Đại học Hà Nội - Trường Đại học Y Dược: Phân tích Tổng quan Hệ thống về Chi phí - Hiệu quả của Apixaban trong Ngăn Ngừa Đột Quỵ ở Người Mắc Bệnh Rung Nhĩ

• Người hướng dẫn: PGS. Hà Văn Thúy
• Trường học: Trường Đại Học Y Dược
• Chuyên ngành: Dược học
• Đề tài: Phân tích tổng quan hệ thống về chi phí - hiệu quả của Apixaban trong ngăn ngừa đột quỵ ở người mắc bệnh rung nhĩ
• Loại tài liệu: Khóa luận tốt nghiệp đại học
• Năm xuất bản: 2023
• Địa điểm: Hà Nội

• LỜI CẢM ƠN
• 1. ĐẶT VẤN ĐỀ
• 1.1. Cơ chế hoạt động của Apixaban
• 1.2. Tổng quan hệ thống
• 1.2.1. Khái niệm tổng quan hệ thống (Systematic Review)
• 1.2.2. Các bước cơ bản để tiến hành đánh giá tổng quan hệ thống
• 1.2.2.1. Xác định rõ câu hỏi nghiên cứu
• 1.2.2.2. Phát triển chiến lược tìm kiếm
• 1.2.2.3. Sàng lọc và đánh giá chất lượng các nghiên cứu
• 1.2.2.4. Tổng hợp bằng chứng và đánh giá chất lượng nghiên cứu
• 1.2.2.5. Tổng hợp và diễn giải các phát hiện
• 1.2.3. Đánh giá chất lượng của các nghiên cứu kinh tế y tế bằng bảng kiểm CHEERS
• 1.3. Đánh giá Kinh tế Dược
• 1.4. Tầm quan trọng của ứng dụng tổng quan hệ thống và đánh giá kinh tế dược cho quy trình xây dựng Danh mục thuốc Bảo hiểm Y Tế
• 1.5. Cơ sở thực tiễn
• 1.6. Hướng dẫn dự phòng nguy cơ đột quỵ trong bệnh rung nhĩ tại Châu Âu
• 1.7. Tính an toàn của Apixaban so với các thuốc chống đông đường uống khác
• 1.8. Thực trạng nghiên cứu trong và ngoài nước
• 2. ĐỐI TƯỢNG VÀ PHƯƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU
• 2.1. Đối tượng, thời gian và địa điểm nghiên cứu
• 2.1.1. Đối tượng nghiên cứu
• 2.1.2. Thời gian nghiên cứu
• 2.1.3. Địa điểm nghiên cứu
• 2.2. Phương pháp nghiên cứu (dựa trên PICO)
• 2.2.1. Thiết lập câu hỏi nghiên cứu
• 2.2.2. Tìm kiếm các nghiên cứu
• 2.2.3. Lựa chọn nghiên cứu
• 2.2.4. Trích xuất dữ liệu
• 2.2.5. Đánh giá chất lượng các nghiên cứu
• 3. TÌM KIẾM NGHIÊN CỨU
• 3.1. Đánh giá chất lượng nghiên cứu
• 3.2. Phân tích nội dung nghiên cứu
• 3.3. Tác giả và quốc gia thực hiện nghiên cứu và năm công bố nghiên cứu
• 3.4. Năm công bố nghiên cứu và năm quy đổi giá trị chi phí – hiệu quả
• 3.5. Quan điểm nghiên cứu
• 3.6. Khung thời gian chạy mô hình
• 3.7. Mức chiết khấu
• 3.8. Nguồn tài trợ nghiên cứu
• 3.9. Ngưỡng sẵn sàng chi trả
• 3.10. Kết quả nghiên cứu
• 3.11. Kết quả phân tích độ nhạy
• 4. KẾT QUẢ ĐỀ TÀI
• 4.1. Ưu điểm của đề tài
• 4.2. Hạn chế của đề tài
• DANH MỤC CHỮ VIẾT TẮT
• DANH MỤC CÁC HÌNH VẼ, SƠ ĐỒ VÀ ĐỒ THỊ

