Đánh giá hiệu quả điều trị lơ xê mi cấp dòng tủy bằng ghép tế bào gốc đồng loài

LỜI CAM ĐOAN

LỜI CẢM ƠN

1. CHƯƠNG 1: TỔNG QUAN

1.1. Lơ xê mi cấp dòng tủy

1.2. Bệnh nguyên và cơ chế bệnh sinh của LXM cấp dòng tủy

1.2.1. Bệnh nguyên LXM cấp dòng tủy

1.2.2. Cơ chế bệnh sinh của LXM cấp

1.3. Triệu chứng lâm sàng

1.4. Triệu chứng xét nghiệm

1.4.1. Xét nghiệm hình thái tế bào máu ngoại vi và tủy xương

1.4.2. Xét nghiệm miễn dịch

2. ĐỐI TƯỢNG VÀ PHƯƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU

2.1. Đối tượng nghiên cứu

2.2. Tiêu chuẩn lựa chọn bệnh nhân

2.3. Tiêu chuẩn lựa chọn người hiến TBG

2.4. Tiêu chuẩn lựa chọn đơn vị máu dây rốn

2.5. Phương pháp nghiên cứu

2.5.1. Thiết kế nghiên cứu

2.5.2. Phương pháp chọn mẫu

2.5.3. Các bước tiến hành nghiên cứu

2.5.4. Các xét nghiệm, quy trình được sử dụng trong nghiên cứu

2.5.5. Các tiêu chuẩn nghiên cứu

2.5.6. Thời gian theo dõi bệnh nhân

2.5.7. Thu thập, xử lý số liệu và phân tích kết quả

2.5.8. Đạo đức nghiên cứu

3. ĐẶC ĐIỂM VỀ BỆNH NHÂN VÀ NGƯỜI HIẾN TRƯỚC GHÉP, NHỮNG THAY ĐỔI VỀ LÂM SÀNG VÀ XÉT NGHIỆM TRONG VÀ SAU GHÉP

3.1. Đặc điểm chung của bệnh nhân trước ghép

3.2. Đặc điểm về nguồn TBG và điều kiện hóa trước ghép

3.3. Đặc điểm lâm sàng, xét nghiệm trước, trong và sau ghép

3.4. Kết quả ghép và một số yếu tố liên quan

3.4.1. Tỷ lệ gặp mọc mảnh ghép

3.4.2. Bệnh ghép chống chủ (GVHD)

3.4.3. Kết quả chung và đặc điểm tái phát, tử vong, thời gian sống thêm toàn bộ (OS), thời gian sống thêm không bệnh (DFS)

3.4.4. Mối liên quan giữa đặc điểm lâm sàng và xét nghiệm với kết quả ghép

3.5. Bàn luận một số kết quả ghép

3.6. Mối liên quan giữa đặc điểm lâm sàng và xét nghiệm với kết quả ghép TBG tạo máu đồng loài ở bệnh nhân LXM cấp dòng tủy

PHỤ LỤC

TÀI LIỆU THAM KHẢO

I. Lơ xê mi cấp dòng tủy

Lơ xê mi cấp dòng tủy (AML) là một bệnh máu ác tính đặc trưng bởi sự tăng sinh và tích lũy các tế bào non ác tính trong tủy xương và máu ngoại vi. Bệnh gây suy tủy, dẫn đến thiếu máu, nhiễm trùng và chảy máu. Bệnh nguyên của AML liên quan đến các yếu tố như tuổi tác, phơi nhiễm phóng xạ, hóa chất, và các bệnh di truyền. Cơ chế bệnh sinh được giải thích qua sự đột biến gen và nhiễm sắc thể, dẫn đến tăng sinh tế bào blast và suy tủy thứ phát. Triệu chứng lâm sàng bao gồm hội chứng thiếu máu, xuất huyết, nhiễm trùng và thâm nhiễm. Xét nghiệm hình thái tế bào máu và tủy xương là cơ sở chẩn đoán, với tỷ lệ tế bào blast ≥ 20% trong tủy.

