Tổng quan luận án

Bệnh đái tháo đường (ĐTĐ) là bệnh rối loạn chuyển hóa glucid mạn tính với số lượng bệnh nhân gia tăng nhanh chóng trên toàn cầu. Theo báo cáo của Liên đoàn Đái tháo đường Quốc tế (IDF) năm 2017, toàn thế giới có khoảng 422 đến 425 triệu người mắc bệnh, trong đó đái tháo đường típ 2 chiếm tỷ lệ trên 90%. Tại Việt Nam, tỷ lệ mắc bệnh gia tăng nhanh hơn mức trung bình của thế giới; năm 2017 có khoảng 3,54 triệu người trưởng thành mắc bệnh (chiếm 6% dân số), trong đó tỷ lệ người mắc bệnh chưa được chẩn đoán tại cộng đồng lên tới 63,6%. Ước tính gánh nặng kinh tế liên quan đến ĐTĐ típ 2 tại Việt Nam trong năm 2017 lên tới 674 triệu USD, bao gồm 435 triệu USD chi phí y tế trực tiếp. Năm 2017, quỹ Bảo hiểm y tế (BHYT) ghi nhận mức bội chi, đặt ra yêu cầu cấp thiết về quản lý nguồn lực tài chính y tế và lựa chọn thuốc chi phí - hiệu quả.

Về mặt điều trị, các nhóm thuốc hạ đường huyết mới như chất ức chế enzym dipeptidyl peptidase-4 (DPP-4i) và chất ức chế kênh đồng vận chuyển natri-glucose (SGLT-2) đã được bổ sung vào hướng dẫn điều trị bước hai ngang hàng với các lựa chọn kinh điển như sulfonylure (SU) khi metformin đơn trị liệu không đạt mục tiêu kiểm soát glucose huyết. Tuy nhiên, các thuốc mới có giá thành cao, trong khi danh mục chi trả BHYT tại Việt Nam mở rộng tới 14 hoạt chất đường uống và 6 loại insulin. Khoảng trống nghiên cứu lớn tại thời điểm này là Việt Nam còn rất thiếu các nghiên cứu kinh tế dược toàn diện kết hợp dữ liệu giám định BHYT quốc gia và dữ liệu thực địa để đánh giá chi phí - hiệu quả của các phác đồ phối hợp thuốc bước hai.

Mục tiêu nghiên cứu của luận án được xác định gồm 2 mục tiêu:

  1. Ước tính chi phí bệnh tật của bệnh nhân đái tháo đường típ 2 có BHYT tại Việt Nam năm 2017.
  2. Phân tích chi phí - hiệu quả của một số phác đồ điều trị ĐTĐ típ 2 trong bối cảnh của Việt Nam.

Đối tượng và phạm vi nghiên cứu:

  • Đối tượng xác định chi phí y tế trực tiếp: Bệnh nhân ĐTĐ típ 2 từ 30 tuổi trở lên tham gia khám chữa bệnh BHYT được ghi nhận trên cơ sở dữ liệu (CSDL) của hệ thống giám định BHYT thuộc Bảo hiểm xã hội Việt Nam năm 2017 trên phạm vi toàn quốc (loại trừ bệnh nhân chỉ dùng insulin đơn thuần và phụ nữ mang thai).
  • Đối tượng xác định chi phí ngoài y tế, chi phí gián tiếp và chất lượng cuộc sống (CLCS): Bệnh nhân ĐTĐ típ 2 điều trị tại Bệnh viện Bạch Mai (tuyến trung ương), Bệnh viện Đa khoa tỉnh Bắc Ninh (tuyến tỉnh) và Bệnh viện Đa khoa thị xã Từ Sơn (tuyến huyện).
  • Phạm vi thời gian: Thu thập dữ liệu BHYT năm 2017; khảo sát thực địa chi phí ngoài y tế và chi phí gián tiếp từ ngày 01/06/2017 đến ngày 30/07/2018.

Tổng quan tài liệu và vị trí của luận án

Luận án tổng hợp các công trình nghiên cứu trong nước và quốc tế về dịch tễ học, gánh nặng kinh tế và đánh giá kinh tế dược của các thuốc điều trị ĐTĐ típ 2.

