Nghiên Cứu Đặc Điểm Lâm Sàng Và Kết Quả Điều Trị Xuất Huyết Giảm Tiểu Cầu Miễn Dịch Tại Bệnh Viện Nhi Đồng Cần Thơ

• Tác giả: Lê Thị Mai Linh
• Người hướng dẫn: PGS. Nguyễn Trung Kiên
• Trường học: Trường Đại Học Y Dược Cần Thơ
• Chuyên ngành: Nhi
• Đề tài: Nghiên Cứu Đặc Điểm Lâm Sàng, Cận Lâm Sàng Và Đánh Giá Kết Quả Điều Trị Xuất Huyết Giảm Tiểu Cầu Miễn Dịch Ở Trẻ Em Tại Bệnh Viện Nhi Đồng Cần Thơ
• Loại tài liệu: luận văn chuyên khoa cấp II
• Năm xuất bản: 2019
• Địa điểm: Cần Thơ

• LỜI CAM ĐOAN
• LỜI CÁM ƠN
• 1. CHƯƠNG 1: TỔNG QUAN TÀI LIỆU
• 1.1. Khái quát về xuất huyết giảm tiểu cầu miễn dịch
• 1.2. Triệu chứng lâm sàng, cận lâm sàng và các thể bệnh xuất huyết giảm tiểu cầu miễn dịch
• 1.3. Chẩn đoán xuất huyết giảm tiểu cầu miễn dịch
• 1.4. Điều trị xuất huyết giảm tiểu cầu
• 1.5. Các nghiên cứu về bệnh xuất huyết giảm tiểu cầu miễn dịch ở trẻ em trong và ngoài nước
• 2. CHƯƠNG 2: ĐỐI TƯỢNG VÀ PHƯƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU
• 2.1. Đối tượng nghiên cứu
• 2.2. Phương pháp nghiên cứu
• 2.3. Vấn đề y đức trong nghiên cứu
• 3. CHƯƠNG 3: KẾT QUẢ NGHIÊN CỨU
• 3.1. Đặc điểm chung của bệnh nhi xuất huyết giảm tiểu cầu miễn dịch
• 3.2. Đặc điểm lâm sàng, cận lâm sàng và tỷ lệ các thể xuất huyết giảm tiểu cầu miễn dịch
• 3.3. Đánh giá kết quả điều trị
• 3.4. Liên quan giữa một số đặc điểm lâm sàng, cận lâm sàng và kết quả điều trị
• 4. CHƯƠNG 4: BÀN LUẬN
• 4.1. Đặc điểm chung của bệnh nhi xuất huyết giảm tiểu cầu miễn dịch
• 4.2. Đặc điểm lâm sàng và cận lâm sàng
• 4.3. Đánh giá kết quả điều trị
• 4.4. Mối liên quan giữa một số đặc điểm lâm sàng, cận lâm sàng với kết quả điều trị xuất huyết giảm tiểu cầu miễn dịch
• TÀI LIỆU THAM KHẢO
• PHỤ LỤC

I. Tổng Quan Về Xuất Huyết Giảm Tiểu Cầu Miễn Dịch Ở Trẻ Em

Xuất huyết giảm tiểu cầu miễn dịch (ITP), còn gọi là xuất huyết giảm tiểu cầu tự phát, là một rối loạn cầm máu thường gặp ở trẻ em. Bệnh đặc trưng bởi sự giảm số lượng tiểu cầu trong máu ngoại vi do tiểu cầu bị phá hủy sớm bởi kháng thể kháng tiểu cầu. Ước tính có khoảng 3-8/100.000 trẻ em mắc bệnh mỗi năm. Tại Bệnh viện Nhi Đồng Cần Thơ, ITP được chẩn đoán và điều trị tại Khoa Tim mạch-Huyết học với tỷ lệ khỏi bệnh cao. Bệnh thường gặp ở trẻ từ 2-6 tuổi, nhưng có thể xảy ra ở mọi lứa tuổi. Trẻ dưới 1 tuổi và trên 10 tuổi có nguy cơ bệnh kéo dài hơn. Việc chẩn đoán chủ yếu dựa vào biểu hiện lâm sàng và xét nghiệm máu cho thấy số lượng tiểu cầu giảm đơn thuần, sau khi loại trừ các nguyên nhân giảm tiểu cầu thứ phát khác. Theo nghiên cứu của Lê Thị Mai Linh tại Bệnh viện Nhi Đồng Cần Thơ năm 2018-2019, việc điều trị ITP ở trẻ em vẫn còn nhiều thách thức, đặc biệt là trong việc đánh giá đáp ứng lâm sàng toàn diện.