I. Apixaban và Rung Nhĩ Tổng Quan Nghiên Cứu Chi Phí Hiệu Quả

Rung nhĩ là một vấn đề sức khỏe toàn cầu, ảnh hưởng đến hàng triệu người và làm tăng đáng kể nguy cơ đột quỵ. Theo Tổ chức Y tế Thế giới (WHO), đột quỵ là một trong những nguyên nhân hàng đầu gây tử vong và tàn phế. Điều trị rung nhĩ không chỉ bao gồm kiểm soát các triệu chứng mà còn phải dự phòng đột quỵ một cách hiệu quả. Hiện nay, Apixaban, một loại thuốc chống đông máu, đã cho thấy tiềm năng lớn trong việc ngăn ngừa đột quỵ ở bệnh nhân rung nhĩ. Tuy nhiên, việc sử dụng Apixaban cần được xem xét kỹ lưỡng về mặt chi phí - hiệu quả, đặc biệt trong bối cảnh nguồn lực y tế còn hạn chế. Bài viết này trình bày một tổng quan nghiên cứu về phân tích chi phí - hiệu quả của Apixaban trong ngăn ngừa đột quỵ ở bệnh nhân rung nhĩ, nhằm cung cấp thông tin hữu ích cho các nhà hoạch định chính sách và các bác sĩ lâm sàng. Các dữ liệu từ hiệp hội L’Aquila Stroke Registry (1994–1998) cho thấy tỷ lệ rung nhĩ ở bệnh nhân đột quỵ thiếu máu cục bộ khoảng 24,6%, và tăng đến 31,5% trong năm 2011–2012, chiếm khoảng một phần ba tất cả các biến cố thiếu máu cục bộ não và tỉ lệ ngày càng tăng.

1.1. Gánh nặng Đột Quỵ và Vai Trò của Ngăn Ngừa

Đột quỵ là nguyên nhân gây tử vong hàng đầu và gánh nặng kinh tế lớn. Rung nhĩ làm tăng nguy cơ đột quỵ lên gấp 5 lần. Ngăn ngừa đột quỵ ở bệnh nhân rung nhĩ là ưu tiên hàng đầu. Việc lựa chọn thuốc điều trị, kiểm soát hiệu quả ngăn ngừa đột quỵ, chống thuyên tắc mạch máu trong bệnh rung nhĩ là rất quan trọng để giảm tỉ lệ tử vong và tối ưu hóa chi phí điều trị cho bệnh nhân. Các dữ liệu trên cho thấy việc lựa chọn thuốc điều trị, kiểm soát hiệu quả ngăn ngừa đột quỵ, chống thuyên tắc mạch máu trong bệnh rung nhĩ là rất quan trọng để giảm tỉ lệ tử vong và tối ưu hóa chi phí điều trị cho bệnh nhân.

1.2. Apixaban Lựa Chọn Mới trong Dự Phòng Đột Quỵ do Rung Nhĩ

Apixaban là một loại NOAC (thuốc chống đông đường uống thế hệ mới) có hiệu quả trong việc ngăn ngừa đột quỵ ở bệnh nhân rung nhĩ. Apixaban có nhiều ưu điểm so với Warfarin, một loại thuốc chống đông máu truyền thống. Apixaban ít tương tác thuốc hơn và không cần theo dõi INR thường xuyên. Theo các hướng dẫn gần đây của Hiệp hội Tim mạch Châu Âu khuyến nghị sử dụng thuốc chống đông đường uống mới (NOAC) như là lựa chọn thay thế cho liệu pháp thuốc kháng vitamin K thông thường hoặc liệu pháp chống kết tập tiểu cầu ở hầu hết bệnh nhân cần phòng ngừa đột quỵ ở người mắc bệnh rung nhĩ.

II. Thách Thức Chi Phí Điều Trị Apixaban và Quyết Định Sử Dụng

Mặc dù Apixaban có nhiều ưu điểm, nhưng chi phí điều trị bằng Apixaban thường cao hơn so với Warfarin. Việc quyết định sử dụng Apixaban cần dựa trên phân tích chi phí - hiệu quả cẩn thận. Các nhà hoạch định chính sách và bác sĩ lâm sàng cần cân nhắc giữa hiệu quả điều trị, chi phí điều trị, và lợi ích sức khỏe tổng thể mà Apixaban mang lại. Đặc biệt, việc xem xét các yếu tố như nguy cơ chảy máu và chất lượng cuộc sống của bệnh nhân cũng rất quan trọng. Vì nhu cầu nâng cao hiệu quả điều trị ngày càng cao, nên các lợi ích lâm sàng của thuốc chống đông đường uống này cũng cần được cân nhắc với việc tăng chi phí điều trị. Trên thế giới nói chung và Việt Nam nói riêng, số lượng nghiên cứu ngày càng tăng với tốc độ chóng mặt, cá nhân những người ra quyết định không thể đánh giá số lượng lớn nghiên cứu sơ cấp này để có thể đưa ra quyết định chăm sóc sức khỏe phù hợp nhất cho người bệnh.