Trên bình diện quốc tế:

  • Nghiên cứu của Bommer và cộng sự (2015) trên tạp chí The Lancet Diabetes & Endocrinology công bố tổng chi phí toàn cầu cho ĐTĐ là 1.310 tỷ USD (tương đương 1,8% GDP toàn cầu), trong đó 2/3 là chi phí trực tiếp và 1/3 là chi phí gián tiếp.
  • Nghiên cứu Gánh nặng Bệnh tật Toàn cầu (GBD 2017) do Lin và cộng sự tổng hợp ghi nhận năm 2017 có 22,9 triệu ca mắc mới, 476,0 triệu người hiện mắc, 1,37 triệu ca tử vong và 67,9 triệu DALY do ĐTĐ.
  • Báo cáo của Hiệp hội Đái tháo đường Hoa Kỳ (ADA) cho thấy chi phí liên quan đến ĐTĐ tại Hoa Kỳ tăng từ 174 tỷ USD (năm 2007) lên 327 tỷ USD (năm 2017), trong đó chi phí y tế trực tiếp chiếm 237 tỷ USD và tổn thất năng suất lao động chiếm 90 tỷ USD.
  • Nghiên cứu chi phí tại Brazil năm 2011 của Bahia và cộng sự ước tính chi phí trực tiếp chiếm 63,3% ($1.335 USD) và chi phí gián tiếp chiếm 36,7% ($773 USD). Tại Iran năm 2009, Javanbakht và cộng sự xác định tổng chi phí là 3,78 tỷ USD (chi phí trực tiếp 2,04 tỷ USD; chi phí gián tiếp 1,73 tỷ USD). Tại Ý năm 2016, Marcellusi và cộng sự chỉ ra tổng gánh nặng là 20,3 tỷ Euro, trong đó chi phí gián tiếp chiếm tới 54%.
  • Về phân tích chi phí - hiệu quả (CEA): Unchalee Permsuwan và cộng sự (2016 - Thái Lan) kết luận metformin đơn trị vượt trội so với sitagliptin, saxagliptin và vildagliptin. Đối với phác đồ phối hợp hai thuốc: Schwarz và cộng sự (2008) tại 6 nước châu Âu (Áo, Phần Lan, Bồ Đào Nha, Scotland, Tây Ban Nha, Thụy Điển) sử dụng mô hình JADE xác định chỉ số gia tăng chi phí - hiệu quả (ICER) của sitagliptin + metformin so với SU + metformin là $8.355 USD/QALY (đạt ngưỡng chi trả). Chen và cộng sự (2014 - Bỉ) ghi nhận ICER đạt $17.951 USD/QALY. Ngược lại, Sinha và cộng sự (2010 - Hoa Kỳ) ghi nhận ICER của sitagliptin lên tới $186.461 USD/QALY (không đạt chi phí - hiệu quả). Nghiên cứu của Granström và cộng sự (2011 - Thụy Điển) đạt ICER $13.919 USD/QALY; Wilma Erhardt và cộng sự (2012 - Đức) đạt $19.966 USD/QALY; Elgart và cộng sự (2013 - Argentina) đạt $7.374 USD/QALY; Gu và cộng sự (2015 - Trung Quốc) cho thấy saxagliptin vượt trội so với SU. Đối với nhóm SGLT-2, Bacon và cộng sự (2014 - Iceland) ghi nhận canagliflozin so với sitagliptin đạt ICER $31.351 USD/QALY; các nghiên cứu của Charokopakis (2015 - Hy Lạp) và Dziuba (2014 - Anh) cho thấy dapagliflozin so với DPP-4i có ICER dao động từ $3.291 đến $19.636 USD/QALY.

