Luận văn thạc sĩ thử nghiệm lâm sàng nhãn mở đơn nhóm đánh giá tính an toàn và hiệu quả của liệu pháp ứng dụng tế bào gốc trung mô tự thân từ tủy xương trong điều trị đái tháo đường type 2

Luận văn thạc sĩ nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng nhãn mở đơn nhóm đánh giá tính an toàn và hiệu quả của liệu pháp ứng dụng tế, khảo sát thực trạng, phân tích nguyên nhân, đề xuất

Trường đại học

Đại học Quốc gia Hà Nội

Người đăng

Ẩn danh

Thể loại

luận văn thạc sỹ

2019

94
1
0

Phí lưu trữ

35 Point

Mục lục chi tiết

LỜI CẢM ƠN

1. CHƯƠNG 1: TỔNG QUAN

1.1. BỆNH ĐÁI THÁO ĐƯỜNG

1.1.1. Định nghĩa đái tháo đường

1.1.2. Phân loại đái tháo đường

1.1.3. Dịch tễ học đái tháo đường

1.1.4. Cơ chế bệnh sinh của đái tháo đường típ 2

1.1.5. Biến chứng của đái tháo đường típ 2

1.1.6. Điều trị đái tháo đường típ 2

1.2. TẾ BÀO GỐC

1.2.1. Định nghĩa tế bào gốc

1.2.2. Tế bào gốc trung mô

1.2.3. Tế bào gốc trung mô từ tủy xương

1.3. ỨNG DỤNG CỦA TẾ BÀO GỐC TRUNG MÔ TRONG ĐIỀU TRỊ BỆNH ĐÁI THÁO ĐƯỜNG TÍP 2

1.3.1. Cơ sở lý luận của phương pháp ghép tế bào gốc trên bệnh nhân đái tháo đường típ 2

1.3.2. Đặc điểm tế bào gốc trung mô trong bệnh lý đái tháo đường típ 2

1.3.3. Ứng dụng của tế bào gốc trung mô trong điều trị đái tháo đường típ 2

1.3.4. Phản ứng phụ, tác dụng bất lợi của liệu pháp ghép tế bào gốc

2. CHƯƠNG 2: ĐỐI TƯỢNG VÀ PHƯƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU

2.1. ĐỐI TƯỢNG NGHIÊN CỨU

2.1.1. Tiêu chuẩn lựa chọn bệnh nhân

2.2. PHƯƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU

2.2.1. Thiết kế nghiên cứu

2.2.2. Địa điểm và thời gian nghiên cứu

2.2.3. Quy trình nghiên cứu

2.2.4. Chỉ số nghiên cứu

2.2.5. Thiết bị, hóa chất, vật tư tiêu hao

2.2.6. Đạo đức trong nghiên cứu

2.2.7. Phân tích dữ liệu

3. CHƯƠNG 3: KẾT QUẢ - BÀN LUẬN

3.1. ĐẶC ĐIỂM CHUNG CỦA BỆNH NHÂN THAM GIA NGHIÊN CỨU

3.2. ĐẶC ĐIỂM TẾ BÀO GỐC TRUNG MÔ TỪ TỦY XƯƠNG CỦA BỆNH NHÂN ĐÁI THÁO ĐƯỜNG TÍP 2

3.2.1. Kết quả phân lập và nuôi cấy tăng sinh tế bào gốc trung mô từ tủy xương của bệnh nhân đái tháo đường típ 2

3.2.2. Đánh giá chất lượng tế bào gốc trung mô từ tủy xương của bệnh nhân đái tháo đường típ 2

3.3. KẾT QUẢ GHÉP TẾ BÀO GỐC

3.3.1. Đánh giá tính an toàn của việc áp dụng các quy trình ghép tế bào gốc tủy xương tự thân điều trị đái tháo đường típ 2

