Tổng quan luận án

Tình trạng gia tăng chi tiêu tiền thuốc và chi phí y tế trong bối cảnh quỹ Bảo hiểm Y tế (BHYT) có hạn đặt ra yêu cầu cấp thiết về việc tối ưu hóa danh mục thuốc chi trả, đặc biệt trong lộ trình tiến tới BHYT toàn dân. Tại Việt Nam, giai đoạn 2004–2014 ghi nhận rất ít nghiên cứu đánh giá kinh tế y tế, nguồn dữ liệu bằng chứng phục vụ việc ra quyết định còn hạn chế về cả số lượng và chất lượng.

Loãng xương là bệnh lý mạn tính đặc trưng bởi sự suy giảm mật độ khoáng chất của xương (BMD) và suy thoái cấu trúc vi thể của mô xương, dẫn đến gia tăng nguy cơ gãy xương. Mật độ xương đạt đỉnh ở độ tuổi 20–30 và suy giảm dần theo độ tuổi, trong đó phụ nữ sau mãn kinh có tỷ lệ mắc cao hơn nam giới do suy giảm nồng độ estrogen. Tại Việt Nam, tỷ lệ mắc loãng xương ở phụ nữ từ 40 tuổi trở lên chiếm khoảng 25–30%, cao hơn nhiều so với nam giới (khoảng 10%), đồng thời Việt Nam thuộc nhóm quốc gia có tốc độ mất xương nhanh trong khu vực ASEAN. Hậu quả nặng nề nhất của loãng xương là gãy xương đùi (GXĐ) và gãy xương cột sống (GXCS), gây tàn tật kéo dài, suy giảm chất lượng cuộc sống và tăng tỷ lệ tử vong. Theo Tổ chức Loãng xương Quốc tế (IOF), gánh nặng bệnh tật do gãy xương loãng xương chiếm tới 2.000 DALYs, chỉ đứng sau các bệnh lý hô hấp và cao hơn cả ung thư vú hay ung thư cổ tử cung ở phụ nữ.

Nhóm thuốc bisphosphonat, tiêu biểu là alendronate (đường uống) và zoledronic acid (đường tiêm truyền), là các can thiệp điều trị đầu tay. Năm 2013, hai thuốc này nằm trong nhóm có tổng mức chi tiêu BHYT lớn nhất tại Việt Nam. Sau khi Bộ Y tế ban hành Thông tư 40/2014/TT-BYT quy định giới hạn chi trả BHYT cho thuốc loãng xương chỉ tại khoa cơ xương khớp của bệnh viện hạng 1 và hạng đặc biệt, chi phí từ quỹ BHYT giảm nhưng đã hạn chế khả năng tiếp cận thuốc của người bệnh, làm tăng nguy cơ gãy xương thứ phát và chi phí điều trị biến cố. Khoảng trống nghiên cứu thực tiễn là chưa có công trình nào đánh giá chi phí - hiệu quả của alendronate và zoledronic acid trong bối cảnh hệ thống y tế Việt Nam.

Luận án tiến sĩ dược học của nghiên cứu sinh Phạm Nữ Hạnh Vân (chuyên ngành Tổ chức Quản lý dược, Trường Đại học Dược Hà Nội, năm 2019) được thực hiện nhằm giải quyết hai mục tiêu cụ thể:

  1. Xác định các tham số đầu vào của mô hình phân tích chi phí - hiệu quả điều trị loãng xương của phụ nữ từ 40 tuổi trở lên ở Việt Nam.
  2. Phân tích chi phí - hiệu quả điều trị loãng xương ở phụ nữ từ 40 tuổi trở lên ở Việt Nam bằng alendronate, zoledronic acid và không điều trị.
  • Đối tượng nghiên cứu: Quần thể giả định gồm phụ nữ Việt Nam mắc loãng xương từ 40 tuổi trở lên được đưa vào mô hình hóa; mẫu bệnh án thực tế của bệnh nhân gãy xương đùi và gãy xương cột sống từ 40 tuổi trở lên.
  • Phạm vi không gian: Bộ môn Quản lý và Kinh tế Dược – Trường Đại học Dược Hà Nội; thu thập dữ liệu chi phí thực tế tại Bệnh viện Hữu nghị Việt Đức và Bệnh viện E Trung ương; dữ liệu dịch tễ từ Nghiên cứu Loãng xương Việt Nam (Vietnam Osteoporosis Study - VOS) tại TP. Hồ Chí Minh.
  • Phạm vi thời gian: Toàn bộ nghiên cứu tiến hành từ tháng 11/2013 đến tháng 11/2018; số liệu hồi cứu bệnh án thu thập trong giai đoạn từ tháng 01/2014 đến tháng 06/2015.