Tại Việt Nam:

  • Nghiên cứu của Nguyễn Thị Tuyết Nhung tại Bệnh viện Đa khoa tỉnh Bình Định (381 bệnh nhân) chỉ ra chi phí thuốc chiếm tỷ lệ cao nhất (61,9%). Nghiên cứu tại Bệnh viện Bạch Mai ghi nhận chi phí điều trị trực tiếp trung bình là 5.785.000 VNĐ, trong đó tiền thuốc chiếm 70%.
  • Nghiên cứu của Nguyễn Thị Bích Thủy (2013) tại Bệnh viện Thanh Nhàn (198 bệnh nhân) ghi nhận chi phí y tế trực tiếp bình quân một đợt nằm viện, chi phí trực tiếp ngoài y tế trung bình là 1.869.000 VNĐ (chi phí ăn uống chiếm 56,8%).
  • Nghiên cứu của Nguyễn Hoàng Lan xác định chi phí trực tiếp chiếm 92,9% và chi phí gián tiếp chiếm 7,1% trên tổng chi phí 5,1 triệu đồng/năm.
  • Nghiên cứu của Le Dang Nguyen Tu và cộng sự (2017) tại Thành phố Hồ Chí Minh trên 392 bệnh nhân ước tính chi phí trung bình hàng năm là 246,10 USD/người (chi phí y tế trực tiếp 127,30 USD, ngoài y tế 34,40 USD, gián tiếp 84,40 USD).
  • Về chất lượng cuộc sống: Nghiên cứu của Trần Ngọc Hoàng và cộng sự tại Bệnh viện Nhân Dân 115 trên 200 bệnh nhân cho thấy điểm số CLCS dao động từ 41,09 đến 62,63 điểm.

Bảng tổng hợp một số nghiên cứu chi phí - hiệu quả quốc tế được tổng quan trong luận án:

Tác giả / Năm Quốc gia Thuốc/Phác đồ so sánh Mô hình ICER ($/QALY) Kết luận
Schwarz và cs. (2008) 6 nước châu Âu Sitagliptin + MET vs SU + MET JADE 8.355 Đạt chi phí - hiệu quả
Sinha và cs. (2010) Hoa Kỳ Sitagliptin + MET vs Glyburide + MET CDC Model 186.461 Không đạt
Chen và cs. (2014) Bỉ Sitagliptin + MET vs SU + MET JADE 17.951 Đạt chi phí - hiệu quả
Granström và cs. (2011) Thụy Điển Saxagliptin + MET vs Glipizide + MET Markov 13.919 Đạt chi phí - hiệu quả
Wilma Erhardt và cs. (2012) Đức Saxagliptin + MET vs Glipizide + MET Markov 19.966 Đạt chi phí - hiệu quả
Elgart và cs. (2013) Argentina Saxagliptin + MET vs SU + MET Markov 7.374 Đạt chi phí - hiệu quả
Gu và cs. (2015) Trung Quốc Saxagliptin + MET vs SU + MET Markov Vượt trội Đạt chi phí - hiệu quả
Bacon và cs. (2014) Iceland Canagliflozin + MET vs Sitagliptin + MET Markov 31.351 Đạt chi phí - hiệu quả
Charokopakis và cs. (2015) Hy Lạp Dapagliflozin + MET vs DPP-4i + MET Cardiff 19.636 Đạt chi phí - hiệu quả

Khoảng trống luận án lựa chọn giải quyết: Các nghiên cứu tại Việt Nam trước đây chủ yếu dừng lại ở quy mô nhỏ, mô tả cắt ngang chi phí nằm viện tại một cơ sở y tế đơn lẻ, chưa tính toán đầy đủ chi phí gián tiếp và chưa từng xây dựng mô hình kinh tế dược mô phỏng biến chứng dài hạn. Luận án giải quyết khoảng trống này bằng việc tích hợp CSDL BHYT toàn quốc với dữ liệu khảo sát thực tế và phân tích mô hình Markov nhằm đánh giá chi phí - hiệu quả của các phác đồ phối hợp hai thuốc tại Việt Nam theo cả quan điểm cơ quan chi trả BHYT và quan điểm xã hội.