1.1. Lịch Sử Phát Triển Nghiên Cứu Về ITP Ở Trẻ Em

Năm 1735, Werlhof mô tả ca bệnh đầu tiên. Đến năm 1951, Harington chứng minh cơ chế giảm tiểu cầu là do tự kháng thể, từ đó bệnh được gọi là Xuất Huyết Giảm Tiểu Cầu Miễn Dịch (ITP). Các nghiên cứu sau này tập trung vào việc xác định các kháng thể đặc hiệu và vai trò của lách trong việc phá hủy tiểu cầu. Sự phát triển của các kỹ thuật miễn dịch huyết học đã giúp hiểu rõ hơn về cơ chế tự miễn của bệnh. Nghiên cứu của Kanselson năm 1916 đã mở ra phương pháp điều trị bằng cắt lách.

1.2. Dịch Tễ Học Và Định Nghĩa Bệnh Xuất Huyết Giảm Tiểu Cầu

Tần suất mắc bệnh ITP ở trẻ em ước tính khoảng 3-8/100.000 trẻ mỗi năm. Bệnh thường gặp ở lứa tuổi 2-10, đỉnh cao là 2-6 tuổi. Trẻ trên 10 tuổi và dưới 1 tuổi có nguy cơ bệnh kéo dài. ITP được định nghĩa là tình trạng giảm số lượng tiểu cầu trong máu ngoại vi do tự kháng thể bám lên màng tiểu cầu, gây phá hủy sớm tiểu cầu ở hệ thống nội mô, đặc biệt là ở lách. Số lượng tiểu cầu giảm < 100.000/mm3, tăng mẫu tiểu cầu trong tủy xương, đời sống tiểu cầu ngắn và có kháng thể tiểu cầu trong huyết tương là những đặc điểm chính của ITP.

II. Triệu Chứng Chẩn Đoán Xuất Huyết Giảm Tiểu Cầu Ở Trẻ

Biểu hiện lâm sàng của Xuất Huyết Giảm Tiểu Cầu Miễn Dịch thường là hội chứng xuất huyết xảy ra đột ngột, 1-4 tuần sau nhiễm virus hoặc tự nhiên ở trẻ khỏe mạnh. Các dạng xuất huyết bao gồm xuất huyết ở da (chấm, nốt, mảng bầm tím), niêm mạc (mắt, mũi, miệng, họng) và nội tạng (tiêu hóa, tiểu máu, rong kinh, não-màng não, võng mạc). Chẩn đoán bệnh dựa vào công thức máu cho thấy số lượng tiểu cầu giảm, phết máu ngoại biên để loại trừ các nguyên nhân khác, và tủy đồ trong một số trường hợp đặc biệt. Việc đánh giá mức độ nặng của xuất huyết là rất quan trọng để quyết định phương pháp điều trị phù hợp. Theo tài liệu nghiên cứu, xuất huyết nội sọ là một biến chứng nặng nhưng hiếm gặp, chiếm 0,5-1% trường hợp.

2.1. Các Dấu Hiệu Lâm Sàng Của Bệnh ITP Ở Trẻ Em

Hội chứng xuất huyết thường xảy ra đột ngột, có thể sau nhiễm virus. Các biểu hiện bao gồm xuất huyết da (chấm, nốt, mảng bầm tím), xuất huyết niêm mạc (mắt, mũi, miệng, họng) và xuất huyết nội tạng (tiêu hóa, tiểu máu, rong kinh, não-màng não, võng mạc). Mức độ xuất huyết có thể từ nhẹ đến nặng, đe dọa tính mạng. Cần phân biệt với các bệnh lý khác có triệu chứng tương tự.

2.2. Phương Pháp Chẩn Đoán Xuất Huyết Giảm Tiểu Cầu Miễn Dịch

Chẩn đoán ITP dựa vào công thức máu (số lượng tiểu cầu giảm < 100.000/mm3), phết máu ngoại biên (loại trừ các nguyên nhân khác) và tủy đồ (trong một số trường hợp đặc biệt). Xét nghiệm miễn dịch tiểu cầu (MAIPA) có thể giúp xác định tự kháng thể chống kháng nguyên trên bề mặt tiểu cầu. Cần loại trừ các nguyên nhân giảm tiểu cầu thứ phát như nhiễm trùng, bệnh tự miễn, bệnh bạch cầu cấp, suy tủy.

