Luận án tiến sĩ: Nghiên cứu chi phí hiệu quả nilotinib và imatinib trong điều trị bạch cầu mạn dòng tủy tại Việt Nam

• Tác giả: Nguyễn Thị Thu Cúc
• Người hướng dẫn: GS. Nguyễn Thanh Bình
• Trường học: Trường Đại học Dược Hà Nội
• Chuyên ngành: Tổ chức quản lý dược
• Đề tài: Nghiên cứu chi phí - hiệu quả của nilotinib so với imatinib trong điều trị bạch cầu mạn dòng tủy tại Việt Nam
• Loại tài liệu: luận án tiến sĩ
• Năm xuất bản: 2021
• Địa điểm: Hà Nội

• LỜI CAM ĐOAN
• LỜI CẢM ƠN
• 1. MỤC LỤC
• 2. DANH MỤC CÁC KÝ HIỆU, CHỮ VIẾT TẮT
• 3. DANH MỤC CÁC BẢNG, BIỂU
• 4. DANH MỤC HÌNH VẼ, ĐỒ THỊ
• 5. ĐẶT VẤN ĐỀ
• 5.1. Tổng quan về bệnh bạch cầu mạn dòng tủy
• 5.1.1. Đặc điểm bệnh học
• 5.1.2. Chẩn đoán và điều trị bệnh bạch cầu mạn dòng tủy
• 5.1.3. Tổng quan về imatinib và nilotinib
• 5.1.4. Tiêu chí đánh giá hiệu quả điều trị của các thuốc TKI. Chính sách chi trả
• 5.2. Tổng quan về kinh tế dược
• 5.2.1. Các phương pháp nghiên cứu kinh tế dược
• 5.2.2. Đối tượng nghiên cứu kinh tế dược
• 5.2.3. Mô hình hóa trong kinh tế dược
• 5.2.4. Đánh giá chất lượng các nghiên cứu Kinh tế Dược
• 5.2.5. Vai trò và sự cần thiết của nghiên cứu Kinh tế Dược trong bối cảnh hiện nay trên thế giới và Việt Nam
• 5.2.6. Tổng quan hệ thống và đánh giá chất lượng các nghiên cứu liên quan đến đề tài
• 5.2.7. Đặc điểm và phương pháp tiến hành nghiên cứu
• 5.2.8. Phân tích kết quả của các nghiên cứu
• 5.2.9. Đánh giá chất lượng báo cáo và chất lượng mô hình phân tích quyết định
• 6. CHƯƠNG 2: ĐỐI TƯỢNG VÀ PHƯƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU
• 6.1. Đối tượng nghiên cứu. Phương pháp nghiên cứu
• 6.2. Thiết kế nghiên cứu
• 6.3. Xác định phạm vi nghiên cứu
• 6.4. Đặc điểm mô hình
• 6.5. Các tham số đầu vào của mô hình
• 6.6. Phân tích chi phí - hiệu quả của NL so với IM trong điều trị BCMDT
• 6.7. Xử lý số liệu
• 7. KẾT QUẢ NGHIÊN CỨU
• 7.1. Thiết lập mô hình phân tích chi phí-hiệu quả của NL và IM trong điều trị BCMDT tại Việt Nam
• 7.2. Cấu trúc mô hình
• 7.3. Đặc điểm dân số đầu vào mô hình
• 7.4. Xác suất dịch chuyển giữa các trạng thái bệnh
• 7.5. Kết quả ước tính chi phí
• 7.6. Kết quả ước tính hiệu quả
• 7.7. Phân tích chi phí-hiệu quả của NL so với IM trong điều trị BCMDT tại Việt Nam
• 7.7.1. Phân tích nền
• 7.7.2. Phân tích tính bất định
• 7.7.3. So sánh với các nghiên cứu trên thế giới
• 7.8. Bàn luận về kết quả thiết lập mô hình phân tích chi phí-hiệu quả của NL và IM trong điều trị BCMDT tại Việt Nam
• 7.8.1. Lựa chọn mô hình và đặc điểm mô hình
• 7.8.2. Các tham số đầu vào của mô hình
• 7.8.3. Bàn luận về kết quả phân tích chi phí – hiệu quả của NL so với IM trong điều trị BCMDT tại Việt Nam
• 7.8.3.1. Kết quả phân tích nền
• 7.8.3.2. Kết quả phân tích tính bất định
• 7.9. Tổng hợp và phân tích các đề xuất nâng cao hiệu quả kinh tế của thuốc
• 7.10. Hạn chế và những đóng góp của đề tài
• 7.10.1. Hạn chế của đề tài
• 7.10.2. Đóng góp của đề tài
• 8. KẾT LUẬN VÀ KIẾN NGHỊ
• 8.1. Thiết lập mô hình phân tích chi phí-hiệu quả của NL và IM trong điều trị BCMDT tại Việt Nam
• 8.2. Phân tích chi phí-hiệu quả của NL so với IM trong điều trị BCMDT tại Việt Nam
• DANH MỤC CÁC CÔNG TRÌNH ĐÃ CÔNG BỐ
• TÀI LIỆU THAM KHẢO
• PHỤ LỤC 1. BẢNG TỔNG HỢP CÁC ĐẶC ĐIỂM CÁC NGHIÊN CỨU TƯƠNG TỰ TRÊN THẾ GIỚI

I. Tổng quan về bệnh bạch cầu mạn dòng tủy

Bệnh bạch cầu mạn dòng tủy (BCMDT) là một bệnh ác tính hệ tạo máu, liên quan đến đột biến gen BCR-ABL và nhiễm sắc thể Philadelphia (NST Ph+). Bệnh gây ra sự tăng sinh không kiểm soát của các tế bào dòng tủy, ảnh hưởng nghiêm trọng đến sức khỏe và chất lượng cuộc sống của người bệnh. Nilotinib và imatinib là hai loại thuốc ức chế tyrosine kinase (TKI) được sử dụng phổ biến trong điều trị BCMDT. Nghiên cứu này tập trung vào việc so sánh chi phí hiệu quả của hai loại thuốc này tại Việt Nam, nhằm cung cấp bằng chứng khoa học cho việc hoạch định chính sách y tế.

