì nguyên nhân chính làm tăng nguy cơ mắc bệnh là lối sống thiếu lành mạnh với các hành vi nguy cơ như dinh dưỡng không hợp lý, thiếu hoạt động thể lực, hút thuốc và lạm dụng rượu bia… Ước tính chỉ riêng trong năm 2017, gánh nặng kinh tế liên quan tới đái tháo đường típ 2 tại Việt Nam đã lên tới 674 triệu USD, trong đó, có 435 triệu USD là chi phí y tế trực tiếp phải chi trả [81, 141]. Nhu cầu chi trả trong khám chữa bệnh ĐTĐ ngày càng tăng, cho thấy sự cần thiết phải có chính sách lựa chọn thuốc hợp lí, khách quan và khoa học, hướng nguồn tiền vào loại thuốc có ưu thế về chi phí - hiệu quả [61, 105].

Các nhóm thuốc mới như SGLT-2, GLP-1 hay insulin nền đã được bổ sung, đứng vị trí ngang hàng với các lựa chọn kinh điển như sulfonylure hay thuốc chế α-glucosidase trong các hướng dẫn điều trị của Việt Nam và trên thế giới [4, 24]. Tuy nhiên, câu chuyện chi phí - hiệu quả lại đang đặt ra vấn đề đối với các các cơ quan quản lý quỹ bảo hiểm, rằng liệu chúng ta có đủ khả năng và nguồn lực đưa các thuốc mới hơn, hiệu quả hơn nhưng lại đắt đỏ hơn này vào cùng vị trí chi trả với các thuốc cũ hay không. Các nước trên thế giới đã tiến hành nhiều nghiên cứu kinh tế dược để đánh giá 1 chi phí - hiệu quả của các thuốc điều trị ĐTĐ típ 2. Kết quả về chỉ số gia tăng chi phí - hiệu quả, cùng với mức chi trả của mỗi quốc gia sẽ là thông tin quan trọng cho các nhà hoạch định chính sách, các cơ quan thực thi và là thông tin hữu ích cho người kê đơn, từ đó đưa ra những lựa chọn, giải pháp điều trị tối ưu cho người bệnh [67, 68].

Tại Việt Nam, số lượng nghiên cứu kinh tế dược nói chung và nghiên cứu kinh tế dược về bệnh ĐTĐ nói riêng còn rất hạn chế [15]. Hiện nay, chưa có nhiều khảo sát, phân tích khoa học về gánh nặng kinh tế do ĐTĐ gây ra. Điều này gây khó khăn cho việc tiến hành các nghiên cứu đánh giá chi phí - hiệu quả của thuốc điều trị ĐTĐ nói chung và ĐTĐ típ 2 nói riêng. Tới thời điểm hiện tại, nhóm thuốc hạ đường huyết được quỹ bảo hiểm y tế chi trả đã được mở rộng tới 14 hoạt chất và 6 loại insulin khác nhau.

Hai nhóm thuốc mới có nhiều lợi ích điều trị quan trọng là thuốc ức chế enzym DPP-4 và ức chế kênh đồng vận chuyển natri-glucose SGLT-2 đang được sử dụng khu trú tại các bệnh viện tuyến trên [7]. Việc mở rộng, thu hẹp phạm vi sử dụng hay quyết định về tỉ lệ chi trả cho các nhóm thuốc này còn gặp nhiều khó khăn. Do vậy, để cung cấp các bằng chứng khoa học giúp các nhà quản lý lựa chọn hiệu quả và kinh tế; chúng tôi thực hiện đề tài với những mục tiêu sau: 1. Ước tính chi phí bệnh tật của bệnh nhân đái tháo đường típ 2 có bảo hiểm y tế tại Việt Nam năm 2017.

