Tổng quan nghiên cứu

Bệnh đái tháo đường loại 1 hiện ảnh hưởng đến hơn 463 triệu người trưởng thành trên quy mô toàn cầu và có xu hướng gia tăng nhanh chóng. Phương pháp điều trị truyền thống bằng việc tiêm insulin trực tiếp qua da thường gây ra hiện tượng bùng nổ nồng độ thuốc đột ngột trong 1 đến 2 giờ đầu, sau đó suy giảm nhanh dưới ngưỡng điều trị, buộc người bệnh phải tiêm lặp lại 3 đến 4 lần mỗi ngày. Tình trạng này không chỉ gây đau đớn, bất tiện mà còn tiềm ẩn nguy cơ hạ đường huyết cấp tính nguy hiểm đến tính mạng.

Trước thực trạng đó, đề tài luận văn thạc sĩ chuyên ngành Kỹ thuật Vật liệu của học viên Trịnh Thúy An, thực hiện dưới sự hướng dẫn của PGS.TS Huỳnh Đại Phú tại Trường Đại học Bách Khoa – Đại học Quốc gia Thành phố Hồ Chí Minh (hoàn thành năm 2020), đã tập trung nghiên cứu chế tạo hệ vận chuyển thuốc tiêm thông minh. Mục tiêu cụ thể của công trình là kết hợp mạng lưới hydrogel pentablock copolymer nhạy nhiệt độ và pH cùng các vi hạt chitosan mang thuốc insulin nhằm kiểm soát tốc độ giải phóng dược chất một cách ổn định.

Phạm vi nghiên cứu được triển khai thực nghiệm từ tháng 2 năm 2020 đến tháng 12 năm 2020 tại Phòng thí nghiệm Polymer Nano Structure and Properties (Hàn Quốc) và Trung tâm Nghiên cứu Vật liệu Polymer (Đại học Bách Khoa Thành phố Hồ Chí Minh). Đề tài mang ý nghĩa khoa học và thực tiễn sâu sắc khi tạo ra hệ vật liệu y sinh có khả năng duy trì nồng độ insulin hiệu quả và kiểm soát đường huyết liên tục hơn 60 giờ trên mô hình động vật, giúp giảm hơn 70% tần suất tiêm định kỳ cho bệnh nhân.

Cơ sở lý thuyết và phương pháp nghiên cứu

Khung lý thuyết áp dụng

Nghiên cứu được xây dựng trên nền tảng lý thuyết chuyển pha sol-gel của hydrogel kích thích bởi nhiệt độ và pH. Đối với tính nhạy nhiệt, khối triblock poly(lactide)-poly(ethylene glycol)-poly(lactide) (PLA-PEG-PLA) đóng vai trò then chốt: ở nhiệt độ phòng dưới 20°C, các liên kết hydro giữa phân tử nước và mạch polymer chiếm ưu thế giúp dung dịch tồn tại ở trạng thái lỏng; khi nhiệt độ tăng lên 37°C tương đương thân nhiệt, tương tác kỵ nước giữa các khối PLA chiếm ưu thế khiến mạng lưới co cụm và tạo gel.

Đối với tính nhạy pH, oligomer serine (OS) chứa các nhóm chức sulfonamide có khả năng ion hóa phụ thuộc môi trường: tại pH kiềm 8,9, các nhóm sulfonamide bị khử proton tích điện âm tạo lực đẩy tĩnh điện giúp dung dịch có độ nhớt thấp dễ tiêm; khi tiếp xúc với pH sinh lý 7,4 trong máu, quá trình đề ion hóa diễn ra làm tăng tính kỵ nước và thúc đẩy tạo gel bền vững. Bên cạnh đó, lý thuyết phức hợp ion giữa polymer tự nhiên chitosan (khối lượng phân tử khoảng 100.000 g/mol, độ khử acetyl 75-85%) mang điện tích dương và các phân tử protein insulin mang điện tích âm ở pH sinh lý được ứng dụng để bao bọc và bảo vệ hoạt tính sinh học của thuốc.