Cơ sở lý thuyết và phương pháp nghiên cứu

Khung lý thuyết và mô hình phân tích

  • Loại hình phân tích: Phân tích chi phí - hiệu quả (CEA) và phân tích chi phí - thỏa dụng (CUA). Kết quả đầu ra đo lường bằng số năm sống được điều chỉnh theo chất lượng cuộc sống (QALY) và tỷ số gia tăng chi phí - hiệu quả (ICER).
  • Mô hình ra quyết định: Xây dựng mô hình Markov mô phỏng diễn tiến mạn tính của bệnh ĐTĐ típ 2, gồm các trạng thái bệnh không biến chứng, các biến chứng mạch máu lớn (bệnh mạch vành, đột quỵ), biến chứng mạch máu nhỏ (bệnh võng mạc, biến chứng thận, bệnh thần kinh, biến chứng bàn chân), biến cố cấp tính (hạ đường huyết) và trạng thái tử vong. Xác suất dịch chuyển giữa các trạng thái được tham chiếu từ các thử nghiệm lâm sàng lớn như UKPDS Outcomes Model, Framingham và tổng quan hệ thống.
  • Ngưỡng sẵn sàng chi trả (WTP): Áp dụng khuyến nghị của Tổ chức Y tế Thế giới (WHO), lựa chọn can thiệp được xem là rất chi phí - hiệu quả nếu ICER < 1 lần GDP bình quân đầu người, và chi phí - hiệu quả nếu ICER nằm trong khoảng từ 1 đến 3 lần GDP bình quân đầu người của Việt Nam.

Phương pháp thu thập và xử lý dữ liệu

  • Chi phí y tế trực tiếp: Khai thác từ toàn bộ CSDL giám định thanh toán BHYT năm 2017 của BHXH Việt Nam. Sử dụng phương pháp ghép cặp điểm xu hướng (Propensity Score Matching - PSM) để kiểm soát các yếu tố gây nhiễu và ước tính chi phí y tế trực tiếp tăng thêm do từng loại biến chứng gây ra. Mô hình hồi quy tuyến tính đa biến được áp dụng để xác định các yếu tố nhân khẩu học và lâm sàng ảnh hưởng đến chi phí y tế trực tiếp.
  • Chi phí trực tiếp ngoài y tế và chi phí gián tiếp: Thực hiện khảo sát cắt ngang có phân tích qua phỏng vấn trực tiếp 315 bệnh nhân ĐTĐ típ 2 tại 3 bệnh viện (Bạch Mai, Đa khoa tỉnh Bắc Ninh, Đa khoa Từ Sơn) từ 01/06/2017 đến 30/07/2018. Chi phí trực tiếp ngoài y tế gồm chi phí đi lại, ăn uống, lưu trú của người bệnh và người chăm sóc. Chi phí gián tiếp được ước tính bằng Phương pháp vốn con người (Human Capital Method), đo lường thiệt hại do nghỉ việc để đi khám chữa bệnh, giảm năng suất lao động khi làm việc (đo lường qua bộ câu hỏi Work Limitation Questionnaire - WLQ) và tổn thất do tử vong sớm.
  • Trọng số chất lượng cuộc sống (CLCS): Thu thập dữ liệu trên 821 bệnh nhân ĐTĐ típ 2 tại các tuyến điều trị bằng bộ công cụ chuẩn hóa EQ-5D (gồm 5 khía cạnh sức khỏe). Phân tích hồi quy tuyến tính đa biến để xác định mức giảm CLCS (utility decrement) gắn liền với từng trạng thái biến chứng đưa vào mô hình Markov.
  • Phân tích độ nhạy: Thực hiện phân tích độ nhạy một chiều (biểu diễn qua biểu đồ Tornado) để kiểm tra mức độ ảnh hưởng của từng biến số đầu vào lên ICER; thực hiện phân tích độ nhạy xác suất (Probabilistic Sensitivity Analysis - PSA) bằng mô phỏng Monte Carlo, thể hiện kết quả qua mặt phẳng phân tán chi phí - hiệu quả và đường cong chấp nhận chi phí - hiệu quả (CEAC).