2.1. So Sánh Chi Phí Apixaban vs. Warfarin và Các NOAC Khác

So sánh chi phí của Apixaban với Warfarin và các NOAC khác là rất quan trọng. Cần xem xét các chi phí trực tiếp (giá thuốc, chi phí xét nghiệm) và chi phí gián tiếp (chi phí nhập viện, chi phí điều trị biến chứng). Bên cạnh đó, cần đánh giá tỷ lệ chi phí gia tăng trên hiệu quả (ICER) để so sánh chi phí - hiệu quả giữa các lựa chọn điều trị. Các dữ liệu từ hiệp hội L’Aquila Stroke Registry (1994–1998) cho thấy tỷ lệ rung nhĩ ở bệnh nhân đột quỵ thiếu máu cục bộ khoảng 24,6%, và tăng đến 31,5% trong năm 2011–2012, chiếm khoảng một phần ba tất cả các biến cố thiếu máu cục bộ não và tỉ lệ ngày càng tăng.

2.2. Các Yếu Tố Ảnh Hưởng đến Chi Phí Hiệu Quả của Apixaban

Các yếu tố như tuổi tác, chức năng thận, và các bệnh lý đi kèm có thể ảnh hưởng đến chi phí - hiệu quả của Apixaban. Cần cá nhân hóa điều trị dựa trên đặc điểm của từng bệnh nhân. Ngoài ra, việc sử dụng các mô hình hóa chi phí - hiệu quả có thể giúp dự đoán lợi ích sức khỏe và chi phí điều trị trong dài hạn.

III. Phương Pháp Phân Tích Chi Phí Hiệu Quả Apixaban Tổng Quan

Các nghiên cứu phân tích chi phí - hiệu quả của Apixaban thường sử dụng các mô hình toán học để so sánh chi phí và hiệu quả của Apixaban so với các phương pháp điều trị khác. Các thước đo hiệu quả thường được sử dụng bao gồm QALY (năm sống điều chỉnh theo chất lượng) và số ca đột quỵ được ngăn ngừa. Các nghiên cứu này cũng thường xem xét các yếu tố như nguy cơ chảy máu và biến cố tim mạch. Trong một số trường hợp, chỉ cần làm tổng quan hệ thống mà không cần làm phân tích gộp là đủ để đưa ra kết luận hoặc đưa ra chính sách [26].

3.1. Các Mô Hình Phân Tích Chi Phí Hiệu Quả Phổ Biến

Các mô hình phân tích chi phí - hiệu quả thường được sử dụng bao gồm mô hình Markov và mô hình cây quyết định. Các mô hình này cho phép mô phỏng tiến trình bệnh và đánh giá các kết quả khác nhau của các phương pháp điều trị. Các dữ liệu đầu vào cho mô hình thường được lấy từ các nghiên cứu lâm sàng và các nguồn dữ liệu khác. Sau đó, phân tích gộp sẽ được sử dụng để đánh giá các kết quả từ các nghiên cứu đã được tìm kiếm và lựa chọn. Việc làm tổng quan hệ thống và phân tích gộp thường phụ thuộc vào mục đích của nghiên cứu và dữ liệu có sẵn.

3.2. Thu Thập Dữ Liệu Từ Nghiên Cứu Lâm Sàng đến Dữ Liệu Thực Tế

Dữ liệu cho phân tích chi phí - hiệu quả có thể được lấy từ các nghiên cứu lâm sàng (Clinical trials) và dữ liệu thực tế (Real-world data). Dữ liệu thực tế có thể cung cấp thông tin về hiệu quả điều trị và chi phí điều trị trong điều kiện thực tế, không phải điều kiện lý tưởng của các nghiên cứu lâm sàng. cần đánh giá tầm quan trọng của ứng dụng tổng quan hệ thống và đánh giá kinh tế dược cho quy trình xây dựng Danh mục thuốc Bảo hiểm Y Tế.