2.3. Đánh Giá Mức Độ Nặng Của Xuất Huyết Trong ITP

Mức độ xuất huyết được đánh giá dựa trên biểu hiện lâm sàng. Nhẹ: xuất huyết da, không xuất huyết niêm mạc. Trung bình: xuất huyết da toàn thân, xuất huyết niêm mạc mắt, mũi, họng. Nặng: xuất huyết niêm mạc nhiều vị trí, xuất huyết nội tạng. Mức độ 4: xuất huyết trầm trọng đe dọa tính mạng. Đánh giá mức độ nặng giúp quyết định phương pháp điều trị phù hợp.

III. Điều Trị ITP Ở Trẻ Em Các Phương Pháp Lưu Ý Quan Trọng

Điều trị Xuất Huyết Giảm Tiểu Cầu Miễn Dịch ở trẻ em bao gồm nhiều phương pháp, từ theo dõi đến sử dụng thuốc và phẫu thuật. Corticosteroid vẫn là lựa chọn ưu tiên hàng đầu, ngoài ra còn có globulin miễn dịch (IVIG), kháng – CD20 (Rituximab) hoặc cắt lách. Các thuốc ức chế miễn dịch hiếm khi được sử dụng ở trẻ em. Mục tiêu điều trị là nâng số lượng tiểu cầu lên mức an toàn để ngăn ngừa xuất huyết nghiêm trọng. Theo nghiên cứu, nhiều nghiên cứu điều trị ITP chỉ dựa trên đáp ứng tăng tiểu cầu, còn ít nghiên cứu hướng tới đáp ứng lâm sàng toàn thể.

3.1. Lựa Chọn Corticosteroid Trong Điều Trị ITP

Corticosteroid là lựa chọn ưu tiên hàng đầu trong điều trị ITP ở trẻ em. Thuốc có tác dụng ức chế hệ miễn dịch, giảm phá hủy tiểu cầu. Tuy nhiên, corticosteroid có nhiều tác dụng phụ, cần theo dõi chặt chẽ trong quá trình điều trị. Liều lượng và thời gian điều trị cần được điều chỉnh phù hợp với từng bệnh nhân.

3.2. Sử Dụng Globulin Miễn Dịch IVIG Trong Điều Trị ITP

Globulin miễn dịch (IVIG) là một lựa chọn điều trị khác cho ITP. IVIG có tác dụng ức chế hệ miễn dịch, giảm phá hủy tiểu cầu. IVIG thường được sử dụng trong các trường hợp xuất huyết nặng hoặc khi corticosteroid không hiệu quả. IVIG có thể gây ra một số tác dụng phụ, cần theo dõi chặt chẽ trong quá trình điều trị.

3.3. Các Phương Pháp Điều Trị ITP Khác Rituximab Cắt Lách

Rituximab là một kháng thể đơn dòng kháng CD20, có tác dụng ức chế tế bào B, giảm sản xuất kháng thể kháng tiểu cầu. Cắt lách là một phương pháp điều trị cuối cùng cho ITP, được sử dụng khi các phương pháp khác không hiệu quả. Cắt lách có thể giúp loại bỏ nguồn sản xuất kháng thể kháng tiểu cầu và vị trí phá hủy tiểu cầu quan trọng.

IV. Nghiên Cứu Xuất Huyết Giảm Tiểu Cầu Tại Bệnh Viện Nhi Đồng Cần Thơ

Nghiên cứu của Lê Thị Mai Linh tại Bệnh viện Nhi Đồng Cần Thơ năm 2018-2019 đã mô tả đặc điểm lâm sàng, cận lâm sàng và đánh giá kết quả điều trị Xuất Huyết Giảm Tiểu Cầu Miễn Dịch ở trẻ em. Nghiên cứu này nhằm mục tiêu tìm hiểu rõ hơn về bệnh ITP tại khu vực Đồng bằng sông Cửu Long, từ đó cải thiện chất lượng điều trị cho bệnh nhân. Nghiên cứu đã chỉ ra rằng tỷ lệ khỏi bệnh tại Bệnh viện Nhi Đồng Cần Thơ là khá cao, tuy nhiên vẫn còn một số trường hợp bệnh kéo dài hoặc tái phát.

4.1. Đặc Điểm Lâm Sàng Cận Lâm Sàng Trong Nghiên Cứu

Nghiên cứu đã mô tả chi tiết các đặc điểm lâm sàng (xuất huyết da, niêm mạc, nội tạng) và cận lâm sàng (số lượng tiểu cầu, công thức máu, tủy đồ) của bệnh nhân ITP tại Bệnh viện Nhi Đồng Cần Thơ. Nghiên cứu cũng phân tích tỷ lệ các thể bệnh (cấp tính, mạn tính) và các yếu tố liên quan đến tiên lượng bệnh.