Tổng quan tài liệu và vị trí của luận án

Luận án đã thực hiện tổng quan hệ thống theo hướng dẫn của PRISMA và Cochrane trên cơ sở dữ liệu PubMed giai đoạn 2006–2016, chọn lọc 10 công trình đánh giá kinh tế đầy đủ về alendronate và zoledronic acid trong điều trị loãng xương ở phụ nữ từ 40 tuổi trở lên:

STT Tác giả, năm Quốc gia Quan điểm đánh giá Loại mô hình Khung thời gian Tỷ lệ chiết khấu Kết quả ICER / Đánh giá chi phí - hiệu quả
1 Alzahouri (2011) Pháp Hệ thống y tế Markov Cả đời 4% Alendronate so với không điều trị có ICER thay đổi lớn theo xác suất gãy xương 10 năm.
2 Andrea (2013) Bồ Đào Nha Xã hội Markov Cả đời Không nêu Alendronate generic đạt chi phí - hiệu quả ở phụ nữ $\ge 50$ tuổi có nguy cơ gãy xương 10 năm $\ge 8,8%$.
3 Ström O. (2004) 9 nước châu Âu Hệ thống y tế Markov 100 năm 3% - 5% Alendronate đạt chi phí - hiệu quả ở tất cả các nước, từ tiết kiệm chi phí (Bắc Âu) đến 15.000 €/QALY (Ý).
4 Hiligsmann (2006) Bỉ Hệ thống y tế Vi mô phỏng Cả đời 3% chi phí, 1,5% QALY ICER của alendronate là 9.105 € và 15.325 €/QALY tương ứng với tuân thủ hoàn toàn và tuân thủ thực tế.
5 Janse (2004) Anh & Hà Lan Hệ thống y tế Markov 10 năm 3,5% - 4% Alendronate kết hợp vitamin D3 đạt chi phí - hiệu quả ở phụ nữ $>60$ tuổi có tiền sử gãy xương cột sống.
6 Kanis (Anh) Anh Hệ thống y tế Markov Cả đời 3,5% Generic alendronate đạt chi phí - hiệu quả cho phòng ngừa gãy xương lần đầu ở mọi lứa tuổi với ngưỡng £30.000/QALY.
7 Kanis (Anh) Anh Hệ thống y tế Markov Cả đời 3,5% Với ngưỡng £20.000/QALY, alendronate đạt chi phí - hiệu quả cho phụ nữ $\ge 50$ tuổi có nguy cơ gãy xương $\ge 7%$.
8 Lippuner (2008) Thụy Sỹ Xã hội Markov Cả đời 3,5% Alendronate đạt chi phí - hiệu quả ở phụ nữ $\ge 50$ tuổi khi tỷ lệ gãy xương 10 năm $\ge 13%$.
9 Akehurst (2006) 3 nước châu Âu Hệ thống y tế Mô phỏng 10 năm 4% - 5% Zoledronic acid tiết kiệm chi phí ở Na Uy, Phần Lan; đạt chi phí - hiệu quả tại Hà Lan (ICER 22.300 €/QALY).
10 Fardellone (2007) Pháp BHYT Markov 3 năm 5% Zoledronic acid đạt chi phí - hiệu quả; chi phí tránh một ca gãy xương cột sống là 1.685 €.