3.3.2. Đánh giá hiệu quả sau ghép tế bào gốc

TÀI LIỆU THAM KHẢO

PHỤ LỤC

Tóm tắt

I. Tổng quan về đánh giá an toàn và hiệu quả tế bào gốc trong điều trị ĐTĐ

Bệnh đái tháo đường (ĐTĐ) là một trong những bệnh lý phổ biến nhất hiện nay, đặc biệt là ĐTĐ típ 2. Việc ứng dụng tế bào gốc trong điều trị ĐTĐ đang trở thành một xu hướng mới trong y học tái tạo. Nghiên cứu này nhằm đánh giá tính an toàn và hiệu quả của liệu pháp tế bào gốc trung mô tự thân từ tủy xương trong điều trị ĐTĐ típ 2. Các nghiên cứu trước đây đã chỉ ra rằng tế bào gốc có khả năng phục hồi chức năng tế bào bêta trong tuyến tụy, từ đó giúp kiểm soát đường huyết hiệu quả hơn.

1.1. Định nghĩa và phân loại bệnh đái tháo đường

ĐTĐ được phân loại thành nhiều loại, trong đó ĐTĐ típ 2 chiếm tỷ lệ cao nhất. Bệnh này thường liên quan đến kháng insulin và thiếu hụt insulin tương đối. Việc hiểu rõ về bệnh lý này là cần thiết để áp dụng các phương pháp điều trị hiệu quả.

1.2. Tầm quan trọng của tế bào gốc trong điều trị ĐTĐ

Tế bào gốc trung mô từ tủy xương có khả năng biệt hóa thành nhiều loại tế bào khác nhau, bao gồm tế bào bêta. Việc sử dụng tế bào gốc trong điều trị ĐTĐ có thể giúp phục hồi chức năng sản xuất insulin, từ đó cải thiện tình trạng bệnh.

II. Vấn đề và thách thức trong điều trị ĐTĐ típ 2

Mặc dù có nhiều phương pháp điều trị ĐTĐ típ 2, nhưng vẫn còn nhiều thách thức trong việc kiểm soát đường huyết và ngăn ngừa biến chứng. Các phương pháp điều trị hiện tại thường yêu cầu bệnh nhân phải tuân thủ chế độ ăn uống và dùng thuốc kéo dài. Điều này không chỉ gây khó khăn cho bệnh nhân mà còn làm tăng nguy cơ biến chứng.

2.1. Các biến chứng của bệnh đái tháo đường típ 2

Biến chứng của ĐTĐ típ 2 có thể ảnh hưởng đến nhiều cơ quan trong cơ thể, bao gồm tim, thận, mắt và thần kinh. Việc phát hiện sớm và điều trị kịp thời là rất quan trọng để giảm thiểu các biến chứng này.

2.2. Khó khăn trong việc kiểm soát đường huyết

Nhiều bệnh nhân gặp khó khăn trong việc duy trì mức đường huyết ổn định. Sự kháng insulin và giảm sản xuất insulin là những yếu tố chính dẫn đến tình trạng này. Việc tìm kiếm các phương pháp điều trị mới là cần thiết.

III. Phương pháp nghiên cứu đánh giá an toàn và hiệu quả tế bào gốc

Nghiên cứu này sử dụng phương pháp thử nghiệm lâm sàng nhãn mở, đơn nhóm để đánh giá tính an toàn và hiệu quả của liệu pháp tế bào gốc trung mô tự thân. Các bệnh nhân được chọn lọc theo tiêu chuẩn cụ thể và theo dõi các chỉ số cận lâm sàng như nồng độ đường huyết lúc đói và HbA1C.

3.1. Thiết kế nghiên cứu và đối tượng tham gia

Nghiên cứu được thực hiện trên một nhóm bệnh nhân mắc ĐTĐ típ 2, với tiêu chuẩn lựa chọn rõ ràng. Các bệnh nhân sẽ được theo dõi trong một khoảng thời gian nhất định để đánh giá hiệu quả của liệu pháp.

3.2. Quy trình ghép tế bào gốc và theo dõi

Quy trình ghép tế bào gốc được thực hiện theo các bước nghiêm ngặt để đảm bảo an toàn cho bệnh nhân. Sau khi ghép, các chỉ số sức khỏe sẽ được theo dõi để đánh giá hiệu quả điều trị.

