MỞ ĐẦU Ty thể là bào quan phổ biến ở các tế bào nhân chuẩn. Ty thể đƣợc coi là trung tâm năng lƣợng của tế bào, ở đây diễn ra quá trình chuyển hóa các hợp chất hữu cơ thành năng lƣợng mà tế bào có thể sử dụng đƣợc là ATP. Ngoài ra, ty thể còn đóng vai trò quan trọng trong nhiều quá trình chuyển hóa khác nhƣ apoptosis (quá trình tự chết của tế bào), điều khiển tín hiệu Calci, điều khiển quá trình trao đổi chất của tế bào, tổng hợp nhân Heme, tổng hợp Steroid [32]. Cho đến nay, ngƣời ta đã thống kê đƣợc trên 150 bệnh di truyền theo mẫu hệ khác nhau do ADN ty thể quyết định.
Các bệnh do rối loạn ADN ty thể thƣờng đƣợc biểu hiện rất đa dạng, chúng có thể liên quan đến rối loạn quá trình mã hóa protein hoặc đơn thuần chỉ là những đột biến do thay đổi các nucleotide [57]. Trong vài năm trở lại đây, những rối loạn ty thể liên quan đến các bệnh ty thể đƣợc xem là một trong những mục tiêu nghiên cứu cơ bản của di truyền học và y học. Đặc biệt, hƣớng nghiên cứu sử dụng ADN ty thể nhƣ một chỉ thị sinh học đang phát triển nhanh chóng trong nhiều lĩnh vực khác nhau liên quan đến các bệnh chuyển hóa hiếm gặp, lão hóa, xác định các đặc tính di truyền quần thể sử dụng các dấu chuẩn di truyền của mẹ… Trong số các lĩnh vực này phải kể đến ung thƣ – đề tài thu hút đƣợc sự quan tâm của nhiều nhà khoa học. Ung thƣ đại trực tràng là một trong các loại ung thƣ phổ biến nhất trên thế giới, đứng hàng thứ hai sau ung thƣ phế quản ở nam giới và ung thƣ vú ở nữ giới.
Trên thế giới có khoảng 3,5 triệu bệnh nhân mắc bệnh này và hàng năm có thêm khoảng 600000 trƣờng hợp mới đƣợc phát hiện [79]. Ở Việt Nam, ung thƣ đại trực tràng cũng chiếm một tỷ lệ cao, đứng thứ hai về tỷ lệ mắc bệnh của ung thƣ đƣờng tiêu hóa, chỉ đứng sau ung thƣ dạ dày. Để đạt đƣợc hiệu quả điều trị tốt thì bệnh nhân cần đƣợc chẩn đoán càng sớm càng tốt. Với sự phát triển của khoa học, ngày 1 TIEU LUAN MOI download : skknchat@gmail.com Luận văn Cao học Nguyễn Thị Ngọc Tú _________________________________________________________________________ nay nghiên cứu ở mức độ phân tử, trong đó có nghiên cứu về đột biến ADN ty thể, đang ngày càng góp phần vào công tác chẩn đoán và điều trị bệnh có hiệu quả.
Trong khuôn khổ luận văn này, chúng tôi tiến hành đề tài nghiên cứu: “Phân tích đột biến gen tARN và ND3 của ADN ty thể ở bệnh nhân ung thƣ đại trực tràng” với mục đích: Phát hiện đột biến gen tARN và ND 3 của ADN ty thể ở bệnh nhân ung thƣ đại trực tràng bằng kỹ thuật PCR-RFLP. Đánh giá mối liên quan giƣ̃a đột biến gen tARN và ND 3 của ADN ty thể với các đặc điểm lâm sàng của bê ̣nh ung thƣ đại trực tràng ở ngƣời Việt Nam. Đề tài đƣợc thực hiện tại phòng Proteomics và Sinh học cấu trúc thuộc Phòng thí nghiệm Trọng điểm Công nghệ Enzym và Protein, Trƣờng Đại học Khoa học Tự nhiên, Đại học Quốc gia Hà Nội. 2 TIEU LUAN MOI download : skknchat@gmail.com Luận văn Cao học Nguyễn Thị Ngọc Tú _________________________________________________________________________ Chƣơng 1- TỔNG QUAN 1.