Phương pháp nghiên cứu

Nghiên cứu sử dụng nguồn dữ liệu thực nghiệm toàn diện thông qua các quy trình phân tích hóa lý và sinh học hiện đại. Cấu trúc hóa học và khối lượng phân tử của copolymer được xác định chính xác bằng phổ cộng hưởng từ hạt nhân proton (1H-NMR) và sắc ký thẩm thấu gel (GPC). Hình thái học vi hạt được quan sát qua kính hiển vi điện tử quét (SEM) với cỡ mẫu phân tích ngẫu nhiên gồm 505 hạt để đo lường đường kính trung bình. Phép đo thế zeta và tán xạ ánh sáng động (DLS) được áp dụng nhằm kiểm tra tương tác tĩnh điện và độ phân tán kích thước hạt.

Về đánh giá tương thích sinh học in vitro, thử nghiệm độc tính tế bào được tiến hành trên 2 dòng tế bào chuẩn là phôi thận người 293T và đại thực bào RAW 264.7 với số lần lặp lại n = 6 cho mỗi nồng độ. Đánh giá in vivo thực hiện trên 20 cá thể chuột có trọng lượng tiêu chuẩn 18 đến 20 gam, được phân ngẫu nhiên thành 5 nhóm thử nghiệm độc lập (n = 4 mỗi nhóm) sau khi gây bệnh tiểu đường bằng streptozotocin (STZ). Nồng độ insulin huyết tương được định lượng bằng phương pháp miễn dịch gắn enzym (ELISA) và nồng độ glucose máu được theo dõi theo timeline từ 1 giờ đến 72 giờ sau tiêm.

Kết quả nghiên cứu và thảo luận

Những phát hiện chính

Quá trình tổng hợp hóa học đã tạo thành công pentablock copolymer OS-PLA-PEG-PLA-OS với tỷ lệ thành phần PEG:LA:OS là 1:2:6, đạt khối lượng phân tử trung bình số Mn = 4.130 g/mol và chỉ số đa phân tán PDI hẹp ở mức 1,203, đảm bảo tính đồng nhất cao cho cấu trúc vật liệu.

Bằng phương pháp phun tĩnh điện (electrospraying) với các thông số tối ưu gồm nồng độ chitosan 3,25 wt%, điện áp 12,5 kV, lưu lượng bơm 0,2 mL/h và khoảng cách 13 cm, nghiên cứu đã chế tạo thành công hạt vi mô chitosan-insulin (CINs) dạng hình cầu rời rạc với đường kính trung bình đạt 268,2 ± 138,5 nm, nạp lượng thuốc insulin ổn định ở mức 20 wt%.

Thử nghiệm in vitro cho thấy hệ vật liệu có độ tương thích sinh học xuất sắc, tỷ lệ tế bào sống sót của cả hai dòng 293T và RAW 264.7 đều đạt trên 85% ngay cả ở nồng độ chất mang cao 1.000 µg/mL. Đặc biệt, trong thử nghiệm in vivo, nhóm chuột tiêm 100 µL hệ composite 3,75 wt% CINs/OS-PLA-PEG-PLA-OS đã duy trì nồng độ insulin ổn định trong huyết tương và kiểm soát chỉ số đường huyết an toàn kéo dài hơn 60 giờ, vượt trội hoàn toàn so với mẫu insulin tự do chỉ duy trì tác dụng trong khoảng 2 đến 4 giờ đầu.

Thảo luận kết quả

Khả năng kiểm soát đường huyết kéo dài của hệ vật liệu bắt nguồn từ cơ chế tạo gel tại chỗ (depot) dưới da tại điều kiện 37°C và pH 7,4. Khối hydrogel đóng vai trò như một ma trận bảo vệ, ngăn ngừa sự phân hủy enzyme sớm đối với insulin. Các hạt vi mô chitosan phân tán đều bên trong ma trận giúp tăng cường độ bền cơ học và làm chậm tốc độ suy thoái của toàn bộ hệ thống. Trong 7 ngày đầu, khoảng 83% khối lượng gel vẫn được bảo toàn dưới da chuột và sau đó phân hủy sinh học an toàn hoàn toàn sau 3 đến 4 tuần mà không gây phản ứng viêm hay hoại tử mô.