Tổng quan cho thấy tính chi phí - hiệu quả của hai thuốc chịu ảnh hưởng lớn bởi đặc điểm dịch tễ gãy xương, chi phí điều trị tại từng quốc gia, sự tuân thủ điều trị và ngưỡng sẵn sàng chi trả (WTP). Luận án giải quyết khoảng trống kiến thức bằng cách thiết lập mô hình kinh tế y tế đầu tiên sử dụng dữ liệu dịch tễ học người Việt Nam (từ nghiên cứu VOS có hiệu chỉnh mật độ xương đỉnh), chi phí điều trị gãy xương thực tế từ bệnh viện tuyến trung ương và đơn giá y tế theo quy định hiện hành của Bộ Y tế Việt Nam.


Cơ sở lý thuyết và phương pháp nghiên cứu

Khung phân tích và lý thuyết kinh tế y tế

Luận án áp dụng phương pháp phân tích chi phí - thỏa dụng (Cost-Utility Analysis - CUA), trong thực tế thường được gọi là phân tích chi phí - hiệu quả (CEA):

  • Chỉ số kết quả: Năm sống điều chỉnh theo chất lượng (QALY) và chi phí y tế trực tiếp bằng đồng Việt Nam (VNĐ).
  • Thước đo so sánh: Tỷ số chi phí - hiệu quả gia tăng ($ICER$): $$ICER = \frac{C_2 - C_1}{E_2 - E_1}$$ Trong đó $C_1, C_2$ là chi phí và $E_1, E_2$ là hiệu quả (QALY) của các phác đồ so sánh.
  • Ngưỡng sẵn sàng chi trả (WTP): Khuyến nghị của WHO bằng 1 đến 3 lần GDP bình quân đầu người của Việt Nam tại thời điểm phân tích.

Cấu trúc mô hình ra quyết định

Nghiên cứu kết hợp cây quyết định và mô hình Markov rút gọn gồm 6 trạng thái sức khỏe mô phỏng diễn tiến mạn tính của bệnh loãng xương:

  1. Loãng xương (OS): Bệnh nhân loãng xương chưa có tiền sử gãy xương.
  2. Gãy xương cột sống (VF): Bệnh nhân bị biến cố gãy xương cột sống mới trong chu kỳ.
  3. Gãy xương đùi (HF): Bệnh nhân bị biến cố gãy xương đùi mới trong chu kỳ.
  4. Sau gãy xương cột sống (PVF): Trạng thái sau 1 năm bị gãy xương cột sống, không tái phát.
  5. Sau gãy xương đùi (PHF): Trạng thái sau 1 năm bị gãy xương đùi, không tái phát.
  6. Tử vong (D): Trạng thái hấp thu (absorbing state).
  • Độ dài chu kỳ: 01 năm.
  • Khung thời gian: Cả đời người (mô phỏng đến khi toàn bộ bệnh nhân trong đoàn hệ giả định tử vong hoặc đạt kỳ vọng sống tối đa).
  • Quan điểm đánh giá: Bên chi trả (Bảo hiểm y tế).
  • Tỷ lệ chiết khấu: 3%/năm cho cả chi phí và QALY trong phân tích cơ bản; thay đổi từ 0% đến 6% trong phân tích độ nhạy.
  • Quy đổi chi phí: Điều chỉnh về mặt bằng giá năm 2017 theo chỉ số giá tiêu dùng (CPI) y tế.

Các can thiệp điều trị so sánh

  1. Phác đồ Alendronate: Alendronate (Fosamax) 70 mg, uống 1 lần/tuần.
  2. Phác đồ Zoledronic acid: Zoledronic acid (Aclasta) 5 mg/100 ml, tiêm truyền tĩnh mạch 1 lần/năm (kèm chi phí dụng cụ truyền, 2 chai NaCl 0,9%, 2 ngày nằm viện và khám tim mạch).
  3. Không điều trị: Nhóm chứng không sử dụng thuốc chống loãng xương. Thời gian điều trị chuẩn hóa cho cả hai thuốc là 5 năm theo Hướng dẫn điều trị của Bộ Y tế Việt Nam (2017) và khuyến cáo của AACE (2016).