TY THỂ Ty thể là bào quan có chức năng chuyển hóa năng lƣợng trong chất dinh dƣỡng thành năng lƣợng trong ATP. Ty thể có trong tất cả tế bào nhân chuẩn. Ty thể đƣợc Atman phát hiện vào năm 1894 và đến năm 1897 đƣợc Benda đặt tên là mitochondria (theo tiếng Hy lạp- mito là sợi và chondria là hạt) vì chúng thƣờng có dạng sợi, hoặc dạng hạt khi quan sát dƣới kính hiển vi thƣờng [3]. Ty thể đƣợc coi là trung tâm năng lƣợng của tế bào vì là nơi chuyển hóa các chất hữu cơ thành năng lƣợng tế bào có thể sử dụng đƣợc là ATP.
Ngoài ra, ty thể đóng vai trò quan trọng trong nhiều quá trình chuyển hóa nhƣ: Apoptosis (quá trình tự chết của tế bào), điều khiển tín hiệu Calci, điều khiển quá trình trao đổi chất của tế bào, tổng hợp nhân Heme, tổng hợp Steroid [32]. Hệ genome ty thể Ty thể có chứa ADN, do đó nó là một hệ di truyền tự lập khác với hệ di truyền của nhân tế bào. ADN ty thể là phân tử sợi kép, dạng vòng có kích thƣớc 16569bp, gồm hai chuỗi khác nhau về thành phần nucleotide: chuỗi nặng có chứa nhiều guanine, chuỗi nhẹ chứa nhiều cytosine. Chuỗi nặng mã hóa cho 28 gen, chuỗi nhẹ mã cho 9 gen trong tổng số 37 gen của hệ gen ty thể.
Trong 37 gen này có 13 gen ghi mã cho 13 chuỗi polypeptide cần thiết cho hệ thống phosphoryl hóa oxy hóa. Số gen còn lại ghi mã cho 22 tARN, 2 rARN có vai trò trong sự dịch mã của ty thể [10] (hình 1). Các chuỗi polypeptide còn lại cần thiết cho cấu trúc và chức năng của ty thể đều đƣợc ghi mã bởi genome nhân và đƣợc tổng hợp trong ribosome của tế bào chất. Các nghiên cứu trên ADN ty thể cho thấy hệ gen ty thể có những đặc trƣng riêng, phân biệt với hệ gen nhân.
Hệ gen ty thể có đặc tính di truyền theo dòng mẹ, có từ vài trăm đến vài nghìn bản copy trong một tế bào. Các tế bào khác nhau có số lƣợng bản copy khác nhau, tùy thuộc vào nhu cầu năng lƣợng trong mô [60]. Hệ 3 TIEU LUAN MOI download : skknchat@gmail.com Luận văn Cao học Nguyễn Thị Ngọc Tú _________________________________________________________________________ gen ty thể không có vùng intron và các gen không có, hoặc có rất ít các bazo không mã hóa ở giữa chúng. Trong nhiều trƣờng hợp không xuất hiện các codon kết thúc mà chỉ có sự polyadenin hóa sau phiên mã.
D- Loop là vùng duy nhất trong hệ gen ty thể không tham gia mã hóa. Vùng D-Loop có kích thƣớc 1,1 kb chứa các yếu tố quan trọng cho quá trình phiên mã và dịch mã nhƣ chứa promoter phiên mã của chuỗi nặng và chuỗi nhẹ, có vùng gắn với các yếu tố phiên mã ADN ty thể…Khi vùng D-Loop xảy ra đột biến sẽ ảnh hƣởng tới tính toàn vẹn của các chuỗi polypeptide đƣợc mã hóa trong ty thể [41]. Sơ đồ cấu tạo ADN ty thể ngƣời [ 75]. Các đặc điểm của hệ gen ty thể nhƣ không có intron, không có histon bảo vệ, lại phân bố gần chuỗi phosphoryl hóa oxy hóa, nơi mà các gốc tự do đƣợc tạo ra trong quá trình phosphoryl hóa oxy hóa, đã làm cho khả năng bị đột biến của ADN ty thể cao hơn ở nhân (khoảng 10 lần) [51].
Bởi ADN ty thể có nhiều bản sao nên phân tử bị đột biến có thể cùng tồn tại với dạng dại (wild type) không bị đột biến, tạo nên hiện tƣợng không đồng nhất (heteroplasmy). ADN ty thể có thể ở dạng đồng nhất (homoplasmy) khi tất cả các bản sao của genome ty thể là nhƣ nhau. Trong nhiều trƣờng hợp, đột biến dạng heteroplasmy không gây ra những biểu hiện lâm sàng hay cả những biểu hiện hóa sinh cho tới khi nó đạt tới ngƣỡng đột biến 4 TIEU LUAN MOI download : skknchat@gmail.com Luận văn Cao học Nguyễn Thị Ngọc Tú _________________________________________________________________________ [51]. Vì vậy, xác định đƣợc mức độ không đồng nhất của đột biến ADN ty thể có ý nghĩa cao trong chẩn đoán bệnh ty thể.