4.2. Đánh Giá Kết Quả Điều Trị ITP Trong Nghiên Cứu

Nghiên cứu đã đánh giá kết quả điều trị ITP bằng các phương pháp khác nhau (corticosteroid, IVIG, Rituximab, cắt lách). Nghiên cứu đã xác định tỷ lệ đáp ứng điều trị, tỷ lệ tái phát và các yếu tố ảnh hưởng đến kết quả điều trị. Nghiên cứu cũng so sánh hiệu quả của các phương pháp điều trị khác nhau.

4.3. Mối Liên Quan Giữa Đặc Điểm Kết Quả Điều Trị ITP

Nghiên cứu đã tìm hiểu mối liên quan giữa một số đặc điểm lâm sàng, cận lâm sàng (độ tuổi, giới tính, số lượng tiểu cầu ban đầu, kháng thể kháng tiểu cầu) và kết quả điều trị ITP. Nghiên cứu đã xác định các yếu tố tiên lượng cho bệnh ITP và giúp các bác sĩ đưa ra quyết định điều trị phù hợp.

V. Yếu Tố Tiên Lượng Tái Phát Xuất Huyết Giảm Tiểu Cầu Miễn Dịch

Yếu tố tiên lượng và tái phát đóng vai trò quan trọng trong quản lý Xuất Huyết Giảm Tiểu Cầu Miễn Dịch ở trẻ em. Các yếu tố như độ tuổi, giới tính, số lượng tiểu cầu ban đầu, và sự hiện diện của kháng thể kháng tiểu cầu có thể ảnh hưởng đến tiên lượng bệnh. Tái phát là một thách thức lớn trong điều trị ITP, và việc theo dõi sát sao bệnh nhân là rất quan trọng. Các nghiên cứu đã chỉ ra rằng trẻ em dưới 1 tuổi và trên 10 tuổi có nguy cơ bệnh kéo dài hơn.

5.1. Các Yếu Tố Ảnh Hưởng Đến Tiên Lượng Bệnh ITP

Độ tuổi, giới tính, số lượng tiểu cầu ban đầu, sự hiện diện của kháng thể kháng tiểu cầu, và các bệnh lý đi kèm có thể ảnh hưởng đến tiên lượng bệnh ITP. Trẻ em dưới 1 tuổi và trên 10 tuổi có nguy cơ bệnh kéo dài hơn. Cần đánh giá kỹ các yếu tố này để đưa ra kế hoạch điều trị phù hợp.

5.2. Nguy Cơ Tái Phát Và Quản Lý ITP Tái Phát

Tái phát là một thách thức lớn trong điều trị ITP. Nguy cơ tái phát có thể tăng lên ở những bệnh nhân có số lượng tiểu cầu ban đầu thấp hoặc có các yếu tố nguy cơ khác. Việc theo dõi sát sao bệnh nhân và điều trị kịp thời khi tái phát là rất quan trọng để ngăn ngừa các biến chứng nghiêm trọng.

VI. Chăm Sóc Phòng Ngừa Biến Chứng Xuất Huyết Giảm Tiểu Cầu

Chăm sóc và phòng ngừa biến chứng là một phần quan trọng trong quản lý Xuất Huyết Giảm Tiểu Cầu Miễn Dịch ở trẻ em. Việc giáo dục bệnh nhân và gia đình về bệnh, các triệu chứng cần theo dõi, và các biện pháp phòng ngừa xuất huyết là rất quan trọng. Cần tránh các hoạt động có nguy cơ gây chấn thương, và sử dụng thuốc cẩn thận để tránh làm giảm số lượng tiểu cầu. Theo tài liệu, xuất huyết não-màng não là một biến chứng nặng, cần được phát hiện và điều trị kịp thời.

6.1. Giáo Dục Bệnh Nhân Gia Đình Về Bệnh ITP

Giáo dục bệnh nhân và gia đình về bệnh ITP, các triệu chứng cần theo dõi, và các biện pháp phòng ngừa xuất huyết là rất quan trọng. Cần cung cấp thông tin đầy đủ và dễ hiểu để bệnh nhân và gia đình có thể tự chăm sóc và quản lý bệnh tốt hơn.

6.2. Phòng Ngừa Xuất Huyết Biến Chứng Trong ITP

Tránh các hoạt động có nguy cơ gây chấn thương, sử dụng thuốc cẩn thận để tránh làm giảm số lượng tiểu cầu, và theo dõi sát sao các triệu chứng xuất huyết là các biện pháp quan trọng để phòng ngừa xuất huyết và biến chứng trong ITP. Cần phát hiện và điều trị kịp thời các biến chứng nghiêm trọng như xuất huyết não-màng não.