Nội dung chính theo từng chương

Chương 1: Tổng quan tài liệu

Chương 1 hệ thống hóa kiến thức tổng quan về sinh lý bệnh, phân loại và các biến chứng cấp tính (hạ đường huyết, hôn mê toan ceton, hôn mê tăng áp lực thẩm thấu), mạn tính (bệnh võng mạc, thận, thần kinh, bàn chân, tim mạch) của ĐTĐ típ 2. Chương này phân tích đặc điểm dược lý, ưu nhược điểm của các nhóm thuốc hạ glucose huyết (Metformin, Sulfonylure, Glinide, Thiazolidinedione, Ức chế alpha-glucosidase, DPP-4i, SGLT-2, GLP-1, Insulin). Đồng thời, tác giả tổng quan hệ thống các mô hình kinh tế dược tiêu biểu trên thế giới (UKPDS, CORE, JADE, ECHO-T2DM, Cardiff, CDC Model) và các bằng chứng so sánh chi phí - hiệu quả của các phác đồ phối hợp hai thuốc bước 2. Chương 1 cũng trình bày khung pháp lý, Chiến lược quốc gia phòng chống bệnh không lây nhiễm giai đoạn 2015-2025 (Nghị quyết 20-NQ/TW), các hướng dẫn chẩn đoán điều trị của Bộ Y tế (Quyết định 3879/QĐ-BYT năm 2014, Quyết định 3319/QĐ-BYT năm 2017, Quyết định 5481/QĐ-BYT năm 2020) và quy định danh mục thanh toán thuốc BHYT qua các Thông tư 31/2011/TT-BYT, 40/2014/TT-BYT và Thông tư năm 2018.

Chương 2: Đối tượng, nội dung và phương pháp nghiên cứu

Chương 2 mô tả chi tiết thiết kế nghiên cứu mô hình hóa kết hợp phân tích dữ liệu thực. Tác giả trình bày quy trình lọc bệnh nhân ĐTĐ típ 2 trên CSDL BHYT quốc gia năm 2017 dựa trên mã chẩn đoán và mã thuốc chỉ định (loại trừ bệnh nhân < 30 tuổi và phụ nữ mang thai). Chương này trình bày công thức tính cỡ mẫu khảo sát CLCS ($N = Z^2_{(1-\alpha/2)} \cdot \frac{S^2}{d^2} = 384$, thực tế phỏng vấn 821 bệnh nhân) và cỡ mẫu khảo sát chi phí (315 bệnh nhân). Toàn bộ các bước phân tích số liệu được chuẩn hóa: ước tính chi phí y tế trực tiếp theo giá trúng thầu và liều xác định hàng ngày (DDD); ghép cặp PSM để tính chi phí do biến chứng; ứng dụng phương pháp vốn con người tính ngày công lao động mất đi; cấu trúc mô hình cây ra quyết định và mô hình Markov với chu kỳ mô phỏng dài hạn; các phương pháp phân tích độ nhạy một chiều và phân tích độ nhạy xác suất.

Chương 3: Kết quả nghiên cứu

Chương 3 trình bày các phát hiện định lượng chính của luận án theo ba nhóm nội dung:

  1. Chi phí bệnh đái tháo đường típ 2: Báo cáo đặc điểm nhân khẩu học của quần thể bệnh nhân BHYT; chi phí y tế trực tiếp trung bình năm theo các tuyến điều trị và cơ cấu chi phí (tiền thuốc chiếm tỷ trọng lớn nhất); chi phí y tế trực tiếp tăng thêm ở nhóm có biến chứng mạch máu lớn và nhỏ qua phân tích ghép cặp PSM; chi phí trực tiếp ngoài y tế trung bình năm (chi phí ăn uống, đi lại); chi phí gián tiếp trung bình năm do nghỉ khám bệnh, giảm năng suất theo bộ câu hỏi WLQ và tổn thất do tử vong sớm; bảng tổng hợp các thông số chi phí đưa vào mô hình Markov.
  2. Hiệu quả điều trị và chất lượng cuộc sống: Mức độ giảm HbA1c và tỷ lệ đạt mục tiêu đường huyết của các phác đồ; nguy cơ tương đối (RR) xuất hiện các biến chứng tim mạch, suy thận, cắt cụt chi và biến cố hạ đường huyết giữa các nhóm thuốc (DPP-4i so với SU, SGLT-2 so với SU); điểm CLCS trung bình theo thang đo EQ-5D trên 821 bệnh nhân; mô hình hồi quy tuyến tính đa biến xác định hệ số suy giảm CLCS tương ứng với từng trạng thái biến chứng.
  3. Phân tích chi phí - hiệu quả: Đánh giá chỉ số ICER cho các phác đồ phối hợp hai thuốc (Metformin + SU, Metformin + DPP-4i, Metformin + SGLT-2). Phân tích được thực hiện trên hai kịch bản chi phí thuốc: kịch bản sử dụng giá biệt dược gốc (BDG) và kịch bản sử dụng giá thuốc trung bình (kết hợp biệt dược gốc và generic). Kết quả phân tích độ nhạy xác suất thể hiện qua biểu đồ phân tán và đường cong chấp nhận chi phí - hiệu quả CEAC.