Dữ liệu thực nghiệm được trực quan hóa sinh động thông qua đồ thị động học giải phóng thuốc và biểu đồ biến thiên nồng độ đường huyết theo các mốc thời gian 1h, 2h, 4h, 8h, 24h, 48h, 60h và 72h, kết hợp cùng bảng so sánh độ nhớt tại hai giá trị pH 7,4 và 8,9. So với các hệ chất mang hydrogel thông thường chỉ duy trì phóng thích trong 12 đến 24 giờ, hệ phức hợp của đề tài đã kéo dài thời gian tác dụng lên gấp 2,5 đến 3 lần nhờ cơ chế khuếch tán kép: insulin giải phóng chậm từ lõi hạt chitosan ra ma trận hydrogel, sau đó tiếp tục khuếch tán từ từ qua mạng lưới polymer vào hệ tuần hoàn.

Đề xuất và khuyến nghị

Nâng cao hiệu suất đóng gói dược chất: Tiếp tục tối ưu hóa các thông số phun tĩnh điện như điều chỉnh điện áp lên dải 13 đến 15 kV và lưu lượng bơm vi lượng nhằm nâng tỷ lệ nạp insulin trong hạt chitosan từ 20 wt% lên 25 đến 30 wt%, dự kiến hoàn thành trong 6 tháng do nhóm nghiên cứu vật liệu y sinh phụ trách.

Mở rộng thử nghiệm tiền lâm sàng trên động vật lớn: Triển khai đánh giá dược động học và độ an toàn dài hạn của hệ gel tiêm trên mô hình thỏ hoặc lợn với quy mô 12 đến 15 cá thể trong lộ trình 12 tháng, do các trung tâm nghiên cứu y dược học phối hợp với viện nghiên cứu chuyên ngành thực hiện.

Nghiên cứu chi tiết động học phân hủy enzym nội bào: Đo lường định lượng sự tham gia của các enzym như cholesterol esterase và enzym cắt mạch PEG trong quá trình đào thải polymer in vivo, hoàn thiện báo cáo phân tích độc tính mô học trong vòng 9 tháng nhằm đáp ứng đầy đủ các tiêu chuẩn kiểm định dược phẩm.

Chuẩn hóa quy trình bảo quản và đóng gói chế phẩm: Thiết lập quy trình sấy đông khô vi hạt và bảo quản dung dịch copolymer ở điều kiện nhiệt độ 2 đến 8°C với mục tiêu duy trì độ ổn định hoạt tính sinh học tối thiểu 18 tháng, do phòng thí nghiệm phối hợp cùng doanh nghiệp sản xuất dược phẩm triển khai trong thời gian 12 đến 18 tháng.

Đối tượng nên tham khảo luận văn

Nhà nghiên cứu và giảng viên chuyên ngành Kỹ thuật Vật liệu, Hóa sinh và Y sinh: Khai thác chi tiết quy trình tổng hợp pentablock copolymer nhạy kép pH/nhiệt độ và công nghệ electrospraying vi hạt để phát triển các hệ dẫn truyền hoạt chất sinh học tiên tiến.

Doanh nghiệp và chuyên gia nghiên cứu phát triển dược phẩm: Tham khảo các thông số công nghệ (điện áp 12,5 kV, lưu lượng 0,2 mL/h, nồng độ tải 20 wt%) làm cơ sở kỹ thuật để thiết kế các dạng thuốc tiêm tác dụng kéo dài kiểm soát giải phóng protein và peptide.

Bác sĩ chuyên khoa nội tiết và cán bộ y tế: Nắm bắt cơ chế dược động học của hệ phóng thích insulin kéo dài hơn 60 giờ nhằm nghiên cứu ứng dụng phác đồ điều trị mới, hạn chế biến chứng tụt đường huyết đột ngột ở người bệnh tiểu đường tuýp 1.

Học viên cao học và sinh viên các ngành kỹ thuật: Học hỏi phương pháp luận khoa học, cách kết hợp phân tích phổ 1H-NMR, sắc ký GPC, kính hiển vi SEM và thiết kế mô hình thử nghiệm động vật in vivo đạt chuẩn.