Đột biến ADN ty thể và bệnh ty thể Những đặc điểm của hệ gen ty thể đƣợc phát hiện từ đầu những năm 1980, và tới năm 1988 những đột biến đầu tiên có liên quan tới các bệnh đã đƣợc tìm thấy [68]. Bệnh ty thể là thuật ngữ đƣợc dùng để chỉ một nhóm các bệnh gây ra do các hƣ hại trong quá trình tạo ATP. Khi lƣợng ATP đƣợc sinh ra thấp hơn nhu cầu tối thiểu của mô thì bệnh ty thể sẽ xuất hiện do sự hƣ hỏng của các protein tham gia vào chuỗi phosphoryl hóa oxy hóa. Số lƣợng các phân tử ADN ở các mô, các cơ quan là khác nhau do có nhu cầu năng lƣợng khác nhau.
Bởi vậy, các mô bị ảnh hƣởng nhiều nhất của đột biến ADN ty thể là hệ thống thần kinh trung ƣơng, cơ xƣơng, tim, thận, gan, tụy. Các bệnh đƣợc mô tả khá rõ dựa trên các biểu hiện lâm sàng, hình thái và hóa sinh, tuy vậy bệnh khó nhận ra bởi biểu hiện lâm sàng của bệnh rất biến đổi và khởi đầu bệnh diễn ra rất âm thầm, đặc biệt trong giai đoạn đứa trẻ còn nhỏ [57]. Tuy nhiên, hiện nay, do tiến bộ của các phƣơng pháp sinh học phân tử, việc xác định bệnh ty thể đã có nhiều khả quan. Các nghiên cứu dịch tễ học trong những năm gần đây cho thấy bệnh ty thể là một trong những bệnh liên quan đến đột biến gen phổ biến ở ngƣời, ảnh hƣởng tới ít nhất 1 trên 5000 ngƣời trong quần cƣ dân [22] (hình 2).
5 TIEU LUAN MOI download : skknchat@gmail.com Luận văn Cao học Nguyễn Thị Ngọc Tú _________________________________________________________________________ Hình 2. Các bệnh liên quan đến rối loạn ADN ty thể [64] Cho đến nay đã có hơn 150 đột biến ADN ty thể gây ra các bệnh ở ngƣời đƣợc phát hiện. Các bệnh này có thể xuất hiện ở bất kỳ giai đoạn nào trong cuộc đời, từ đứa bé mới sinh đến ngƣời trƣởng thành ở mọi lứa tuổi. Ngoài ra, nhiều đột biến đƣợc di truyền theo dòng mẹ, bởi vậy mà những chẩn đoán cho một ngƣời có thể đƣợc dùng cho nhiều thế hệ trong gia đình [57].
Các nghiên cứu cho thấy đột biến ADN ty thể có liên quan đến tình trạng cơ, thần kinh và tim mạch. Các đột biến ty thể gây bệnh bao gồm đột biến điểm và đột biến mất đoạn có liên quan tới các bệnh ở ngƣời, hầu hết trong số đó ảnh hƣởng đến hệ thần kinh trung ƣơng và ngoại biên. Sau đây là một số bệnh có liên quan với đột biến ADN ty thể [57]: Bệnh liệt thần kinh thị giác di truyền Leber (LHON): có tới 16 đột biến điểm gây bệnh, tuy vậy chỉ có ba đột biến gây bệnh chính chiếm tới 90% là G3460A, G11778A và T14484C. Cả ba đột biến này đều ở gen thuộc phức hệ I của chuỗi hô hấp.
Bệnh tiến triển cấp, bán cấp, mất thị lực trung tâm dẫn đến chức năng thị giác chung giảm kèm chứng loạn màu sắc. 6 TIEU LUAN MOI download : skknchat@gmail.com Luận văn Cao học Nguyễn Thị Ngọc Tú _________________________________________________________________________ Bệnh thần kinh, sắc tố võng mạc, mất điều hòa (NARP): bệnh gây ra bởi đột biến T8993G trên gen ATPasa 6 thuộc phức hệ V. Ngƣời bệnh có biểu hiện chậm phát triển, sắc tố võng mạc, mất trí nhớ, mất điều hòa, yếu cơ thần kinh.