Chương 4: Bàn luận

Chương 4 tập trung phân tích, so sánh các kết quả nghiên cứu với y văn quốc tế và trong nước:

  • Bàn luận về độ tin cậy của dữ liệu đầu vào: dữ liệu chi phí y tế trực tiếp từ toàn bộ hệ thống BHYT toàn quốc giúp phản ánh sát thực hành lâm sàng thực tế tại Việt Nam; các tham số hiệu quả kiểm soát HbA1c và giảm biến chứng tim mạch, thận từ các thử nghiệm lâm sàng quy mô lớn (như CVD-REAL).
  • Bàn luận về tính phù hợp của cấu trúc mô hình Markov và khung thời gian mô phỏng dài hạn trong việc phản ánh diễn tiến tự nhiên của bệnh mạn tính.
  • Bàn luận sâu về kết quả chi phí - hiệu quả: So sánh chi phí - hiệu quả giữa phác đồ chứa sulfonylure và DPP-4i; giữa sulfonylure và SGLT-2; giữa SGLT-2 và DPP-4i khi phối hợp với metformin. Phân tích rõ rào cản chi phí thuốc ban đầu và lợi ích kinh tế lâu dài từ việc giảm thiểu các biến chứng nặng (như suy tim, đột quỵ, hạ đường huyết).
  • Phân tích điểm mạnh, hạn chế của nghiên cứu và luận giải những đóng góp cụ thể về phương pháp luận và thực tiễn chính sách y tế tại Việt Nam.

Chương 5: Kết luận và kiến nghị

Chương 5 đúc kết các kết luận trả lời trực tiếp cho 2 mục tiêu nghiên cứu và đưa ra các kiến nghị đối với Bộ Y tế, Bảo hiểm xã hội Việt Nam và các cơ sở y tế trong việc tối ưu hóa danh mục thuốc chi trả BHYT và lựa chọn phác đồ điều trị ĐTĐ típ 2.

Kết quả và những đóng góp mới

Đóng góp mới về lý luận và phương pháp luận

  • Đây là nghiên cứu kinh tế dược đầu tiên tại Việt Nam xây dựng mô hình đánh giá chi phí - hiệu quả toàn diện cho bệnh đái tháo đường típ 2 dựa trên việc tích hợp cơ sở dữ liệu giám định BHYT quy mô toàn quốc với dữ liệu khảo sát thực địa.
  • Ứng dụng thành công kỹ thuật ghép cặp điểm xu hướng (PSM) trong phân tích CSDL lớn tại Việt Nam nhằm loại bỏ các yếu tố gây nhiễu, cho phép ước tính chính xác chi phí gia tăng do từng loại biến chứng ĐTĐ gây ra.
  • Thiết lập bộ tham số đầu vào chuẩn hóa được địa phương hóa cho Việt Nam (bao gồm chi phí trực tiếp ngoài y tế, chi phí gián tiếp theo phương pháp vốn con người, và trọng số suy giảm thỏa dụng EQ-5D cho từng biến chứng ĐTĐ), tạo cơ sở dữ liệu tham chiếu cho các nghiên cứu kinh tế y tế tiếp theo.
  • Tiếp cận phân tích đồng thời theo hai quan điểm: quan điểm cơ quan chi trả BHYT và quan điểm xã hội.