Phương pháp thu thập và xử lý tham số đầu vào

  • Chi phí điều trị GXĐ và GXCS: Hồi cứu 218 hồ sơ bệnh án và phiếu thu viện phí cho mỗi nhóm chẩn đoán (ICD-10: S72 và S32) tại Bệnh viện Việt Đức và Bệnh viện E Trung ương (giai đoạn 01/2014–06/2015). Thu thập chi phí y tế trực tiếp (ngày giường, thuốc, máu/chế phẩm máu, xét nghiệm, chẩn đoán hình ảnh, phẫu thuật/thủ thuật, vật tư y tế). Áp dụng đơn giá theo Thông tư liên tịch 37/2015/TTLT-BYT-BTC, Thông tư 15/2018/TT-BYT và kết quả trúng thầu thuốc/vật tư năm 2017. Xử lý mẫu và tính khoảng tin cậy 95% (KTC 95%) bằng phương pháp bootstrapping 10.000 lần lặp có hoàn lại.
  • Xác suất dịch chuyển: Sử dụng dữ liệu Nghiên cứu VOS ($n = 4.204$, trong đó nữ chiếm 62,6%, trên 50 tuổi chiếm 53%) đưa vào mô hình GARVAN để tính xác suất gãy xương đùi trong 10 năm theo 4 nhóm tuổi ($\le 59$, 60–69, 70–79, $\ge 80$), sau đó chuyển đổi sang xác suất 1 năm ($p_1 = 1 - \exp(-r_1)$ với $r_1 = -\ln(1 - P_{10})/10$). T-score được hiệu chỉnh theo mật độ xương đỉnh của phụ nữ Việt Nam. Xác suất tử vong nền lấy từ bảng sống dân số Việt Nam; nguy cơ tương đối tử vong sau gãy xương lấy từ các nghiên cứu đoàn hệ quốc tế.
  • Hiệu quả thuốc và Trọng số chất lượng cuộc sống (Utility): Thu thập qua tổng quan hệ thống từ các thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên có đối chứng (RCT) và phân tích gộp (meta-analysis) trên PubMed, Cochrane, ưu tiên khu vực Đông Nam Á.
  • Phân tích tính bất định:
    • Phân tích độ nhạy một chiều: Biểu diễn qua biểu đồ Tornado để xác định các yếu tố tác động lớn nhất đến ICER.
    • Phân tích độ nhạy xác suất (PSA): Mô phỏng Monte Carlo 1.000–10.000 lần, gán phân phối Beta cho xác suất chuyển dịch và utility, phân phối Gamma cho chi phí và nguy cơ tương đối (RR). Kết quả biểu diễn qua biểu đồ phân tán chi phí - hiệu quả và đường cong chấp nhận chi phí - hiệu quả (CEAC).

Nội dung chính theo từng chương

Chương 1: Tổng quan

Chương 1 hệ thống hóa cơ sở lý luận về loãng xương, phương pháp đánh giá kinh tế y tế và các quy định pháp lý liên quan:

  • Định nghĩa loãng xương theo Viện Y tế Quốc gia Hoa Kỳ (NIH, 2001), Tổ chức Y tế Thế giới (WHO) và Bộ Y tế Việt Nam (2017), thống nhất tiêu chuẩn chẩn đoán khi chỉ số $T\text{-score} \le -2,5$ đo bằng phương pháp hấp thụ tia X năng lượng kép (DXA).
  • Trình bày dữ liệu dịch tễ học và gánh nặng bệnh tật của loãng xương; giới thiệu bộ dữ liệu đoàn hệ Nghiên cứu Loãng xương Việt Nam (VOS) gồm 4.204 đối tượng và các mô hình dự báo nguy cơ gãy xương 10 năm gồm FRAX (Đại học Sheffield) và GARVAN (Viện Garvan, Úc).
  • Hệ thống hóa lý thuyết kinh tế y tế: so sánh 4 phương pháp CMA, CEA, CUA, CBA; các dạng mô hình hóa (Cây quyết định, Markov, Vi mô phỏng, Mô phỏng sự kiện rời rạc, Mô hình động); kỹ thuật phân tích tính bất định (phân tích độ nhạy một chiều, biểu đồ Tornado, PSA, CEAC).
  • Tổng quan 10 nghiên cứu quốc tế về chi phí - hiệu quả của alendronate và zoledronic acid; chỉ ra các yếu tố ảnh hưởng gồm tuổi, tiền sử gãy xương, mức độ tuân thủ điều trị và nguồn tài trợ nghiên cứu.
  • Điểm lại khung pháp lý tại Việt Nam: Luật Dược 105/2016/QH13, Thông tư 40/2014/TT-BYT, Thông tư 30/2018/TT-BYT, Thông tư 46/2016/TT-BYT, Thông tư 15/2018/TT-BYT, Thông tư 07/2017/TT-BYT, Thông tư 52/2017/TT-BYT và Quyết định 2710/QĐ-BYT quy định nguyên tắc sử dụng bằng chứng kinh tế dược trong xây dựng danh mục thuốc BHYT.