1.1 Bệnh nguyên và cơ chế bệnh sinh

Bệnh nguyên của AML bao gồm các yếu tố như tuổi tác, phơi nhiễm phóng xạ, hóa chất, và các bệnh di truyền. Cơ chế bệnh sinh liên quan đến sự đột biến gen và nhiễm sắc thể, dẫn đến tăng sinh tế bào blast và suy tủy thứ phát. Mô hình bệnh sinh hiện nay là mô hình tác động kép, với hai nhóm đột biến nối tiếp nhau khởi phát bệnh.

1.2 Triệu chứng lâm sàng và xét nghiệm

Triệu chứng lâm sàng của AML bao gồm hội chứng thiếu máu, xuất huyết, nhiễm trùng và thâm nhiễm. Xét nghiệm hình thái tế bào máu và tủy xương là cơ sở chẩn đoán, với tỷ lệ tế bào blast ≥ 20% trong tủy. Xét nghiệm miễn dịch và di truyền giúp xác định dòng tế bào và đột biến gen đặc hiệu.

II. Ghép tế bào gốc đồng loài

Ghép tế bào gốc đồng loài (Allo-HSCT) là phương pháp điều trị hiệu quả cho lơ xê mi cấp dòng tủy, đặc biệt ở bệnh nhân trẻ tuổi. Phương pháp này sử dụng tế bào gốc từ người hiến phù hợp HLA để thay thế tủy xương bệnh lý. Hiệu quả điều trị của Allo-HSCT được đánh giá qua tỷ lệ sống thêm toàn bộ (OS) và sống thêm không bệnh (DFS). Tuy nhiên, phương pháp này cũng tiềm ẩn các biến chứng như bệnh ghép chống chủ (GVHD) và tái phát bệnh.

2.1 Hiệu quả điều trị

Hiệu quả điều trị của Allo-HSCT được đánh giá qua tỷ lệ sống thêm toàn bộ (OS) và sống thêm không bệnh (DFS). Nghiên cứu tại Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương cho thấy tỷ lệ sống thêm 5 năm đạt 60-70% ở bệnh nhân trẻ tuổi. Tuy nhiên, tỷ lệ tái phát và tử vong liên quan đến điều trị vẫn là thách thức lớn.

2.2 Biến chứng và thách thức

Biến chứng chính của Allo-HSCT là bệnh ghép chống chủ (GVHD), xảy ra khi tế bào miễn dịch từ người hiến tấn công cơ thể người nhận. Các biến chứng khác bao gồm nhiễm trùng, suy gan, và tái phát bệnh. Việc tìm người hiến phù hợp HLA và quản lý biến chứng sau ghép là những thách thức lớn trong điều trị.

III. Đánh giá hiệu quả điều trị

Đánh giá hiệu quả điều trị AML bằng Allo-HSCT dựa trên các yếu tố như tỷ lệ sống thêm, tái phát, và biến chứng. Nghiên cứu tại Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương giai đoạn 2012-2015 cho thấy tỷ lệ sống thêm 5 năm đạt 60-70% ở bệnh nhân trẻ tuổi. Các yếu tố ảnh hưởng đến hiệu quả điều trị bao gồm tình trạng bệnh trước ghép, phù hợp HLA, và nguồn tế bào gốc.

3.1 Yếu tố ảnh hưởng đến hiệu quả

Các yếu tố ảnh hưởng đến hiệu quả điều trị bao gồm tình trạng bệnh trước ghép, phù hợp HLA, và nguồn tế bào gốc. Bệnh nhân ở giai đoạn lui bệnh hoàn toàn (CR1) có tỷ lệ sống thêm cao hơn so với bệnh nhân tái phát. Phù hợp HLA giữa người hiến và người nhận cũng là yếu tố quan trọng giảm nguy cơ GVHD và tái phát.

3.2 Kết quả nghiên cứu

Nghiên cứu tại Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương giai đoạn 2012-2015 cho thấy tỷ lệ sống thêm 5 năm đạt 60-70% ở bệnh nhân trẻ tuổi. Tỷ lệ tái phát và tử vong liên quan đến điều trị là 20-30%. Kết quả này khẳng định vai trò quan trọng của Allo-HSCT trong điều trị AML.

Đánh Giá Kết Quả Điều Trị Lơ Xê Mi Cấp Dòng Tủy Bằng Phương Pháp Ghép Tế Bào Gốc Đồng Loài