IV. Kết Quả Nghiên Cứu Chi Phí Hiệu Quả Apixaban Trong Ngăn Ngừa Đột Quỵ

Các nghiên cứu phân tích chi phí - hiệu quả đã cho thấy rằng Apixaban có thể là một lựa chọn chi phí - hiệu quả trong ngăn ngừa đột quỵ ở bệnh nhân rung nhĩ, đặc biệt ở những bệnh nhân có nguy cơ đột quỵ cao hoặc có chống chỉ định với Warfarin. Tuy nhiên, kết quả có thể khác nhau tùy thuộc vào các yếu tố như hệ thống y tế, giá thuốc, và các yếu tố nguy cơ của bệnh nhân. Ngoài hai cơ sở dữ liệu trên, bài nghiên cứu này còn tìm kiếm các tài liệu tham khảo trên: Google Scholar, Science Direct. Google Scholar là công cụ tìm kiếm miễn phí các tài liệu khoa học như bài báo, luận văn, sách,. với phạm vi tìm kiếm rộng và dễ dàng sử dụng. ScienceDirect cung cấp số lượng lớn các bài báo và tài liệu khoa học và được cập nhật thường xuyên, với ưu điểm truy cập dễ dàng và các bài báo có độ tin cậy cao. Chính vì thế sử dụng các đa dạng các nguồn tài liệu sẽ giúp bài nghiên cứu đầy đủ và chính xác hơn.

4.1. Ưu Điểm và Hạn Chế của Các Nghiên Cứu Hiện Tại

Các nghiên cứu hiện tại có nhiều ưu điểm, như sử dụng các mô hình toán học phức tạp và dữ liệu từ các nghiên cứu lâm sàng lớn. Tuy nhiên, cũng có những hạn chế, như thiếu dữ liệu về hiệu quả điều trị và chi phí điều trị trong dài hạn, và sự khác biệt trong phương pháp phân tích chi phí - hiệu quả giữa các nghiên cứu. Đặc biệt, với Apixaban đã có rất nhiều các nghiên cứu tổng hợp nhưng tại Việt Nam chưa có bài phân tích tổng quan hệ thống về chi phí – hiệu quả của Apixaban trong ngăn ngừa đột quỵ ở bệnh nhân mắc bệnh rung nhĩ. Vì vậy mà em thực hiện nghiên cứu “Phân tích tổng quan hệ thống về chi phí – hiệu quả của Apixaban trong ngăn ngừa đột quỵ ở người mắc bệnh rung nhĩ” với các mục tiêu.

4.2. Ứng Dụng Thực Tiễn Quyết Định Lựa Chọn Thuốc Chống Đông

Kết quả của các nghiên cứu phân tích chi phí - hiệu quả có thể được sử dụng để hỗ trợ các bác sĩ lâm sàng trong việc đưa ra quyết định lựa chọn thuốc chống đông cho bệnh nhân rung nhĩ. Cần cân nhắc các yếu tố như nguy cơ đột quỵ, nguy cơ chảy máu, chi phí điều trị, và chất lượng cuộc sống của bệnh nhân. Cụ thể, tổng quan hệ thống sẽ tập trung vào việc tìm kiếm, lựa chọn và tổng hợp các nghiên cứu về một vấn đề nghiên cứu cụ thể. Sau đó, phân tích gộp sẽ được sử dụng để đánh giá các kết quả từ các nghiên cứu đã được tìm kiếm và lựa chọn.

V. Hướng Dẫn Cách Tối Ưu Chi Phí Điều Trị Rung Nhĩ Apixaban

Việc tối ưu hóa chi phí điều trị rung nhĩ bằng Apixaban là rất quan trọng. Các biện pháp có thể được thực hiện bao gồm sử dụng các chương trình hỗ trợ bệnh nhân, lựa chọn các loại thuốc generic (nếu có), và tuân thủ các hướng dẫn điều trị. Ngoài ra, việc kiểm soát các yếu tố nguy cơ đột quỵ và các bệnh lý đi kèm cũng có thể giúp giảm chi phí điều trị tổng thể. Bước thứ ba là sàng lọc các nghiên cứu được xác định trong quá trình tìm kiếm để đánh giá mức độ liên quan với câu hỏi nghiên cứu. Các nghiên cứu được chọn phải được đánh giá chất lượng bằng cách sử dụng các hướng dẫn đánh giá chung. Những đánh giá chất lượng chi tiết này sẽ được sử dụng để cho thấy mức độ chính xác và tính không đồng nhất của bài nghiên cứu.