Chương 2: Đối tượng & phương pháp nghiên cứu

Chương 2 mô tả chi tiết quy trình nghiên cứu 5 bước:

  1. Xác định câu hỏi nghiên cứu và phạm vi đánh giá từ quan điểm BHYT.
  2. Xây dựng mô hình Markov 6 trạng thái (chu kỳ 1 năm, chân trời thời gian cả đời) và các giả định của mô hình.
  3. Thu thập và chuẩn hóa danh mục 35 tham số đầu vào cho mô hình:
    • Nhóm I: 15 tham số xác suất dịch chuyển và nguy cơ tương đối tử vong.
    • Nhóm II: 6 tham số chi phí y tế trực tiếp (alendronate, zoledronic acid, điều trị GXĐ, điều trị GXCS, chi phí sau GXĐ, chi phí sau GXCS).
    • Nhóm III: 6 tham số hiệu quả điều trị (nguy cơ tương đối RR của từng thuốc trên GX đùi, GX cột sống và tái phát GX cột sống).
    • Nhóm IV: 5 tham số trọng số chất lượng cuộc sống ($u_{OS}, u_{HF}, u_{VF}, u_{PHF}, u_{PVF}$).
    • Nhóm V: 3 tham số khác (tỷ lệ tuân thủ điều trị, tỷ lệ chiết khấu chi phí $ck_C$ và thỏa dụng $ck_U$).
  4. Quy trình thu thập số liệu chi phí thực tế tại Bệnh viện Việt Đức và Bệnh viện E trên mẫu tối thiểu 218 bệnh án mỗi loại gãy xương; quy trình xử lý bootstrapping 10.000 lần.
  5. Quy trình tính toán ICER, phân tích độ nhạy một chiều và PSA.

Chương 3: Kết quả nghiên cứu

Chương 3 trình bày các phát hiện định lượng chính:

  • Xác định các tham số đầu vào:
    • Xác suất gãy xương đùi hàng năm từ trạng thái loãng xương tính toán qua mô hình GARVAN trên dữ liệu VOS tăng dần theo độ tuổi: nhóm $\le 59$ tuổi, 60–69 tuổi, 70–79 tuổi và $\ge 80$ tuổi.
    • Chi phí y tế trực tiếp điều trị nội trú gãy xương đùi và gãy xương cột sống được tổng hợp từ bệnh viện tuyến trung ương với các cấu phần phẫu thuật, vật tư y tế, thuốc và ngày giường.
    • Hiệu quả giảm nguy cơ tương đối (RR) của alendronate và zoledronic acid được trích xuất từ các phân tích gộp quốc tế, cho thấy cả hai thuốc đều làm giảm có ý nghĩa biến cố gãy xương đùi và cột sống.
  • Kết quả phân tích chi phí - hiệu quả cơ bản:
    • Cả hai phác đồ alendronate và zoledronic acid đều mang lại số năm sống điều chỉnh chất lượng (QALY) cao hơn so với không điều trị.
    • Giá trị ICER của alendronate và zoledronic acid so với không điều trị thay đổi theo phân nhóm tuổi: ICER giảm mạnh ở các nhóm tuổi cao hơn (từ nhóm $\ge 60$ tuổi trở lên, chỉ số ICER nằm dưới ngưỡng WTP 1–3 lần GDP bình quân đầu người của Việt Nam).
  • Kết quả phân tích tính bất định:
    • Biểu đồ Tornado: Các tham số có ảnh hưởng lớn nhất đến giá trị ICER là chi phí thuốc, hiệu quả tương đối của thuốc trong phòng ngừa gãy xương, chi phí điều trị gãy xương đùi và tỷ lệ tuân thủ điều trị.
    • Phân tích PSA và đường cong CEAC: Ở nhóm bệnh nhân $\le 59$ tuổi, xác suất đạt chi phí - hiệu quả của các thuốc ở mức thấp tại ngưỡng sẵn sàng chi trả chuẩn. Tuy nhiên, ở các nhóm tuổi 60–69, 70–79 và $\ge 80$ tuổi, đường cong CEAC cho thấy xác suất đạt chi phí - hiệu quả của cả alendronate và zoledronic acid tăng cao (đạt trên 80% khi WTP đạt mức 3 lần GDP bình quân đầu người).