IV. Kết quả nghiên cứu về an toàn và hiệu quả của tế bào gốc

Kết quả nghiên cứu cho thấy liệu pháp tế bào gốc trung mô tự thân có tính an toàn cao và hiệu quả trong việc cải thiện các chỉ số đường huyết. Nồng độ HbA1C và FPG của bệnh nhân đã giảm đáng kể sau khi điều trị. Những kết quả này mở ra hướng đi mới trong điều trị ĐTĐ típ 2.

4.1. Đánh giá tính an toàn của liệu pháp

Trong quá trình nghiên cứu, không ghi nhận các tác dụng phụ nghiêm trọng nào. Điều này cho thấy liệu pháp tế bào gốc có thể được áp dụng rộng rãi cho bệnh nhân ĐTĐ típ 2 mà không gây ra rủi ro lớn.

4.2. Hiệu quả điều trị sau ghép tế bào gốc

Các chỉ số cận lâm sàng cho thấy sự cải thiện rõ rệt sau khi ghép tế bào gốc. Nồng độ đường huyết và HbA1C giảm đáng kể, cho thấy khả năng kiểm soát đường huyết tốt hơn.

V. Kết luận và triển vọng tương lai của liệu pháp tế bào gốc trong điều trị ĐTĐ

Liệu pháp tế bào gốc trung mô tự thân từ tủy xương đã cho thấy tiềm năng lớn trong việc điều trị ĐTĐ típ 2. Nghiên cứu này không chỉ khẳng định tính an toàn mà còn chỉ ra hiệu quả trong việc cải thiện tình trạng bệnh. Tương lai, cần tiếp tục nghiên cứu để tối ưu hóa phương pháp và mở rộng ứng dụng cho nhiều bệnh nhân hơn.

5.1. Hướng nghiên cứu tiếp theo

Cần thực hiện thêm nhiều nghiên cứu lâm sàng với quy mô lớn hơn để khẳng định tính hiệu quả và an toàn của liệu pháp tế bào gốc trong điều trị ĐTĐ típ 2.

5.2. Tiềm năng ứng dụng trong y học tái tạo

Liệu pháp tế bào gốc không chỉ có thể áp dụng cho ĐTĐ mà còn có thể mở rộng ra nhiều bệnh lý khác, tạo ra cơ hội mới cho y học tái tạo trong tương lai.

16/08/2025
Luận văn thạc sĩ thử nghiệm lâm sàng nhãn mở đơn nhóm đánh giá tính an toàn và hiệu quả của liệu pháp ứng dụng tế bào gốc trung mô tự thân từ tủy xương trong điều trị đái tháo đường type 2

Trích đoạn nội dung tài liệu

CHƯƠNG 1: TỔNG QUAN 1. BỆNH ĐÁI THÁO ĐƯỜNG 1. Định nghĩa đái tháo đường ĐTĐ là bệnh rối loạn chuyển hóa không đồng nhất, có đặc điểm tăng glucose huyết do khiếm khuyết về tiết insulin của tế bào bêta tụy, về tác động của insulin tại các mô cơ quan, hoặc cả hai. Tăng glucose mạn tính trong thời gian dài gây nên những rối loạn chuyển hóa đường, protit, lipit, gây tổn thương ở nhiều cơ quan khác nhau, đặc biệt ở tim ,mạch máu, thận, mắt và thần kinh [3].

Phân loại đái tháo đường Phân loại bệnh ĐTĐ bao gồm: ĐTĐ T1, ĐTĐ T2, ĐTĐ thai kì và một số típ khác. Trong đó ĐTĐ T2 thường được gọi là ĐTĐ không phụ thuộc insulin, chiếm trên 90% tổng số bệnh nhân ĐTĐ, đặc điểm chính là kháng insulin dẫn đến thiếu hụt insulin tương đối và giảm sản xuất insulin [1]. Dịch tễ học đái tháo đường Theo Liên đoàn Đái tháo đường Thế giới (International Diabetes Federation IDF), năm 2015 toàn thế giới có 415 triệu người trong độ tuổi 20-79 bị bệnh (ĐTĐ), ước tính đến năm 2040 con số này sẽ là 642 triệu. Bên cạnh đó, do chế độ dinh dưỡng, lối sống không hợp lý nên bệnh ĐTĐ T2 đang có xu hướng tăng và trở thành vấn đề sức khỏe cộng đồng nghiêm trọng [56].