Đóng góp về thực tiễn và kiến nghị

  • Cung cấp bằng chứng định lượng về gánh nặng kinh tế thực tế của bệnh ĐTĐ típ 2 và tác động tài chính của các biến chứng mạn tính đối với quỹ BHYT và xã hội.
  • Cung cấp cơ sở khoa học phục vụ các nhà quản lý y tế và Hội đồng tư vấn xây dựng danh mục thuốc BHYT (Tiểu ban Kinh tế Dược - Bộ Y tế) trong việc xem xét tỷ lệ thanh toán, điều kiện thanh toán và mở rộng phạm vi sử dụng cho các nhóm thuốc mới (DPP-4i, SGLT-2).
  • Giúp bác sĩ lâm sàng có thêm thông tin kinh tế y tế để cân nhắc lựa chọn phác đồ phối hợp hai thuốc tối ưu giữa chi phí và hiệu quả điều trị cho từng nhóm bệnh nhân.

Hạn chế và hướng nghiên cứu tiếp

Hạn chế của nghiên cứu:

  • Dữ liệu chi phí y tế trực tiếp hồi cứu từ CSDL giám định BHYT phụ thuộc vào tính chính xác của việc ghi nhận mã chẩn đoán bệnh chính, bệnh kèm theo và dịch vụ kỹ thuật tại các cơ sở y tế.
  • Khảo sát chi phí trực tiếp ngoài y tế, chi phí gián tiếp và chất lượng cuộc sống được thực hiện tại 3 bệnh viện thuộc khu vực phía Bắc (Bạch Mai, Đa khoa tỉnh Bắc Ninh, Đa khoa Từ Sơn), chưa bao phủ toàn bộ các vùng địa lý khác nhau trên cả nước.
  • Dữ liệu xác suất chuyển dịch dài hạn giữa các trạng thái biến chứng trong mô hình Markov vẫn phải dựa trên các nghiên cứu can thiệp và thử nghiệm lâm sàng quốc tế lớn (như UKPDS, CVD-REAL) do tại Việt Nam chưa có các nghiên cứu theo dõi thuần tập dài hạn về tiến triển biến chứng ĐTĐ.

Hướng nghiên cứu tiếp:

  • Triển khai các nghiên cứu thuần tập tiến cứu dài hạn tại Việt Nam nhằm thu thập trực tiếp xác suất biến cố và tỷ lệ mới mắc biến chứng đặc thù trên bệnh nhân ĐTĐ típ 2 trong nước.
  • Mở rộng phạm vi khảo sát thực địa về chi phí gián tiếp và chất lượng cuộc sống tại khu vực miền Trung và miền Nam để tăng tính đại diện toàn quốc.
  • Ứng dụng mô hình kinh tế dược để đánh giá chi phí - hiệu quả của các nhóm thuốc mới khác như đồng vận thụ thể GLP-1 và các phối hợp liều cố định mới.

Giá trị tham khảo

Luận án là tài liệu tham khảo có giá trị chuyên môn cao đối với:

  • Cơ quan quản lý nhà nước (Bộ Y tế, Bảo hiểm xã hội Việt Nam): Cung cấp bằng chứng thực chứng phục vụ quá trình đàm phán giá thuốc, xây dựng và cập nhật Thông tư quy định danh mục, tỷ lệ và điều kiện thanh toán thuốc BHYT; xây dựng chính sách phân bổ ngân sách cho bệnh không lây nhiễm.
  • Nhà nghiên cứu kinh tế dược và kinh tế y tế: Cung cấp quy trình phương pháp luận chuẩn mực về xử lý CSDL lớn, kỹ thuật ghép cặp PSM, xây dựng mô hình Markov và đo lường thỏa dụng EQ-5D trong bối cảnh Việt Nam.
  • Bác sĩ chuyên khoa Nội tiết và Dược sĩ lâm sàng: Tham khảo bức tranh toàn diện về tương quan giữa chi phí gia tăng và hiệu quả giảm biến chứng lâu dài của các phác đồ phối hợp thuốc bước hai, hỗ trợ ra quyết định kê đơn hợp lý.
  • Giảng viên, học viên sau đại học ngành Tổ chức Quản lý Dược và Y tế Công cộng: Dùng làm tài liệu học tập, giảng dạy chuyên đề Đánh giá công nghệ y tế (HTA) và Kinh tế dược.