Chương 4: Bàn luận

Chương 4 phân tích, so sánh các phát hiện của luận án với y văn thế giới và bối cảnh Việt Nam:

  • So sánh các tham số chi phí, hiệu quả và utility của luận án với các nghiên cứu tại Bỉ, Anh, Thụy Sỹ, Pháp và Thái Lan; giải thích nguyên nhân khác biệt do chi phí dịch vụ y tế và giá thuốc trúng thầu tại Việt Nam thấp hơn các nước phát triển.
  • Thảo luận vai trò của các yếu tố dịch tễ học: việc sử dụng dữ liệu mật độ xương hiệu chỉnh của người Việt Nam trong nghiên cứu VOS giúp tránh sai số phân loại bệnh nhân.
  • Phân tích sâu về tác động của tuân thủ điều trị: alendronate dạng uống đòi hỏi tuân thủ nghiêm ngặt hàng tuần, trong khi zoledronic acid dạng truyền 1 lần/năm giúp cải thiện tỷ lệ tuân thủ thực tế, qua đó ảnh hưởng trực tiếp đến kết quả chi phí - hiệu quả dài hạn.
  • Bàn luận về tác động ngân sách BHYT và tính khả thi của việc điều chỉnh chính sách chi trả thuốc loãng xương tại Việt Nam.

Kết quả và những đóng góp mới

Đóng góp về mặt lý luận và phương pháp

  • Xây dựng mô hình Markov 6 trạng thái chuẩn hóa cho bệnh lý loãng xương phù hợp với đặc thù dịch tễ và hệ thống dữ liệu y tế tại Việt Nam.
  • Thiết lập quy trình phương pháp luận kết hợp dữ liệu đoàn hệ thực tế (VOS) với mô hình GARVAN có hiệu chỉnh mật độ xương đỉnh của người Việt Nam để ước tính xác suất gãy xương theo độ tuổi phục vụ mô hình hóa kinh tế y tế.

Đóng góp về mặt thực tiễn

  • Cung cấp bộ dữ liệu hoàn chỉnh đầu tiên tại Việt Nam về chi phí y tế trực tiếp điều trị gãy xương đùi và gãy xương cột sống do loãng xương tại các bệnh viện tuyến trung ương.
  • Cung cấp bằng chứng định lượng về tính chi phí - hiệu quả của alendronate và zoledronic acid so với không điều trị, chỉ ra các phân nhóm tuổi (từ 60 tuổi trở lên) đạt chi phí - hiệu quả theo ngưỡng chi trả của WHO.
  • Cung cấp cơ sở khoa học phục vụ Ban soạn thảo danh mục thuốc BHYT (theo Quyết định 2710/QĐ-BYT) trong việc xem xét, điều chỉnh điều kiện thanh toán cho thuốc điều trị loãng xương nhằm nâng cao khả năng tiếp cận thuốc cho người bệnh.