Tại Việt Nam, năm 1990, tỷ lệ ĐTĐ ở Hà Nội là 1,1%, thành phố Hồ Chí Minh là 2,25%, Huế là 0,96%. Năm 2003, trên toàn quốc, tỷ lệ rối loạn dung nạp glucose là 7,3%, rối loạn đường huyết lúc đói là 1,9%. Nghiên cứu năm 2012 của Bệnh viện Nội tiết Trung Ương cho thấy tỷ lệ hiện mắc ĐTĐ ở người trưởng thành là 5,42%, chưa được chẩn đoán trong cộng đồng là 63,6% [63]. Theo kết quả điều tra STEPwise về các yếu tố nguy cơ của bệnh không lây nhiễm do Bộ Y tế thực hiện năm 2015, ở nhóm tuổi từ 18-69, cho thấy tỷ lệ ĐTĐ toàn quốc là 4,1%, tiền ĐTĐ là 3,6 % [112].

TIEU LUAN MOI download : skknchat@gmail. Cơ chế bệnh sinh của đái tháo đường típ 2 Kháng insulin (Insulin resistance) Như đã trình bày ở phần 1.2, đặc điểm chính của ĐTĐ T2 là sự kháng insulin dẫn đến thiếu hụt insulin tương đối và giảm sản xuất insulin. Insulin là một hormone được tiết ra bởi các tế bào bêta của tuyến tụy giúp duy trì sự cân bằng hàm lượng glucose trong máu. Thuật ngữ “kháng insulin” đề cập đến việc giảm phản ứng trao đổi chất đáp ứng với insulin của tế bào đích, hoặc ở cấp độ toàn bộ cơ thể, làm sự giảm tác dụng hạ đường huyết của insulin lưu thông hay được tiêm vào.

Sự truyền tín hiệu insulin rất phức tạp, liên quan đến nhiều enzyme và protein điều hòa khác nhau, bất kỳ khiếm khuyết nào trong biểu hiện chức năng của các tác nhân này có thể làm giảm tín hiệu insulin bình thường dẫn đến IR trong các mô ngoại biên. Czech MP (2017) đã đề xuất một ô hình nghiên cứu về việc tiếp nhận các tín hiệu insulin thông qua thụ thể insulin trên bề mặt tế bào cho phép dẫn đến hàng loạt các tín hiệu nội bào nhằm kích hoạt sử dụng kênh GLUT 4 tại cơ xương và mô mỡ đồng thời ức chế quá trình tạo mới glucoso (gluconeogenesis) tại gan giúp làm giảm glucose huyết (Hình 1. Các yếu tố liên quan hoạt hóa (mũi tên màu đen) hay ức chế (đường gạch đỏ) cho phép duy trì được khả năng điều hòa các tín hiệu insulin [26]. Kháng insulin trong tế bào gan làm tăng mức glucose trong huyết tương do giảm tổng hợp glycogen.

Hiệu ứng này được kết hợp bởi sự giảm hấp thụ glucose của cơ xương và tế bào mỡ. Mặc dù sinh lý bệnh chính xác của IR không rõ ràng, các khiếm khuyết trong việc truyền tín hiệu insulin đóng vai trò nổi bật (Bảng 1. TIEU LUAN MOI download : skknchat@gmail. Mô hình tiếp nhân tín hiệu insulin trong giảm nồng độ glucose máu.

Sự liên kết của insulin với thụ thể của nó sẽ hoạt hóa phần nội bào có hoạt tính enzyme tyrosine kinaza của thụ thể. Đây là vùng có chức năng photphoryl hóa các axit amin tyrosine của protein IRS (protein cơ chất của thụ thể insulin – Insuline Receptor Substrate Protein). Sau khi được photphoryl hóa, các tyrosin của IRS sẽ hoạt động như các vị trí neo giữ các tiểu đơn vị điều hòa p85 của enzyme kinaza p85/p110 PI-3 tại màng tế bào. Điều này dẫn đến sự hình thành phức hệ PtdIns3,4,5P 3 (phospholipid phosphatidyl 3,4,5 phosphate ) từ PtdIns 4,5 P2 trên màng tế bào, tạo điều kiện cho sự gia nhập và tương tác giữa protein kinaza PDK1 và Akt, dẫn đến sự photphory hóa (và hoạt hóa) tại vị trí threonine 308 trên phân tử Akt.