Phân tích chi phí - hiệu quả của một số phác đồ điều trị đái tháo đường típ 2 trong bối cảnh của Việt Nam.1 Tổng quan về bệnh đái tháo đường típ 2 1.1 Khái niệm và phân loại bệnh đái tháo đường Bệnh đái tháo đường là bệnh rối loạn chuyển hóa không đồng nhất, có đặc điểm tăng glucose huyết do khiếm khuyết về tiết insulin, về tác động của insulin, hoặc cả hai. Tăng glucose mạn tính trong thời gian dài gây nên những rối loạn chuyển hóa carbohydrate, protide, lipide, gây tổn thương ở nhiều cơ quan khác nhau, đặc biệt ở tim và mạch máu, thận, mắt, thần kinh [4]. Hội Nội tiết- Đái tháo đường Việt Nam cũng như Hiệp hội Đái tháo đường Hoa Kỳ (ADA) đã thống nhất phân loại ĐTĐ thành các loại cơ bản sau: - Đái tháo đường típ 1 (do sự phá huỷ tự miễn dịch tế bào beta tiểu đảo tụy dẫn tới thiếu insulin tuyệt đối). - Đái tháo đường thai kỳ (là tình trạng đái tháo đường được chẩn đoán vào ba tháng giữa hoặc ba tháng cuối thai kỳ không loại trừ khả năng mắc trước khi mang thai) - Ngoài ra, còn có một số thể đặc biệt của ĐTĐ do các nguyên nhân khác, ví dụ như hội chứng đái tháo đường di truyền đơn gen (đái tháo đường sơ sinh và đái tháo đường khởi phát - toàn phát ở người trẻ), bệnh lý tụy ngoại tiết (bệnh xơ nang và viêm tụy) và bệnh đái tháo đường gây ra do thuốc hoặc hoá chất (sử dụng glucocorticoid, trong điều trị HIV/AIDS hoặc sau ghép cơ quan nội tạng) [26].

Đái tháo đường típ 2 là loại phổ biến nhất. Theo một số nghiên cứu ở các nước thu nhập cao ước tính có khoảng 87% đến 91% những bệnh nhân ĐTĐ thuộc típ 2. Típ bệnh này thường xuất hiện ở đối tượng trung niên và người cao 3 tuổi. Tuy nhiên, hiện nay cũng đang bắt đầu gia tăng ở nhóm trẻ em và thanh thiếu niên [77].2 Biến chứng liên quan đến bệnh đái tháo đường 1.1 Một số biến chứng mạn tính Biến chứng vi mạch: Bệnh mắt (bệnh võng mạc do đái tháo đường): hầu hết những người mắc đái tháo đường sẽ phát triển một số loại bệnh về mắt như bệnh võng mạc không tăng sinh, đục thủy tinh thể, glaucoma…làm giảm thị lực hoặc mù lòa.

Mức glucose máu cao, huyết áp cao và cholesterol cao là những nguyên nhân chính gây ra bệnh võng mạc. 2,6% trường hợp mù lòa có liên quan đến đái tháo đường do sự tích tụ lâu dài của các mạch máu nhỏ trong võng mạc [109]. Biến chứng thận: gây ra do tổn thương các mạch máu nhỏ ở thận dẫn đến thận hoạt động kém hiệu quả hoặc suy thận. Việc duy trì mức glucose máu và huyết áp bình thường có thể làm giảm đáng kể nguy cơ mắc bệnh thận.

Đái tháo đường là một trong những nguyên nhân hàng đầu gây ra suy thận. Bệnh thần kinh đái tháo đường: đái tháo đường có thể gây tổn thương thần kinh khắp cơ thể do tích tụ sorbitol tại các dây thần kinh. Điều này có thể dẫn đến viêm đa dây thần kinh ngoại biên, bệnh lý đơn dây thần kinh, bệnh lý thần kinh tự động. *Bệnh lý bàn chân ĐTĐ: Trong các khu vực bị ảnh hưởng, nhiều nhất là các chi, đặc biệt là bàn chân.