Kiến nghị, giải pháp đề xuất

  1. Kiến nghị Bộ Y tế và Bảo hiểm Xã hội Việt Nam xem xét mở rộng phạm vi chi trả BHYT cho thuốc bisphosphonate (alendronate, zoledronic acid) ra ngoài phạm vi khoa cơ xương khớp của bệnh viện hạng 1 và hạng đặc biệt, cho phép các cơ sở y tế tuyến dưới đủ điều kiện chẩn đoán được kê đơn thanh toán BHYT cho bệnh nhân từ 60 tuổi trở lên hoặc có nguy cơ gãy xương cao.
  2. Đưa đánh giá kinh tế dược thành tiêu chuẩn bắt buộc trong quy trình thẩm định, bổ sung hoặc giới hạn quyền lợi thuốc trong danh mục BHYT.
  3. Tăng cường các biện pháp theo dõi, nâng cao tỷ lệ tuân thủ điều trị của bệnh nhân loãng xương khi sử dụng bisphosphonate đường uống.

Hạn chế và hướng nghiên cứu tiếp

Hạn chế được tác giả ghi nhận

  • Cấu trúc mô hình: Sử dụng mô hình Markov rút gọn chỉ tập trung vào hai vị trí gãy xương chính là xương đùi và cột sống, chưa mô hình hóa các vị trí gãy xương khác (như gãy xương cổ tay, xương cẳng tay, xương sườn).
  • Nguồn dữ liệu tham số: Do chưa có nghiên cứu đo lường thỏa dụng trên quy mô lớn tại Việt Nam, các tham số utility và nguy cơ tương đối (RR) của thuốc phải sử dụng từ tổng quan y văn quốc tế.
  • Phạm vi thu thập chi phí: Dữ liệu chi phí y tế trực tiếp điều trị gãy xương chỉ thu thập tại hai bệnh viện tuyến trung ương tại Hà Nội (Việt Đức và Bệnh viện E), chưa bao quát chi phí điều trị tại các bệnh viện tuyến tỉnh và cơ sở y tế khu vực phía Nam.
  • Phạm vi chi phí: Nghiên cứu thực hiện theo quan điểm bên chi trả (BHYT), chỉ tính chi phí y tế trực tiếp, chưa tính toán chi phí gián tiếp (mất ngày công lao động, người chăm sóc) và chi phí vô hình.
  • Giả định mô hình: Tỷ suất gãy xương được giả định là hằng định giữa các năm trong cùng một chu kỳ mô phỏng.

Hướng nghiên cứu tiếp

  • Tiến hành đo lường trực tiếp trọng số chất lượng cuộc sống (utility) bằng các bộ công cụ chuẩn hóa (như EQ-5D-5L) trên bệnh nhân loãng xương và gãy xương tại Việt Nam.
  • Mở rộng thu thập dữ liệu chi phí y tế trực tiếp và chi phí gián tiếp trên phạm vi đa trung tâm ở các tuyến điều trị khác nhau.
  • Xây dựng mô hình vi mô phỏng (micro-simulation) tích hợp đầy đủ các vị trí gãy xương và theo dõi diễn tiến cá thể hóa theo thời gian thực.

Giá trị tham khảo

Luận án là tài liệu tham khảo có giá trị học thuật và ứng dụng thực tiễn cho nhiều nhóm đối tượng:

  • Cơ quan quản lý chính sách y tế và BHYT (Bộ Y tế, Bảo hiểm Xã hội Việt Nam): Cung cấp bằng chứng định lượng phục vụ việc xây dựng, điều chỉnh thông tư danh mục thuốc và điều kiện thanh toán BHYT đối với nhóm thuốc cơ xương khớp.
  • Nghiên cứu sinh, học viên cao học chuyên ngành Tổ chức Quản lý dược và Kinh tế y tế: Cung cấp khung phương pháp luận chuẩn mực về thiết kế mô hình Markov, kỹ thuật phân tích độ nhạy xác suất (PSA), mô phỏng Monte Carlo và phương pháp xử lý số liệu bootstrapping.
  • Bác sĩ lâm sàng và Hội Loãng xương: Cung cấp góc nhìn kinh tế y tế toàn diện về lợi ích dài hạn của việc điều trị dự phòng loãng xương bằng bisphosphonate nhằm giảm thiểu biến cố gãy xương và gánh nặng chi phí điều trị nội trú.