1.1. Đặc điểm bệnh học

BCMDT là bệnh đầu tiên được phát hiện có cơ chế sinh bệnh liên quan đến đột biến gen BCR-ABL, dẫn đến sự hình thành protein P210 có hoạt tính tyrosine kinase cao. Điều này kích thích sự phát triển không kiểm soát của các tế bào dòng tủy. Bệnh thường được chẩn đoán ở giai đoạn mạn tính, với tỷ lệ mắc cao ở nhóm tuổi 65-74. Tại Việt Nam, số ca mắc BCMDT đã tăng gấp 5 lần từ năm 2010 đến năm 2018, gây gánh nặng lớn cho hệ thống y tế.

1.2. Chẩn đoán và điều trị

BCMDT được chia thành ba giai đoạn: mạn tính, tăng tốc và chuyển cấp. Giai đoạn mạn tính kéo dài từ 3-5 năm, trong khi giai đoạn chuyển cấp có tiên lượng xấu với thời gian sống ngắn. Imatinib là thuốc điều trị tiêu chuẩn, nhưng khoảng 20-30% bệnh nhân kháng hoặc không dung nạp với thuốc. Nilotinib, thuốc thế hệ hai, được sử dụng trong trường hợp này và đang được nghiên cứu để áp dụng trong điều trị bước đầu.

II. Phương pháp nghiên cứu

Nghiên cứu sử dụng mô hình Markov để phân tích chi phí hiệu quả của nilotinib so với imatinib trong điều trị BCMDT tại Việt Nam. Mô hình này xem xét các trạng thái bệnh khác nhau, chi phí điều trị và hiệu quả lâm sàng. Dữ liệu được thu thập từ các bệnh viện lớn như Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương và Bệnh viện Truyền máu - Huyết học TP.HCM.

2.1. Thiết kế nghiên cứu

Nghiên cứu được thiết kế dựa trên phương pháp phân tích chi phí-hiệu quả (CEA), sử dụng các tham số đầu vào như chi phí thuốc, chi phí tái khám và hiệu quả điều trị. Mô hình Markov được áp dụng để mô phỏng các trạng thái bệnh và tính toán chi phí trung bình cho mỗi năm sống được điều chỉnh chất lượng (QALY).

2.2. Xử lý số liệu

Dữ liệu được thu thập từ hồ sơ bệnh án và khảo sát chi phí trực tiếp và gián tiếp. Phân tích độ nhạy được thực hiện để đánh giá tính bất định của các tham số đầu vào. Kết quả được so sánh với các nghiên cứu quốc tế để đảm bảo tính khách quan.

III. Kết quả nghiên cứu

Kết quả nghiên cứu cho thấy nilotinib có hiệu quả điều trị cao hơn so với imatinib, đặc biệt trong việc kéo dài thời gian sống và cải thiện chất lượng cuộc sống của bệnh nhân. Tuy nhiên, chi phí điều trị bằng nilotinib cao hơn đáng kể, đặt ra thách thức lớn cho hệ thống y tế Việt Nam.

3.1. Phân tích chi phí hiệu quả

Nghiên cứu chỉ ra rằng, mặc dù nilotinib có chi phí cao hơn, nhưng tỷ lệ chi phí-hiệu quả (ICER) của thuốc này vẫn nằm trong ngưỡng chấp nhận được so với imatinib. Điều này cho thấy tiềm năng của nilotinib trong việc cải thiện kết quả điều trị BCMDT tại Việt Nam.

3.2. So sánh với nghiên cứu quốc tế

Kết quả nghiên cứu tương đồng với các nghiên cứu quốc tế, trong đó nilotinib được chứng minh là có hiệu quả cao hơn trong điều trị bước đầu BCMDT. Tuy nhiên, sự khác biệt về chi phí và nguồn lực y tế giữa Việt Nam và các nước phát triển cần được xem xét kỹ lưỡng.

IV. Bàn luận và kết luận

Nghiên cứu này cung cấp bằng chứng quan trọng về chi phí hiệu quả của nilotinib so với imatinib trong điều trị BCMDT tại Việt Nam. Kết quả cho thấy nilotinib có tiềm năng lớn trong việc cải thiện kết quả điều trị, nhưng cần cân nhắc kỹ lưỡng về chi phí và nguồn lực y tế.

4.1. Đề xuất chính sách

Nghiên cứu đề xuất việc cân nhắc bổ sung nilotinib vào danh mục thuốc được bảo hiểm y tế chi trả, đồng thời tăng cường các chương trình hỗ trợ tài chính cho bệnh nhân BCMDT. Điều này sẽ giúp cải thiện khả năng tiếp cận điều trị và giảm gánh nặng kinh tế cho người bệnh.

4.2. Hạn chế và hướng nghiên cứu tương lai

Nghiên cứu có một số hạn chế như thiếu dữ liệu dài hạn và sự khác biệt về đặc điểm bệnh nhân giữa các vùng. Cần thực hiện thêm các nghiên cứu dài hạn và đa trung tâm để củng cố kết quả và đưa ra khuyến nghị chính sách chính xác hơn.