Biến chứng thần kinh ngoại vi, biến chứng mạch máu ngoại vi và nhiễm trùng nghiêm trọng dẫn đến bệnh lý bàn chân và có thể phải cắt cụt chi. Những người đái tháo đường có nguy cơ bị cắt cụt chi có thể cao gấp 25 lần so với người không có đái tháo đường. Biến chứng mạch máu lớn Bệnh tim mạch là nguyên nhân phổ biến nhất gây tử vong ở người đái tháo đường. Huyết áp cao, cholesterol cao, glucose máu cao và các yếu tố nguy 4 cơ khác góp phần làm tăng nguy cơ biến chứng tim mạch.

Ảnh hưởng đến tim và mạch máu và có thể gây ra các biến chứng gây tử vong như: Bệnh lý mạch vành, bệnh mạch máu ngoại biên, tai biến mạch máu não và xơ vữa động mạch 1.2 Biến chứng cấp tính Đái tháo đường còn gây ra một số biến chứng cấp tính nguy hiểm như hôn mê nhiễm toan ceton thường xảy ra ở bệnh nhân kiểm soát đường huyết kém, đặc biệt là típ 1 hoặc người cao tuổi. Bệnh nhân ĐTĐ típ 2 có nguy cơ hôn mê do tăng áp lực thẩm thấu. Đặc biệt, trong quá trình điều trị nếu dùng sai thuốc hoặc bỏ bữa còn có nguy cơ hạ đường huyết.3 Điều trị đái tháo đường típ 2 1.1 Các nhóm thuốc điều trị đái tháo đường Bảng 1.1 Tóm tắt ưu, nhược điểm của các thuốc hạ glucose huyết [4] Hiệu quả Nguy cơ Tác dụng Nhóm thuốc hạ đường Cân nặng Chi phí HĐH phụ huyết Nguy cơ Hạ đường Sulfonylure Cao Tăng Thấp trung bình huyết Nguy cơ Hạ đường Glinide Cao Tăng Trung bình cao huyết Nguy cơ Không ảnh Tiêu hóa/ Biguanide Trung bình Thấp thấp hưởng toan lactic Nguy cơ Thiazolidinedion Trung bình Tăng Phù, suy tim Thấp thấp Ức chế enzyme Nguy cơ Trung bình Giảm cân Tiêu hóa Thấp α- glucosidase thấp Ức chế enzym Nguy cơ Không ảnh Trung bình Hiếm gặp Cao DPP-4 thấp hưởng Ức chế kênh đồng Nguy cơ Niệu -dục, vận chuyển natri- Trung bình Giảm cân Cao thấp mất nước glucose SGLT-2 Thuốc đồng vận Nguy cơ Cao Giảm cân Tiêu hóa Cao thụ thể GLP-1 thấp Nguy cơ Hạ đường Insulin Cao nhất Tăng Cao cao huyết 5 Các nhóm thuốc điều trị đái tháo đường đường uống đầu tiên đã ra đời từ những năm 1950 như metformin, sulfonylure và sau này là glitinides, α‐ glucosidase inhibitors, thiazolidinediones đã góp phần đa dạng hóa lựa chọn cho bác sĩ và người bệnh. Tuy nhiên, bên cạnh vai trò kiểm soát đường huyết đã được khẳng định, các thuốc đái tháo đường còn cần chứng minh an toàn cho tim mạch, không gây tăng cân, ít gây hạ đường huyết theo các yêu cầu ngày càng chặt chẽ của các cơ quan quản lý.

Và trong khoảng hơn một thập kỉ gần đây các nhóm thuốc mới với cơ chế tác động khác biệt hoặc với các dạng bào chế mới liên tục ra đời nhằm nâng cao khả năng kiểm soát đường huyết cho bệnh nhân và cải thiện chất lượng cuộc sống của họ. Mỗi nhóm thuốc đều có ưu và nhược điểm riêng. Các nhóm thuốc mới đang nỗ lực làm giảm nguy cơ hạ đường huyết so với sulfonylure để giành được vị trí trong các phác đồ phối hợp. Còn các nhóm thuốc kinh điển như metformin và sulfonylure lại có khả năng cạnh tranh về giá rất tốt với các thuốc mới.