Sự hoạt hóa hoàn toàn Akt còn phụ thuộc vào sự photphoryl hóa tiếp theo bởi enzyme kinaza thứ hai là mTORC2. Sau khi Akt được hoạt hóa hoàn toàn sẽ tham gia vào sự điều hóa cân bằng nội môi glucose thông quan sự vận chuyển glucose đến tế bào mỡ và cơ xương, sự ức chế tái tạo mới glucose tại gan, cũng như quá trình hoạt hóa sự sinh tổng hợp lipit tại gan [26] TIEU LUAN MOI download : skknchat@gmail. Cơ chế phân tử của kháng insulin [117] Cơ chế phân tử Vai trò trong kháng insulin Tăng cường hoạt tính Đảo ngược quá trình phosphoryl hóa axit amin tyrosin trên của enzyme PTP1B phân tử của IRS ‐ 1 (Insulin Receptor Subsrate-1) cảm ứng (Protein‐Tyrosine bởi sự liên kết với insulin và do đó làm suy yếu sự truyền Phosphatase 1B) tín hiệu insulin. Kích hoạt các con đường IKKβ / NF B và JNK, photphoryl Phản ứng viêm và hóa IRS ‐ 1 tại vị trí serin 307, giảm biểu hiện GLUT ‐ 4, adipokine giảm biểu hiện IRS ‐ 1 qua ERK1 / 2, gây phân hủy IRS thông qua cơ chế phụ thuộc SOCS1 và SOCS3 Kích hoạt một số con đường thuộc nhóm kinaza serine threonine, ví dụ như IKKβ / NF B và JNK phân hủy IRS, ức chế biểu hiện và định vị trên màng tế bào của GLUT 4, làm Quá tải gốc tự do giảm sự dịch chuyển vị trí của IRS ‐ 1 và kinaza PIP ‐ kinase, phosphoryl hóa serine tại vị trí serine 307 của IRS ‐ 1, kích hoạt các phản ứng viêm.

Khiếm khuyết trong Giảm photphoryl hóa thụ thể insulin, phosphoryl hóa photphoryl hóa serine serine tại vị trí 307, ngăn chặn tín hiệu insulin dẫn đến của IRS ‐ 1 ngăn chặn tín hiệu insulin. Hoạt hóa các kinaza serine threonine,gây viêm và làm suy Béo phì yếu tín hiệu insulin. Rối loạn chức năng ty thể Thúc đẩy căng thẳng oxy hóa, làm suy yếu tín hiệu insulin. Giảm hoạt động khả Giảm số lượng thụ thể insulin, giảm thụ thể chức năng do năng liên kết của thụ đột biến, tự miễn kháng thể chống thụ thể insulin.

thể với insulin Đột biến điểm làm thay đổi sự biến đổi bình thường của Đột biến của GLUT 4 GLUT 4, ức chế glucose đi vào các tế bào phụ thuộc và làm suy yếu các đường dẫn tín hiệu tiếp theo. Phá vỡ sự cuộn gấp thích hợp dẫn đến sự tích tụ của Căng thẳng ER protein bị sai lệch. Suy giảm chức năng tế bào beta của tụy Hai dòng tế bào chính duy trì chức năng chính cho tuyến tụy là dòng tế bào alpha và bêta. Các tác dụng đối kháng bởi insulin được tiết ra từ tế bào bêta và glucagon được tiết ra từ tế bào alpha giúp duy trì lượng đường huyết ổn định trong TIEU LUAN MOI download : skknchat@gmail.com máu bằng việc kích hoạt các quá trình khác nhau của việc hấp thu glucose và phân hủy glycogen (Hình 1.