Câu hỏi thường gặp

1. Mô hình Markov trong luận án gồm những trạng thái nào và có độ dài chu kỳ là bao lâu?

Mô hình Markov trong luận án gồm 6 trạng thái: Loãng xương chưa gãy (OS), Gãy xương cột sống (VF), Gãy xương đùi (HF), Sau gãy xương cột sống (PVF), Sau gãy xương đùi (PHF) và Tử vong (D). Độ dài mỗi chu kỳ dịch chuyển là 01 năm, chân trời thời gian đánh giá là cả đời người.

2. Các can thiệp điều trị nào được so sánh và thời gian dùng thuốc là bao lâu?

Luận án so sánh 3 nhánh can thiệp:

  1. Alendronate (Fosamax) 70 mg uống 1 lần/tuần;
  2. Zoledronic acid (Aclasta) 5 mg/100 ml tiêm truyền tĩnh mạch 1 lần/năm;
  3. Nhóm chứng không điều trị. Thời gian điều trị của cả hai thuốc được chuẩn hóa là 5 năm theo Hướng dẫn điều trị của Bộ Y tế Việt Nam và khuyến cáo AACE 2016.

3. Nguồn dữ liệu chi phí điều trị gãy xương được thu thập như thế nào?

Dữ liệu chi phí y tế trực tiếp được thu thập hồi cứu từ hồ sơ bệnh án và phiếu thu viện phí của ít nhất 218 bệnh nhân cho mỗi nhóm gãy xương đùi (ICD-10: S72) và gãy xương cột sống (ICD-10: S32) từ 40 tuổi trở lên tại Bệnh viện Hữu nghị Việt Đức và Bệnh viện E Trung ương (giai đoạn 01/2014–06/2015). Đơn giá được chuẩn hóa về năm 2017 theo giá trúng thầu và quy định của Thông tư 37/2015/TTLT-BYT-BTC, Thông tư 15/2018/TT-BYT.

4. Dữ liệu nguy cơ gãy xương trong mô hình được tính toán từ nguồn nào?

Nguy cơ gãy xương đùi 10 năm được tính toán từ cơ sở dữ liệu Nghiên cứu Loãng xương Việt Nam (VOS) gồm 4.204 đối tượng tại TP. Hồ Chí Minh thông qua công cụ mô hình GARVAN, có hiệu chỉnh chỉ số T-score theo mật độ xương đỉnh của phụ nữ Việt Nam, sau đó quy đổi thành xác suất hàng năm cho 4 nhóm tuổi ($\le 59$, 60–69, 70–79, $\ge 80$).

5. Kết luận chính về tính chi phí - hiệu quả của alendronate và zoledronic acid tại Việt Nam là gì?

So với không điều trị, việc sử dụng alendronate hoặc zoledronic acid đạt tính chi phí - hiệu quả rõ rệt ở phụ nữ từ 60 tuổi trở lên khi đối chiếu với ngưỡng sẵn sàng chi trả từ 1 đến 3 lần GDP bình quân đầu người của Việt Nam (theo khuyến nghị của WHO). Ở nhóm tuổi càng cao hoặc nhóm có nguy cơ gãy xương lớn, hiệu quả gia tăng QALY càng rõ rệt và chỉ số ICER càng giảm.


Kết luận

Luận án tiến sĩ của Phạm Nữ Hạnh Vân đã xây dựng thành công mô hình Markov 6 trạng thái để đánh giá chi phí - hiệu quả của alendronate và zoledronic acid trong điều trị loãng xương ở phụ nữ từ 40 tuổi trở lên tại Việt Nam từ quan điểm của BHYT. Nghiên cứu đã xác định hệ thống 35 tham số đầu vào toàn diện, kết hợp số liệu chi phí thực tế tại bệnh viện tuyến trung ương và dữ liệu dịch tễ học từ nghiên cứu đoàn hệ VOS. Kết quả phân tích cơ bản và phân tích độ nhạy xác suất khẳng định các phác đồ điều trị bằng bisphosphonate đạt chi phí - hiệu quả ở phụ nữ từ 60 tuổi trở lên. Đây là công trình cung cấp cơ sở dữ liệu và bằng chứng khoa học quan trọng phục vụ công tác hoạch định chính sách chi trả BHYT và quản lý điều trị bệnh lý loãng xương tại Việt Nam.