5.1. Kiểm Soát Yếu Tố Nguy Cơ Bệnh Lý Kèm Theo để Tiết Kiệm

Kiểm soát các yếu tố nguy cơ đột quỵ (tăng huyết áp, tiểu đường, béo phì) và các bệnh lý đi kèm (suy tim, bệnh mạch vành) có thể giúp giảm nguy cơ đột quỵ và biến cố tim mạch, từ đó giảm chi phí điều trị. Việc này giúp các bệnh nhân có thể yên tâm hơn về tình trạng sức khỏe của mình, bớt lo lắng mà có cuộc sống khỏe mạnh hơn, sống lâu hơn.

5.2. Chương Trình Hỗ Trợ Bệnh Nhân Giải Pháp Giảm Chi Phí Thuốc

Tham gia các chương trình hỗ trợ bệnh nhân do các nhà sản xuất thuốc hoặc các tổ chức y tế cung cấp có thể giúp giảm chi phí mua thuốc Apixaban. Các chương trình này có thể cung cấp giảm giá, phiếu giảm giá, hoặc thuốc miễn phí cho những bệnh nhân đáp ứng các tiêu chí nhất định. Cần xem xét các chi phí trực tiếp (giá thuốc, chi phí xét nghiệm) và chi phí gián tiếp (chi phí nhập viện, chi phí điều trị biến chứng). Bên cạnh đó, cần đánh giá tỷ lệ chi phí gia tăng trên hiệu quả (ICER) để so sánh chi phí - hiệu quả giữa các lựa chọn điều trị.

VI. Tương Lai Nghiên Cứu Thêm Về Chi Phí Hiệu Quả Apixaban Ứng Dụng

Cần có thêm các nghiên cứu về phân tích chi phí - hiệu quả của Apixaban trong ngăn ngừa đột quỵ ở bệnh nhân rung nhĩ, đặc biệt ở các quốc gia có thu nhập thấp và trung bình. Các nghiên cứu này cần xem xét các yếu tố đặc thù của từng quốc gia và sử dụng các phương pháp phân tích chi phí - hiệu quả phù hợp. Cuối cùng, cảm ơn gia đình và bạn bè đã luôn ở bên cạnh, đồng hành sẻ chia những lúc em gặp khó khăn và là điểm tựa, niềm động viên, khích lệ cho những thành tích nhỏ trong cuộc sống để em vững bước trên con đường mình đã chọn lựa. Mặc dù bản thân đã nỗ lực hết mình để hoàn thành tốt luận văn nhưng có thể khóa luận không tránh khỏi những thiếu sót trong quá trình nghiên cứu và trình bày.

6.1. Nghiên Cứu Đa Trung Tâm và Đánh Giá Dài Hạn về Apixaban

Cần thực hiện các nghiên cứu đa trung tâm và đánh giá dài hạn về hiệu quả điều trị và chi phí điều trị của Apixaban trong ngăn ngừa đột quỵ ở bệnh nhân rung nhĩ. Các nghiên cứu này cần thu thập dữ liệu về các biến cố tim mạch, nguy cơ chảy máu, chất lượng cuộc sống, và chi phí điều trị trong nhiều năm. Tổng hợp dữ liệu bao gồm thông tin liên quan từ mỗi nghiên cứu, chẳng hạn như thiết kế nghiên cứu, cỡ mẫu, can thiệp/phơi nhiễm, đo lường kết quả và kết quả, cũng như sử dụng các phương pháp thống kê sự khác biệt giữa các nghiên cứu.

6.2. Ứng Dụng Phân Tích Chi Phí Hiệu Quả trong Thực Hành Y Tế

Kết quả của các nghiên cứu phân tích chi phí - hiệu quả cần được ứng dụng trong thực hành y tế để giúp các bác sĩ lâm sàng đưa ra quyết định điều trị tốt nhất cho bệnh nhân rung nhĩ. Cần có các hướng dẫn điều trị rõ ràng và dễ hiểu, dựa trên các bằng chứng khoa học mới nhất và phân tích chi phí - hiệu quả cẩn thận. Tổng quan hệ thống cung cấp những đánh giá tổng thể các bằng chứng hiện có về một vấn đề cụ thể. Tuy nhiên, phân tích gộp cung cấp khả năng đánh giá mức độ chắc chắn của kết quả và xác định sự khác biệt giữa các kết quả nghiên cứu.