Hoạt động của các tế bào tại đảo tụy trong duy trì nồng độ glucose huyết. Các đảo nhỏ tụy có chứa các tế bào alpha và tế bào bêta, tiết ra glucagon và insulin tương ứng. Insulin và glucagon tác dụng đối kháng lên các cơ quan ngoại vi để kiểm soát lượng đường trong máu. Insulin phát huy tác dụng hạ glucose của nó bằng cách kích thích sự hấp thu glucose ở cơ xương, thông qua việc ức chế sản xuất glucose ở gan và bằng cách làm tan mỡ.

Ngược lại, glucagon làm tăng nồng độ glucose tuần hoàn bằng cách tăng gluconeogenesis và lipolysis [99]. Cả hai loại ĐTĐ T1 và ĐTĐ T2 đều có đặc điểm bởi sự sụt giảm khối tế bào bêta giữ chức năng sản xuất insulin để duy trì đường huyết. Các dấu hiệu chính của ĐTĐ T1 và ĐTĐ T2 chỉ trở nên rõ rệt khi số tế bào bêta trong tụy bị thiếu hụt. Ở bệnh nhân ĐTĐ T1 dấu hiệu khởi phát của bệnh xảy ra khi khối tế bào beta giảm đến dưới mức 20%.

ĐTĐ T1 lâm sàng (nghĩa là có triệu chứng) không xuất hiện cho đến khi 80% - 90% đã bị phá hủy và có một khoảng cách rõ rệt giữa khởi phát tự miễn dịch và khởi phát bệnh tiểu đường, các tế bào bị tiêu diệt bởi chính hệ miễn dịch của bệnh nhân, trong khi ở bệnh nhân ĐTĐ T2, IR dẫn tới glucose trong máu TIEU LUAN MOI download : skknchat@gmail.com tăng cao, điều này thúc đẩy nhu cầu tổng hợp insulin của tụy tăng lên nhiều lần, khối tế bào beta không đáp ứng đủ nhu cầu insulin tăng cao của cơ thể, cuối cùng theo thời gian, khối tế bào bị tổn thương và chết theo lập trình – apotosis dẫn tới sụt giảm 40-60% khối bêta [7]. Các biện pháp khắc phục khả năng kháng insulin cũng như. Do vậy, những bệnh nhân này cần bù thêm insulin bằng đường uống hoặc tiêm, tuy vậy cũng không thể thay thế chức năng bình thường của tế bào bêta, hậu quả là bệnh tiến triển nặng hơn và dẫn tới những biến chứng mạn tính và tàn tật. Biến chứng của đái tháo đường típ 2 ĐTĐ là một bệnh tiến triển, nếu bệnh nhân không kiểm soát tốt lượng đường huyết trong máu cũng như duy trì chế độ ăn và luyện tập thì sẽ mắc phải các biến chứng không mong muốn do ĐTĐ gây ra.

Các biến chứng cấp tính có thể ảnh hưởng đến tính mạng của bệnh nhân bao gồm: Hôn mê nhiễm toan ceton (Diabetic Ketoacidosis – DKA) và hôn mê tăng áp lực thẩm thấu (Hyperosmolar hyperglycemic syndrome – HHS) [41] [58] [11] [86]. Các biến chứng mạn tính liên quan đến bệnh lý về mạch máu nhỏ như biến chứng về bệnh lý võng mạc và đục thủy tinh thể, microalbumin niệu; ĐTĐ làm tăng nguy cơ các bệnh về mạch vành, động mạch ngoại biên [113]. Việc để lại các biến chứng trên sẽ ảnh hưởng đến chất lượng sống của bệnh nhân, vì vậy với mỗi bệnh nhân mắc ĐTĐ T2 cần có những chiến lược điều trị phù hợp là điều vô cùng quan trọng nhằm kiểm soát được nồng độ đường huyết trong máu. Điều trị đái tháo đường típ 2 1.Điều trị bằng thuốc ĐTĐ T2 được đặc trưng bởi kháng Insulin giai đoạn đầu và khiếm khiết Insulin giai đoạn sau.

Nội dung được bảo vệ bản quyền — Tải xuống đầy đủ