Câu hỏi thường gặp

Hệ vật liệu composite CINs/OS-PLA-PEG-PLA-OS hoạt động theo cơ chế nào? Hệ vật liệu tồn tại ở dạng dung dịch lỏng dễ tiêm tại nhiệt độ phòng 15 đến 20°C và pH 8,9. Khi được tiêm vào cơ thể có pH 7,4 và nhiệt độ 37°C, quá trình khử ion nhóm sulfonamide và tương tác kỵ nước của khối PLA kích thích chuyển pha thành khối gel rắn tại chỗ, đóng vai trò kho lưu trữ giải phóng insulin từ từ vào máu.

Kỹ thuật electrospraying mang lại ưu điểm gì trong chế tạo hạt chitosan mang insulin? Phương pháp electrospraying sử dụng điện áp 12,5 kV tạo ra các hạt hình cầu kích thước đồng đều 268,2 nm mà không cần gia nhiệt hay dùng dung môi hữu cơ khắc nghiệt, giúp bảo toàn trên 95% hoạt tính sinh học của insulin và đạt tải lượng nạp ổn định 20 wt%.

Hệ mang thuốc có gây độc tính hoặc phản ứng đào thải mô không? Kết quả kiểm tra in vitro trên tế bào 293T và RAW 264.7 cho thấy tỷ lệ sống sót đạt trên 85% ở nồng độ 1.000 µg/mL. Thử nghiệm in vivo trên chuột chứng minh khối gel không gây sưng viêm cục bộ và tự phân hủy sinh học an toàn sau 3 đến 4 tuần.

Tại sao hệ phức hợp lại hạn chế được hiện tượng bùng nổ giải phóng thuốc ban đầu? Hiện tượng bùng nổ được kiểm soát nhờ cấu trúc rào cản hai lớp: tương tác tĩnh điện giữa mạch chitosan và phân tử insulin giữ chặt dược chất trong hạt, kết hợp cùng ma trận hydrogel bao bọc bên ngoài làm giảm tốc độ khuếch tán thuốc ban đầu xuống dưới 15% trong 4 giờ đầu.

Hệ dẫn truyền này có thể ứng dụng cho các loại thuốc khác ngoài insulin không? Nền tảng hydrogel nhạy pH và nhiệt độ OS-PLA-PEG-PLA-OS hoàn toàn có thể mở rộng để mang các loại protein, hormone tăng trưởng hoặc hoạt chất điều trị ung thư như paclitaxel với thời gian giải phóng kéo dài từ 7 đến 30 ngày.

Kết luận

  • Tổng hợp thành công pentablock copolymer nhạy nhiệt/pH OS-PLA-PEG-PLA-OS (Mn = 4.130 g/mol, PDI = 1,203) có khả năng chuyển pha sol-gel linh hoạt tại điều kiện sinh lý.
  • Chế tạo vi hạt chitosan-insulin kích thước đồng đều 268,2 nm bằng công nghệ electrospraying với tải lượng nạp insulin đạt 20 wt%.
  • Hệ composite tiêm dưới da tạo khối gel ổn định, duy trì nồng độ insulin huyết tương và kiểm soát đường huyết liên tục hơn 60 giờ trên mô hình chuột đái tháo đường loại 1.
  • Vật liệu đạt độ tương thích sinh học cao với tỷ lệ sống của tế bào trên 85% và khả năng tự phân hủy sinh học hoàn toàn sau 3 đến 4 tuần.
  • Đóng góp giải pháp vật liệu y sinh đột phá giúp giảm tần suất tiêm insulin từ 3 đến 4 lần mỗi ngày xuống còn 1 lần sau mỗi 2 đến 3 ngày.

Lộ trình tiếp theo hướng tới việc mở rộng thử nghiệm trên động vật lớn trong 12 tháng tới để hoàn thiện hồ sơ thử nghiệm lâm sàng. Các viện nghiên cứu, bệnh viện và doanh nghiệp dược phẩm quan tâm có thể kết nối chuyển giao công nghệ và hợp tác thương mại hóa chế phẩm.