Câu hỏi thường gặp

1. Luận án so sánh chi phí - hiệu quả của những phác đồ điều trị cụ thể nào? Luận án tập trung đánh giá các phác đồ điều trị bước hai ở bệnh nhân ĐTĐ típ 2 không kiểm soát tốt với metformin đơn độc, gồm 3 phác đồ phối hợp hai thuốc đường uống: (1) Metformin phối hợp Sulfonylure (MET + SU), (2) Metformin phối hợp chất ức chế enzym DPP-4 (MET + DPP-4i), và (3) Metformin phối hợp chất ức chế kênh đồng vận chuyển natri-glucose (MET + SGLT-2).

2. Nguồn dữ liệu nào được sử dụng để xác định các loại chi phí trong luận án? Luận án sử dụng 2 nguồn dữ liệu:

  • Chi phí y tế trực tiếp: Khai thác từ toàn bộ CSDL giám định thanh toán BHYT năm 2017 của BHXH Việt Nam trên phạm vi toàn quốc.
  • Chi phí trực tiếp ngoài y tế và chi phí gián tiếp: Thu thập qua phỏng vấn trực tiếp 315 bệnh nhân ĐTĐ típ 2 tại 3 bệnh viện (Bạch Mai, Đa khoa tỉnh Bắc Ninh, Đa khoa Từ Sơn) trong giai đoạn từ 01/06/2017 đến 30/07/2018.

3. Phương pháp ghép cặp điểm xu hướng (PSM) được tác giả ứng dụng nhằm mục đích gì? Kỹ thuật ghép cặp điểm xu hướng (Propensity Score Matching - PSM) được áp dụng trên CSDL BHYT để ghép cặp các bệnh nhân có cùng đặc điểm nền, từ đó kiểm soát các yếu tố gây nhiễu và ước tính chính xác phần chi phí y tế trực tiếp tăng thêm do từng loại biến chứng của bệnh ĐTĐ gây ra đưa vào mô hình kinh tế dược.

4. Trọng số chất lượng cuộc sống (CLCS) trong luận án được đo lường bằng công cụ nào và trên cỡ mẫu bao nhiêu? Chất lượng cuộc sống được đánh giá trực tiếp trên 821 bệnh nhân ĐTĐ típ 2 tại các tuyến điều trị bằng bộ công cụ chuẩn hóa EQ-5D (đánh giá trên 5 khía cạnh sức khỏe), sau đó sử dụng mô hình hồi quy tuyến tính đa biến để tính toán mức giảm thỏa dụng của từng trạng thái biến chứng.

5. Luận án áp dụng khung lý thuyết và ngưỡng sẵn sàng chi trả nào để đưa ra kết luận chi phí - hiệu quả? Luận án sử dụng mô hình phân tích quyết định Markov mô phỏng các biến cố mạn tính và áp dụng ngưỡng sẵn sàng chi trả (WTP) theo khuyến cáo của WHO: can thiệp được xem là rất chi phí - hiệu quả nếu ICER dưới 1 lần GDP bình quân đầu người, và đạt chi phí - hiệu quả nếu ICER nằm trong khoảng từ 1 đến 3 lần GDP bình quân đầu người của Việt Nam.

Kết luận

Luận án Tiến sĩ Dược học của nghiên cứu sinh Kiều Thị Tuyết Mai đã giải quyết một vấn đề cấp thiết trong quản lý y tế thông qua việc phân tích toàn diện gánh nặng chi phí và đánh giá chi phí - hiệu quả của các phác đồ phối hợp hai thuốc điều trị đái tháo đường típ 2 tại Việt Nam. Bằng việc kết hợp chặt chẽ giữa khai thác cơ sở dữ liệu BHYT quốc gia, khảo sát thực địa chất lượng cuộc sống và mô phỏng mô hình Markov, nghiên cứu đã tạo lập hệ thống dữ liệu đầu vào chuẩn hóa theo cả quan điểm chi trả BHYT và quan điểm xã hội. Kết quả của luận án cung cấp cơ sở khoa học thực chứng quan trọng phục vụ công tác hoạch định chính sách BHYT, đàm phán giá thuốc và hướng dẫn thực hành lâm sàng tối ưu nguồn lực y tế tại Việt Nam.